EE veröffentlicht die erste "Endgültige 10%-Umfrage" und kündigt ein Informations-Webinar an

Emily's Entourage (EE) freut sich, bekannt geben zu können, dass ihre allererste globale Umfrage über den Gesundheitszustand und die Perspektiven von Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von zugelassenen mutationsgerichteten Therapien profitieren, diesen Monat in der medizinischen Fachzeitschrift Pediatric Pulmonology veröffentlicht wurde. 

Die Organisation veranstaltet ein Informations-Webinar mit einer Präsentation von Dr. Jennifer Taylor-Cousar, Mitglied des EE Scientific Advisor Board und Mitverfasserin des Artikels, um die Ergebnisse der Umfrage vorzustellen und Fragen aus der Community zu beantworten. Das Webinar findet am Mittwoch, den 6. April um 20 Uhr ET statt.

DIE UMFRAGE

Ziel dieser Umfrage war es, Informationen zu sammeln, um den aktuellen Gesundheitszustand, die Auswirkungen der Mukoviszidose, den ungedeckten Bedarf und das Interesse an klinischer Forschung bei denjenigen zu ermitteln, die zu den letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft gehören und die von den vorhandenen mutationsgerichteten Therapien (CFTR-Modulatoren) nicht profitieren, weil sie nicht in Frage kommende Mutationen aufweisen, keinen Zugang dazu haben oder Nebenwirkungen haben. 

"Wir hoffen, dass diese Ergebnisse dazu beitragen können, die Entwicklung von Arzneimitteln und die Planung klinischer Studien zu lenken und zu beschleunigen, um den Bedürfnissen der Gemeinschaft gerecht zu werden und sicherzustellen, dass die Stimme der Mukoviszidose-Gemeinschaft bei jedem Schritt des Arzneimittelentwicklungs- und -zulassungsverfahrens im Vordergrund steht", so Emily Kramer-Golinkoff, Mitbegründerin von EE.  

Mehr als 430 Personen aus fünf Kontinenten nahmen an der Studie mit 38 Fragen teil, die zwischen Juni und Juli 2021 durchgeführt und über soziale Medien und E-Mails an Einzelpersonen und Familien mit Mukoviszidose sowie an Interessengruppen innerhalb und außerhalb der USA verbreitet wurde. 

HIGHLIGHTS DER UMFRAGEERGEBNISSE

Klinische Merkmale

• Etwa 26% der Befragten hatten eine leichte Lungenerkrankung, 50,3% hatten eine mittelschwere Erkrankung und 11,1% eine schwere Erkrankung 
• Der Prozentsatz der Befragten, die sich selbst als BIPOC-Personen bezeichneten und nicht für Modulatoren in Frage kamen (72,5%), war höher als bei denjenigen, die sich selbst als Weiße bezeichneten (65,2%)

Auswirkungen der Krankheit und Belastung durch die Therapie

• 13,8% der Menschen mit Mukoviszidose verbrachten jährlich fünf oder mehr Nächte im Krankenhaus wegen eines CF-Problems
• Mehr als 86,1% der Befragten gaben an, dass Mukoviszidose eine mäßige bis erhebliche Auswirkung auf ihr Leben oder das Leben ihres Familienmitglieds hat, wobei 93,5% der Pflegepersonen berichteten, dass Mukoviszidose eine mäßige bis erhebliche Auswirkung auf das tägliche Leben hat. Unter den Pflegern wurden am häufigsten psychische (66,7%) und physische (40,7%) Auswirkungen auf die Gesundheit angegeben.
• Unter den Menschen mit Mukoviszidose waren die Aspekte des Lebens, die am meisten durch Mukoviszidose beeinträchtigt wurden, die psychische Gesundheit (45,5%), Pläne für die Zukunft (45,2%) und die Möglichkeit, Zeit mit Freunden zu verbringen/an sozialen Aktivitäten teilzunehmen (39,7%)

Mögliche Teilnahme an klinischer Forschung

• 76,7% äußerten Interesse an der Teilnahme an künftigen klinischen Studien
• Von denjenigen, die nicht an klinischen Prüfungen teilgenommen haben oder teilnehmen würden, war der häufigste Grund die fehlende Qualifikation (37,0%)
• Die wichtigsten Merkmale der Studie waren der Zugang zu Arzneimitteln nach Beendigung der Studie (92,5%) und die Hinzufügung weiterer Standorte für klinische Studien (78,7%).

Wahrnehmungen bezüglich des Zugangs zu CFTR-Modulatoren für einige, aber nicht alle Menschen mit CF

• Auf die Frage, wie es sich anfühlt, wenn andere in der Mukoviszidose-Gemeinschaft von Modulatoren profitieren, während sie selbst bzw. ihre Familienangehörigen nicht in der Lage waren, davon zu profitieren, fühlten sich die meisten glücklich und freuten sich für diejenigen, die davon profitieren, aber andere wiederkehrende Themen waren "bittersüß", "neidisch", "traurig", "frustrierend", "enttäuschend", "wütend", "besorgt" und "zurückgelassen". 

Lesen Sie die vollständige Veröffentlichung.

Bitte beachten Sie, dass der Artikel frei zugänglich ist, um sicherzustellen, dass jeder in der Mukoviszidose-Gemeinschaft von den Ergebnissen lernen und profitieren kann, einschließlich - und das ist besonders wichtig - Menschen mit Mukoviszidose und deren Familien. 

INFORMATIVES WEBINAR

EE wird ein Informations-Webinar mit einer Präsentation von Dr. Jennifer Taylor-Cousar zu den wichtigsten Umfrageergebnissen und einer anschließenden Fragerunde veranstalten, um Fragen aus der Bevölkerung zu beantworten. 

Das Webinar findet am Mittwoch, den 6. April um 20 Uhr ET statt und ist kostenlos und offen für alle. Bitte beachten Sie, dass eine Anmeldung im Voraus erforderlich ist.

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