Emily's Entourage veranstaltet 2024 die Gala "Efflorescence", auf der entscheidende Durchbrüche im Wettlauf um die Entwicklung lebensrettender Therapien für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose gefeiert werden

Die jährliche Gala von Emily's Entourage lädt die Öffentlichkeit ein, gemeinsam mit führenden Wissenschaftlern und der Mukoviszidose-Gemeinschaft einen bedeutenden Beitrag zu leisten, indem Fortschritte in der Forschung gefeiert und lebensrettende Therapien für die letzten 10% unterstützt werden, die noch auf wirksame Behandlungen warten.

Philadelphia, Pennsylvania - 2. Oktober 2024 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, kündigt ihre jährliche Gala "Efflorescence" an, die am 5. Oktober 2024 im Mann Center for Performing Arts in Philadelphia stattfinden wird. Die diesjährige Gala wird eine fruchtbare Periode in der Mukoviszidose-Forschung feiern, in der große Fortschritte erzielt wurden, die denjenigen Hoffnung geben, die von den derzeitigen mutationsgerichteten Therapien nicht profitieren und immer noch auf lebensrettende Behandlungen warten.

"Effloreszenz" - was so viel bedeutet wie "aufblühen" - symbolisiert einen entscheidenden Punkt in der Mission von EE: Nach 13 Jahren, in denen die Organisation wichtige Grundlagen geschaffen hat, steht sie nun kurz davor, entscheidende Durchbrüche für diejenigen zu erzielen, die von den bestehenden Mukoviszidose-Therapien übersehen werden. Seit ihrer Gründung hat EE mehr als $15 Millionen Euro gesammelt und damit innovative Forschung für diejenigen in der Mukoviszidose-Gemeinschaft vorangetrieben, die von den verfügbaren Therapien nicht profitieren - eine Untergruppe, die in der Vergangenheit bei der Arzneimittelentwicklung übersehen wurde.

Warum dies wichtig ist: Niemanden in der CF-Pflege zurücklassen

Für die meisten Menschen mit Mukoviszidose haben die bahnbrechenden, auf die Mutation ausgerichteten Therapien das Leben verändert. Aber für die verbleibenden 10%, die von diesen Behandlungen nicht profitieren, bieten die Medikamente keinen Nutzen, so dass sie anfällig für ein schnelles Fortschreiten der Krankheit, eine verminderte Lebensqualität und eine verkürzte Lebenserwartung sind.

"Wir jagen nicht mehr nur einem Durchbruch hinterher", sagt Emily Kramer-Golinkoff, MBE, Mitbegründerin von EE und selbst von Mukoviszidose im fortgeschrittenen Stadium betroffen. "Nach mehr als einem Jahrzehnt unermüdlicher Arbeit sehen wir endlich die Früchte unserer Arbeit - wissenschaftliche Fortschritte, die die Pipeline durchlaufen und die Zukunft für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft wie mich verändern könnten, die schon viel zu lange auf lebensrettende Behandlungen warten."

Im vergangenen Jahr hat EE bemerkenswerte Fortschritte bei der Entwicklung potenzieller Therapien für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose gemacht. Vor kurzem hat die Organisation die CF Clinical Trial Connect (CTC)eine globale Datenbank, die Menschen, die von den derzeitigen CFTR-Modulatoren nicht profitieren, mit innovativen klinischen Studien in Verbindung bringen soll, um die Schwierigkeiten bei der Rekrutierung zu überwinden und die Entwicklung potenziell lebensrettender Therapien zu beschleunigen.

EE vergab auch seine erste Stipendien für die VerbundforschungFinanzierung von Projekten mit großer Wirkung in folgenden Bereichen Verbesserung der Bereitstellung von therapeutischer Fracht zur Wiederherstellung der CFTR-Funktionund innovative Phagentherapien zur Bekämpfung von antibiotikaresistenten Krankheitserregern, die bei Menschen mit Mukoviszidose weit verbreitet sind. Diese Projekte, die aufgrund ihres Potenzials für neuartige, gezielte Behandlungen ausgewählt wurden, sind ein entscheidender Schritt zur Schließung der Behandlungslücke für diese unterversorgte Gruppe.

Der Fortschritt ist nicht nur wissenschaftlich - er ist persönlich. Hinter jedem potenziellen Durchbruch stehen Familien, die endlich Hoffnung sehen, wo es früher keine gab, Forscher, die durch den ungedeckten Bedarf zum Handeln angespornt werden, und eine weltweite Gemeinschaft von Unterstützern, die unermüdlich daran arbeiten, die Zukunft der Mukoviszidose neu zu gestalten.

Ein Abend des Feierns und der Verdoppelung der Wirkung

Die diesjährige Abendgala "Evening with Emily's Entourage" zu Ehren der Familie Borgioni in liebevollem Gedenken an Michael bietet eine hervorragende Gelegenheit, sich dieser Bewegung anzuschließen und einen bedeutenden Beitrag zu leisten. Die Gäste werden von Familienmitgliedern von Mukoviszidose-Betroffenen zu hören bekommen, die über ihren persönlichen Weg und ihre Hoffnungen auf eine Zukunft ohne diese Krankheit berichten.

Die Teilnehmer werden auch die Möglichkeit haben, ihre Wirkung durch eine $500.000 passende Herausforderungbei dem jeder gesammelte Dollar verdoppelt wird, wodurch die Beiträge effektiv verdoppelt werden und der Wettlauf um neue Behandlungsmethoden beschleunigt wird.

Eintrittskarten sind für die Allgemeinheit erhältlichmit der Möglichkeit zur persönlichen Teilnahme durch den Kauf von Eintrittskarten oder virtuell per Livestream. Die Teilnahme am Livestream ist kostenlos, erfordert jedoch eine Registrierung. Weitere Informationen zur Teilnahme oder zur Sicherung von Tickets finden Sie unter www.emilysentourage.org/phillygala24.

Details zur Veranstaltung:

• Datum: Samstag, Oktober 5, 2024
• Zeit18:30 Uhr Öffnung der Türen; 19:15 Uhr Beginn des Programms
• Standort: Das Mann Center für darstellende Künste
• Tickets & Livestream-Registrierung: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

Der Abend mit Emilys Entourage-Gala wird ermöglicht durch Präsentierender Sponsor: Vertex Pharmaceuticals, Inc; Die Dream Team Sponsoren Boehringer Ingelheim und cystetic Medicines, Inc.und Violette Sponsoren 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd.und andere.

"Die EE-Gala ist eine Gelegenheit für jeden, sich einer Bewegung anzuschließen, die Leben verändert", sagt Kramer-Golinkoff. "Sie ist ein Fest der Hoffnung, wissenschaftlicher Durchbrüche und der Kraft der Gemeinschaft. Indem wir zusammenkommen, machen wir das, was einst unmöglich schien, zur Realität: bahnbrechende Therapien für die Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft, die mit angehaltenem Atem warten."

 

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, eine Patientendatenbank und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

 

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org