EE vergibt über $400.000 an die Mukoviszidose-Forschung

Emily's Entourage (EE) freut sich, bekannt geben zu können, dass zwei neue Forschungsstipendien und ein Anreizstipendium an eine Gruppe hoch angesehener Forscher vergeben wurden. Die Gesamtsumme beläuft sich auf über $400.000, die im Laufe von zwei Jahren vergeben werden.

Diese Zuschüsse der Runde 3 dienen der Förderung wichtiger Forschungsarbeiten mit dem Ziel, die Entwicklung von Therapien für Menschen mit Mukoviszidose (CF) zu beschleunigen. Es ist wichtig zu erwähnen, dass zwei der Zuschüsse mutationsdiagnostische Arbeiten unterstützen, was bedeutet, dass sie Menschen mit jeder CF-Mutation zugutekommen könnten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf CF-Nonsense-Mutationen.

Diese jüngste Runde von Zuschüssen unterstreicht den strategischen Ansatz von Emily's Entourage, kritische ungedeckte Bedürfnisse in der therapeutischen Entwicklung von Mukoviszidose und im klinischen Bereich zu identifizieren und zu versuchen, diese Lücken zügig zu schließen.

-EE Mitbegründerin, Emily Kramer-Golinkoff, MBE

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Beseitigung von Resistenzen bei MDR-Bakterien durch Phagentherapie 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Universität Yale

Staphylococcus aureus (S. aureus) ist ein multiresistentes (MDR) Bakterium, das bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) bereits in jungen Jahren Lungeninfektionen verursacht. Infektionen, die durch MDR-Bakterien verursacht werden, tragen direkt zur Morbidität und Mortalität bei, da die Ärzte gezwungen sind, auf ein immer kleiner werdendes Arsenal an Antibiotika zurückzugreifen. Bei denjenigen, die dauerhaft infiziert sind mit S. aureusEine Verringerung der bakteriellen Belastung könnte erhebliche positive Auswirkungen auf die Lungenfunktion, Lungenverschlechterungen und die Lebensqualität haben. Bei der Phagentherapie werden Bakteriophagen (bakterienspezifische Viren) eingesetzt, die gezielt Bakterien abtöten. Therapeutisch eingesetzt, können diese Phagen Bakterien abtöten die spezifische Virulenzfaktoren exprimieren die es ihnen ermöglichen, die Infektion. Finanzierung durch Emily's Entourage ermöglicht weitere Entwicklungsanstrengungen für Phagen-basierte Therapeutika zur Behandlung
CF-assoziierte Infektionen.

Strategie: Zeit gewinnen: Alternative Ziele und Ansätze

 

 

Genetisch-therapeutische Reparatur von CFTR-Nonsense-Mutationen

James Dahlman, PhD
Georgia Tech

Die Verabreichung von Nukleinsäuren in die Lunge, einschließlich tRNAs, ist ein vielversprechender alternativer Ansatz für die Mukoviszidose-Therapie. Die gezielte Zuführung von Nukleinsäuren zu den entsprechenden Zellen in der Lunge bleibt jedoch eine große Herausforderung. Mit Hilfe modernster Methoden will das Dahlman-Labor optimierte lungenspezifische Transportmittel, so genannte Nanopartikel, entwickeln, die den Nukleinsäuretransport erleichtern. Das übergeordnete Ziel dieses Projekts ist es, die Verwendung von Nanopartikeln zur Behandlung von Mukoviszidose zu beschleunigen.

Strategie: Rechtschreibprüfung: Mutationen durch RNA-Editierung korrigieren

Messung der therapeutischen Reparatur von CFTR-Nonsense-Mutationen

John Lueck, PhD
Universität von Rochester

Die Fördermittel von Emily's Entourage (EE) werden für den Kauf von
Spezielle Geräte, so genannte Ussing-Kammern, sind der Goldstandard für die Messung der CFTR-Aktivität in den Epithelzellen der Atemwege und die Bestimmung der Wirksamkeit der in der Entwicklung befindlichen CF-Therapeutika. Die Ussing-Kammern werden insbesondere verwendet, um die Wirksamkeit von ACE-tRNAs zur Unterdrückung von Nonsense zu testen, die im Rahmen eines früheren Forschungszuschusses von EE entwickelt wurden.

Strategie: Rechtschreibprüfung: Mutationen durch RNA-Editierung korrigieren

Diese Zuschüsse sind die dritte Finanzierungsrunde, die von der Kampagne Catalyst for the Cureeine bahnbrechende Initiative, die 2017 ins Leben gerufen wurde, um strategische Forschungsbereiche zu finanzieren, die vom wissenschaftlichen Beirat der EE festgelegt wurden, und die Forschung und Medikamentenentwicklung für CF-Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.

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Welche Auswirkungen wird dies haben?

Die Zuschüsse der Runde 3 von Emily's Entourage (EE) stellen einen äußerst strategischen Ansatz dar, um dringende Bedürfnisse sowohl in der therapeutischen Entwicklung als auch im klinischen Bereich zu erfüllen.

Diese Auszeichnungen erweitern Emilys von Entourage unterstützte Entwicklung eines CF-Therapieansatzes, der Suppressor-tRNAs in die Lunge bringt, und initiieren die Unterstützung von Phagen, einer aufregenden neuen antibakteriellen Therapie. Diese neue Unterstützung zielt direkt auf den ungedeckten Bedarf im Bereich der Mukoviszidose-Therapien, einschließlich der Verabreichung an die Lunge und der Antibiotikaresistenz.

-EE Wissenschaftlicher Direktor, Peter Haggie, PhD

Bei der Entwicklung von Therapeutika besteht nach wie vor ein dringender Bedarf an verschiedenen vielversprechenden Ansätzen für die Verabreichung. Das Dahlman-Projekt zielt darauf ab, einen besonders spannenden Verabreichungsansatz mit Nanopartikeln zu erforschen.

Im klinischen Bereich sind Superbugs ein kritisches Problem für Menschen mit CF. Als Teil der neuen EE-Initiative "Zeit gewinnen" zielt die Phagenförderung auf lebensbedrohliche multiresistente bakterielle Infektionen ab, sowohl für Menschen mit Mukoviszidose-Nonsens-Mutationen, die noch auf zielgerichtete Therapeutika warten, als auch für diejenigen, die mit Modulatoren behandelt werden und weiterhin mit chronischen bakteriellen Infektionen zu kämpfen haben.

Schließlich spiegelt der Zuschuss die anhaltende Begeisterung der Stiftung für die von Dr. John Lueck entwickelten ACE-tRNAs zur Unterdrückung von Nonsens wider, und sie investiert in den Versuch, diese Technologie schnell für Patienten verfügbar zu machen.

Seit 2011 hat die EE mehr als $3,8 Millionen vergeben, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen zu beschleunigen, die Patienten mit CF-Nonsense-Mutationen schnell erreichen können. Viele dieser Zuschüsse konzentrierten sich auf Nonsense-Mutationen, da Patienten mit Nonsense-Mutationen den größten Teil der entlegenen 10% der Mukoviszidose-Population ausmachen, für die derzeit keine gezielten Behandlungen zur Verfügung stehen, aber die Zuschüsse der EE sind nicht nur auf Nonsense-Mutationen beschränkt. Eine Reihe von Zuschüssen ist mutationsunabhängig, was bedeutet, dass sie allen Menschen mit Mukoviszidose unabhängig von ihrer genetischen Mutation zugute kommen könnten.

Wir möchten den engagierten Wissenschaftlern von ganzem Herzen danken, die an vorderster Front an der Entwicklung bahnbrechender therapeutischer Ansätze für Menschen mit Mukoviszidose arbeiten, auch für solche mit Nonsense-Mutationen. Wir freuen uns auf den Tag, an dem es für 100% der Mukoviszidose-Gemeinschaft einen Durchbruch und ein Heilmittel gibt. Bis dahin bleiben wir unserem einzigen Ziel treu und sind unseren außergewöhnlichen Unterstützern zu ewigem Dank verpflichtet, ohne die wir nicht in der Lage wären, diese vielversprechenden Bemühungen voranzutreiben.

Wenn Sie mehr über EE-finanzierte Projekte erfahren möchten, besuchen Sie die Bewilligte Zuschüsse Seite.