Beschleunigung der Rekrutierung für klinische Studien

EE's CF-Nonsense-Mutations-Patienten-Register und Vermittlungsprogramm für klinische Studien ist weiter gewachsen und hat im Jahr 2021 wichtige Ergebnisse geliefert. Das Register beschleunigt die Rekrutierung für klinische Studien, indem es einen Pool von Personen mit mindestens einer Kopie einer Nonsense-Mutation bei Mukoviszidose zusammenstellt, die an der Teilnahme an klinischen Studien interessiert sind. Das Matchmaking-Programm von EE bringt diese Personen dann direkt mit relevanten klinischen Forschungsmöglichkeiten zusammen.

Eines der größten Hindernisse bei der Entwicklung von Therapien ist die Rekrutierung für klinische Studien, die besonders kostspielig, zeitaufwändig und ineffizient sein kann. Dies gilt insbesondere für Menschen mit seltenen Krankheiten und Mutationen, wie viele der 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft, weil der Pool der Teilnehmer an klinischen Studien so klein und weit verstreut ist.

Die Bemühungen von EE führen zu einer effektiven Rationalisierung des Einstellungsverfahrens und bieten zahlreiche Vorteile, um die Gemeinschaft zu stärken.

Darüber hinaus helfen die im Register gesammelten demografischen Daten bei der Ermittlung und Auswahl von Standorten für klinische Studien auf der Grundlage des Wohnorts der registrierten Personen, was eine strategischere und gerechtere Verteilung der Studien ermöglicht. EE kann sich nun dafür einsetzen, dass Unternehmen Studien in Teilen des Landes und der Welt durchführen, in denen es eifrige, interessierte Patienten gibt, die normalerweise keinen Zugang hätten. Dieses personalisierte Verfahren, das sich direkt an die Verbraucher wendet, ist im Bereich der Mukoviszidose einzigartig und hat das Potenzial, bedeutende Ergebnisse zu erzielen: eine größere Repräsentativität und Vielfalt unter den Studienteilnehmern, ein besserer Zugang zu Studien für Menschen, die sonst vielleicht nicht die Möglichkeit gehabt hätten, daran teilzunehmen, und eine schnellere Rekrutierung von Studienteilnehmern (was zu einer schnelleren und kosteneffizienteren Arzneimittelentwicklung führt).

EE hat ein formalisiertes Aufnahmeverfahren für die Annahme und Prüfung von Anträgen sowie eine umfassende Rubrik für deren Bewertung entwickelt. Aufgrund des großen Interesses am Vermittlungsprogramm für klinische Studien hat EE ein Clinical Research Review Committee ins Leben gerufen, einen beratenden Ausschuss, der sich aus klinischen Forschern, Klinikern und Menschen mit Mukoviszidose zusammensetzt und der Vorschläge für klinische Studienpartnerschaften von Sponsoren und Prüfärzten auf der Grundlage der Forschungsziele von EE prüft und bewertet und Empfehlungen dazu abgibt, welche Vorschläge weiterverfolgt und priorisiert werden sollten.