Emily spricht bei der Veranstaltung von Translate Bio zum Monat der Mukoviszidose

Am 29. Mai nahm Emily's Entourage (EE) an der Veranstaltung von Translate Bio zum Monat der Mukoviszidose (CF) in Boston teil. Die Mitbegründerin von EE, Emily Kramer-Golinkoff, eröffnete die Veranstaltung und nahm an einer Podiumsdiskussion mit Fragen und Antworten teil.

An der Podiumsdiskussion nahmen neben Emily wichtige Mitglieder der Mukoviszidose-Gemeinschaft, Bob Coughlin, CEO von MassBio, Dr. Jonathan Zuckerman, ein an der laufenden klinischen Studie von Translate Bio beteiligter Arzt, und Dr. Ann Barbier, CMO von Translate Bio, teil. Moderiert wurde die Diskussionsrunde von Dr. Meagan Vaughn, Senior Clinical Research Scientist bei Rho, und befasste sich mit dem dringenden Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten für Mukoviszidose und damit, dass "irgendwann nicht gut genug ist für die endgültige 10%". 

Die Sitzung wurde per Livestream übertragen und kann unten angesehen werden. Die Mitglieder der Mukoviszidose-Gemeinschaft wurden ermutigt, sich einzuschalten und ihre Fragen einzusenden.

Während ihrer Ausführungen sprach Emily über ihren eigenen Weg mit der Nonsense-Mutation der Mukoviszidose und erläuterte das Ziel von EE, lebensrettende Behandlungen und die Entwicklung von Medikamenten für die verbleibenden 10% zu entwickeln.

Im Anschluss an ihre Ausführungen nahm Emily an einer Podiumsdiskussion teil, in der Themen wie der aktuelle Stand der Innovation in der Mukoviszidose-Behandlung, die potenzielle Rolle neuer Therapien in der Zukunft und die Last, die 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft noch immer trägt, behandelt wurden.

Translate Bio ist ein Unternehmen für mRNA-Therapeutika, das derzeit Medikamente zur Behandlung von Krankheiten entwickelt, die durch Protein- oder Gendysfunktionen verursacht werden, wie z. B. Mukoviszidose. Während für etwa 90% der Mukoviszidose-Patienten ein bahnbrechender Durchbruch unmittelbar bevorsteht, stellen Menschen mit Nonsense-Mutationen die Mehrheit der übrigen 10% dar, die nicht von diesen Durchbrüchen profitieren werden.

Emily's Entourage fühlt sich unglaublich geehrt, an der Seite einer solchen Reihe von Schlüsselpersonen der Mukoviszidose-Gemeinschaft teilgenommen zu haben, um das Bewusstsein für die wichtige Arbeit zu schärfen, die noch für die endgültigen 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft geleistet werden muss. Ein großes Dankeschön an Translate Bio für die Organisation einer so wunderbaren Veranstaltung und dafür, dass EE und Emily daran teilgenommen haben!