Emily's Entourage vergibt $858.932 in einer ersten gemeinsamen Forschungsförderung für einen neuartigen Ansatz zur gezielten Verabreichung von Medikamenten gegen zystische Fibrose in die Atemwege

Durch die neu bewilligte Finanzierung von EE versuchen Forschungsteams der Universität von Iowa, CHOP und der Universität von Rochester, die bestehenden Einschränkungen der derzeit verfügbaren Mukoviszidose-Therapien zu überwinden, indem sie fortschrittliche neue Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Kapsidvarianten nutzen.

Von oben nach unten: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29. Mai 2024 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungen und einer Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, die von den vorhandenen CFTR-Modulatoren nicht profitieren, gab heute bekannt, dass sie $858.932 in Gemeinsamer Zuschuss Finanzierung für Paul McCray, Jr, MD, Professor für Kinderheilkunde und Lungenheilkunde an der Universität von Iowa; Beverly Davidson, PhD, Direktorin des Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics und Chief Scientific Strategy Officer am Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Professorin für Pathologie und Labormedizin an der Perelman School of Medicine der Universität von Pennsylvania; und John Lueck, PhD, außerordentlicher Professor für Pharmakologie und Physiologie an der University of Rochester School of Medicine and Dentistry. Die Auszeichnung ist die erste von EE's Collaborative Grant Programm, eine neu gestartete Finanzierungsinitiative zur Beschleunigung der bahnbrechenden Forschung im Bereich der Mukoviszidose-Behandlung, die mehrere Forscher mit unterschiedlichen Fachkenntnissen zusammenbringt, um gemeinsam die Herausforderungen bei der Entwicklung neuartiger Mukoviszidose-Therapeutika anzugehen.

Mukoviszidose ist eine tödliche Erbkrankheit, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird und die Lunge, das Verdauungssystem und andere Organsysteme beeinträchtigt. Trotz bedeutender Fortschritte bei den CFTR-Modulator-Therapien gibt es für etwa 10% der Menschen mit Mukoviszidose immer noch keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten, weil sie spezifische Mutationen aufweisen, unverträglich sind oder nicht optimal auf die vorhandenen Medikamente ansprechen.

Unter der Leitung von Dr. Paul McCray - zusammen mit Beverly Davidson, PhD, und John Lueck, PhD - zielt das geförderte Projekt "Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants" darauf ab, die Entwicklung neuartiger Mukoviszidose-Therapien voranzutreiben, indem bekannte Hindernisse für wirksame Behandlungen durch eine verbesserte therapeutische Frachtübertragung überwunden werden.

Das Forschungsteam will die Bereitstellung neuer Technologien zur Wiederherstellung der CFTR-Funktion bei Menschen mit CF verbessern. Durch die Verwendung von AAV-Capsid-Varianten zur Bewältigung von Problemen wie der schlechten Transduktionseffizienz hat dieser Ansatz das Potenzial, heilende Ergebnisse für die 10% von Menschen mit Mukoviszidose zu erzielen, für die es derzeit keine wirksamen Behandlungen gibt.

"Wir fühlen uns geehrt, diesen großzügigen Zuschuss von Emily's Entourage zu erhalten, der unsere Forschungsbemühungen zur Entwicklung effizienterer und gezielterer Behandlungen für Mukoviszidose vorantreiben wird", sagte Dr. McCray. "Unsere Forschung zielt darauf ab, den entscheidenden ungedeckten Bedarf in der Mukoviszidose-Behandlung zu decken, indem wir die Art und Weise verbessern, wie Therapeutika an die Epithelzellen der Atemwege gelangen - ein wichtiger Schritt, um Behandlungen für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose voranzutreiben."

Zu den beiden Zielen des Projekts gehören die Fertigstellung des Capsid-Screens zur Identifizierung der effizientesten Varianten für den Transport von Gütern in menschliche Atemwegsepithelien und die Bewertung der Wirksamkeit führender Capside für den therapeutischen Transport von Gütern. Durch den Einsatz von Spitzentechnologien und interdisziplinärer Zusammenarbeit ist das Forschungsteam in der Lage, diese aufregende Wissenschaft voranzutreiben, mit dem Ziel, eine erste gezielte Therapieoption für Menschen mit Mukoviszidose zu entwickeln.

"Emily's Entourage ist stolz darauf, innovative Forschungsinitiativen zu unterstützen, die neue Ansätze zur Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose erforschen, mit dem Ziel, 100% der Gemeinschaft zu erreichen", sagte Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. "Diese erste Auszeichnung im Rahmen unseres neuen Collaborative Grant-Programms stellt einen bedeutenden Meilenstein dar und unterstreicht unser Engagement, Durchbrüche in der Mukoviszidose-Behandlung zu beschleunigen und die Entwicklung von lebensverändernden Therapien für alle von dieser Krankheit betroffenen Menschen voranzutreiben."

EE setzt sich weiterhin für die Unterstützung von Spitzenforschung ein, die zu beschleunigten, transformativen Behandlungen für die letzten 10% der Mukoviszidose-Population führt, die nicht von den bestehenden CFTR-Modulatoren profitieren, um sicherzustellen, dass niemand zurückgelassen wird.

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm 

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zuschüsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel über verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verfügung, darunter Zuschüsse für translationale Forschung, Kooperationszuschüsse und präklinische Sondierungszuschüsse, sowie über Investitionen in Risikophilanthropie.

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gewährten Zuschüsse zu sehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen abzielenden Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org