Die gemeinnützige Organisation Emily's Entourage ist erfreut über den Fortschritt der CF-Gentherapie durch die Übernahme von Spirovant

Die Akquisition wird zwei Gentherapieprogramme zur Mutationsdiagnostik bei Mukoviszidose, einer seltenen Krankheit, von der weltweit 70.000 Menschen betroffen sind, voranbringen. 

Lower Merion, PA - Emily's Entourage, eine innovative 501(c)3-Stiftung, die seit 2011 Millionen von Dollar gesammelt hat, um bahnbrechende Behandlungen und eine Heilung für seltene Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose zu beschleunigen, begrüßt mit großer Begeisterung die Nachricht, dass Sumitomo Dainippon Pharma in Partnerschaft mit Roivant Sciences Spirovant Sciences (ehemals Talee Bio) übernommen hat. Die Übernahme bestätigt das Geschäftsmodell von Emily's Entourage, wissenschaftliche Forschung zu finanzieren, die die Entwicklung von Therapien für Mukoviszidose unterstützt.  

"Wir freuen uns sehr über die Übernahme von Spirovant (ehemals Talee Bio) und das Engagement von Roivant, die beiden Gentherapieprogramme zügig zu entwickeln", sagte die EE-Gründerin Emily Kramer-Golinkoff. "Dies spiegelt den Schwerpunkt von EE wider, die Entwicklung von lebensrettenden Therapien für Mukoviszidose zu beschleunigen und sie den Patienten schnell zur Verfügung zu stellen. Wir haben von Anfang an an die Wissenschaft und die profunde Expertise des Teams in der Gentherapie von Mukoviszidose geglaubt und freuen uns, dass unsere frühe Investition nun in die klinische Entwicklung übergeht." 

Im Jahr 2016 stellte Emily's Entourage eine Startfinanzierung für Talee Bio bereit, ein neuartiges Gentherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung revolutionärer Behandlungsmethoden und einer Heilung für Mukoviszidose konzentriert. Talee Bio ist eine einzigartige Partnerschaft zwischen der University of Iowa, dem Children's Hospital of Philadelphia und der Risikofirma Militia Hill Ventures aus Philadelphia und wurde durch die wissenschaftlichen Verbindungen der Organisation und ihr Engagement für die Beschleunigung von Fortschritten durch die Nutzung von Risikokapital ermöglicht.

In den vergangenen drei Jahren wurden im Rahmen dieser Arbeit zwei vielversprechende Gentherapieprogramme entwickelt, die von den akademischen Gründern des Unternehmens an der Universität von Iowa stammen. Zu den aufregendsten Elementen des Programms gehört, dass diese Gentherapieansätze im Gegensatz zu vielen der auf dem Markt befindlichen und in der Entwicklung befindlichen zielgerichteten Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose weit über die bloße Kontrolle der Krankheit hinausgehen könnten - sie könnten die Krankheit heilen. Darüber hinaus sind die Gentherapien "mutationsagnostisch", d. h. sie würden jeden Menschen mit Mukoviszidose behandeln, unabhängig von seiner genetischen Mutation. Zu Beginn dieses Jahres erhielt Talee Bio (Spirovant) eine Auszeichnung in Höhe von $4,5 Mio. vom Stiftung für zystische Fibrose um die Entwicklung von 2 Gentherapiepräparaten (TL-101 und T-102) voranzutreiben.

Die Partnerschaft zwischen Sumitomo und Roivant bestätigt, dass die bereits begonnene Arbeit mit dem Ziel, wirksame Therapien und eine Heilung für Mukoviszidose zu finden, zügig fortgesetzt wird. 

"Die Dringlichkeit dieser Arbeit kann gar nicht hoch genug eingeschätzt werden", sagte Kramer-Golinkoff. "Es gab in jüngster Zeit Fortschritte bei der Behandlung von Mukoviszidose, von denen 90% der Mukoviszidose-Gemeinschaft profitierten, aber für die übrigen 10%, einschließlich derer, die wie ich eine Nonsense-Mutation haben, gab es kaum Fortschritte. Wir weigern uns, zu akzeptieren, dass wir zurückgelassen werden."

Über Emily's Entourage
Emily's Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Stiftung, die seit 2011 Millionen von Dollar gesammelt hat, um bahnbrechende Behandlungen und eine Heilung für seltene Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose, einer tödlichen genetischen Lungenerkrankung, zu beschleunigen. Die Organisation wurde von Emily Kramer-Golinkoff, einer jungen Frau mit Mukoviszidose im fortgeschrittenen Stadium, und ihren engagierten Freunden und ihrer Familie gegründet.

Die Dringlichkeit von Emilys Zustand spornt die revolutionäre Forschung und Medikamentenentwicklung an, die nicht nur Menschen mit Mukoviszidose (CF) helfen könnte, sondern auch Menschen, die an einer Vielzahl von genetischen Krankheiten leiden, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden, darunter Formen von Muskeldystrophie und Krebs. Nonsense-Mutationen sind zwar bei Menschen mit Mukoviszidose selten, aber die Ursache für etwa 12% aller genetischen Krankheiten und betreffen 30 Millionen Menschen auf der ganzen Welt.

Für Medienanfragen wenden Sie sich bitte an Kira Rentas, Senior Marketing and Program Coordinator, unter kira@emilysentourage.org oder 631-902-1993.