PharmaTimes Magazin Q+A mit Emily

"Jeder verdient einen tiefen Atemzug"

Das Interview wurde ursprünglich im PharmaTimes Magazine veröffentlicht und ist verfügbar hier

Emily Kramer-Golinkoff war sechs Wochen alt, als sie mit Mukoviszidose diagnostiziert wurde. Heute ist sie 29 Jahre alt, arbeitet im Labor für soziale Medien und Gesundheitsinnovation bei Penn Medicine und hat eine Wohltätigkeitsorganisation gegründet, um Mittel für die Mukoviszidoseforschung zu sammeln.

Was ist Emilys Entourage?
Im Dezember 2012 gründeten meine Familie, Freunde und ich die Wohltätigkeitsorganisation Emily's Entourage (www. emilysentourage.org), die Geldmittel und Aufmerksamkeit sammelt, um die Mukoviszidoseforschung zu beschleunigen. Die jüngsten Durchbrüche verändern das Gesicht der Mukoviszidose, aber leider kommen sie vielen Menschen wie mir mit seltenen Mutationen nicht zugute. Deshalb konzentriert sich Emily's Entourage auf die Suche nach neuen Behandlungsmethoden und schließlich einer Heilung für Mukoviszidose, wobei der Schwerpunkt auf diesen seltenen Mutationen liegt. Bislang haben wir mehr als $650.000 gesammelt, und das haben wir vor allem durch die Mobilisierung unserer Gemeinschaften über E-Mail- und Social-Media-Kampagnen auf Facebook, Twitter und Instagram erreicht.

Wie nutzen Sie soziale Medien zur Verwaltung Ihres CF?
Soziale Medien spielen eine wichtige Rolle bei der Bewältigung meiner Krankheit. Menschen mit Mukoviszidose können sich nicht in der Nähe von anderen aufhalten, weil die Möglichkeit einer Kreuzinfektion besteht. Daher sind Online-Gemeinschaften, die durch soziale Netzwerke ermöglicht werden, ein Rettungsanker für uns. Es gibt eine blühende Mukoviszidose-Online-Gemeinschaft, in der wir Informationen, innovative Ideen und Forschungsergebnisse austauschen und die Art von Mitgefühl und Unterstützung erfahren, die man nur von Menschen bekommt, die mit der gleichen Krankheit leben und sie atmen wie man selbst. Über die sozialen Medien habe ich einige meiner wirksamsten Off-Label-Therapien kennengelernt, die eine enorme Rolle bei der Stabilisierung meiner Gesundheit gespielt haben.

Wie würden Sie die medizinische Versorgung und Behandlung beschreiben, die Sie erhalten haben?
Meine medizinische Versorgung hat sich im Laufe der Jahre erheblich weiterentwickelt. Frühere Erfahrungen in pädiatrischen Mukoviszidose-Kliniken entsprachen nicht meinem Wunsch, aktiv an meiner Behandlung mitzuwirken und Entscheidungen zu treffen, aber ich bin froh, dass ich schließlich in einer Mukoviszidose-Klinik für Erwachsene gelandet bin, die meine Expertise als Patientin schätzt und eine aktive Zusammenarbeit fördert. Mein derzeitiges Behandlungsteam ist hervorragend, und ich verdanke es unserer Partnerschaft, dass ich in den letzten Jahren trotz des fortgeschrittenen Stadiums meiner Krankheit stabil geblieben bin. Ich möchte ein glückliches, erfülltes und produktives Leben führen, schöne Orte sehen, mich mit den Menschen umgeben, die ich liebe, und einen wertvollen Beitrag für die Welt leisten. Eine erfolgreiche Behandlung bedeutet, Zugang zu einer Gesundheitsversorgung zu haben, die mir all dies ermöglicht.

Was denken Sie über die Pharmaindustrie?
Die Zulassung des bahnbrechenden Medikaments Kalydeco im Jahr 2012 rettet der kleinen Teilpopulation von Menschen mit einer bestimmten Mukoviszidose-Mutation das Leben - und das verdanken wir der Pharma-/Biotech-Industrie. Sie leisten Erstaunliches: Sie passen die Therapien an die individuellen genomischen Merkmale an und geben uns echte Hoffnung. Aber das nützt alles nichts, wenn die Patienten wegen der exorbitanten Kosten keinen Zugang zu diesen Medikamenten haben. Ich weiß, dass wir eine kleine Gruppe von Patienten sind, und ich weiß, dass Forschung und Entwicklung kostspielig und risikoreich sind, aber die Pharma- und Biotech-Industrie muss an die Menschen denken, an die Mütter, Väter, Töchter, Söhne und besten Freunde, denen sie mit ihrer Arbeit das Leben retten kann, und dafür sorgen, dass diese Menschen die Medikamente bekommen, die sie dringend brauchen, um zu leben - und zwar gut.

Was würden Sie sich von Pharmaunternehmen wünschen?
Ich würde es begrüßen, wenn die Pharmaindustrie die Entwicklung neuer Therapien und sogar Heilmittel für Menschen mit seltenen Krankheiten, einschließlich seltener Mutationen seltener Krankheiten, in Angriff nehmen würde. Die Entwicklung und Zulassung von Kalydeco beweist, dass dies möglich ist. Ich möchte auch, dass sie an die Menschen denken, die am Ende der Medikamentenentwicklung stehen und verzweifelt - in meinem Fall mit angehaltenem Atem - auf neue Therapien warten, und sie als Mitgestalter und Partner in den Prozess einbeziehen. Wir wollen alle das Gleiche - Durchatmen und medizinischen Fortschritt - und wir werden viel weiter kommen, wenn wir zusammenarbeiten. Schließlich hat doch jeder einen tiefen Atemzug verdient, oder nicht?