Emily's Entourage gewährt Dr. Alexandra Pitrowski-Daspit von der Universität Michigan ein Forschungsstipendium in Höhe von $220.000 zur Unterstützung der Forschung auf dem Gebiet der nichtviralen Nukleinsäureverabreichung für CF-Nonsense-Mutationen

Die Forschung konzentriert sich auf Entwicklung von polymeren Trägern zur Verbesserung der Verabreichung von Therapeutika auf Nukleinsäurebasis an Zielgewebe und -zellen im Körper zur Behandlung von Mukoviszidose.

Lower Merion, PA - 20. November, 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, hat heute bekannt gegeben, dass sie den $220,000 an Dr. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Assistenzprofessorin für Biomedizinische Technik und Innere Medizin, Abteilung für Lungen- und Intensivmedizin an der Universität von Michigan. Das Stipendium unterstützt die Forschung auf dem Gebiet der nichtviralen Nukleinsäureverabreichung, um wirksamere Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose zu schaffen.

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universität von Michigan

Mukoviszidose ist eine fortschreitende genetische Erkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) verursacht wird. Es gibt über 1.700 CF-verursachende Mutationen, die nach den daraus resultierenden funktionellen Veränderungen in CFTR klassifiziert werden. Nonsense-Mutationen wie W1282X und G542X führen zu vorzeitigen Stoppcodons, wodurch das CFTR-Protein verkürzt wird und seine Funktion verliert. Nukleinsäure-basierte Therapien, einschließlich Gene Editing, Gentherapie und mRNA-Therapie, bieten die Möglichkeit, dysfunktionales CFTR zu ersetzen oder zu korrigieren. Ein Haupthindernis für die klinische Umsetzung dieser Therapien ist jedoch nach wie vor die Verabreichung an die Zielorgane.

Das Projekt mit dem Titel "Nicht-virale Nukleinsäureverabreichung zur Behandlung von CF-Nonsense-Mutationen, die mehrere Organe betreffenzielt darauf ab, die Entwicklung von polymeren Trägern zu erforschen, um die Verabreichung von Therapeutika auf Nukleinsäurebasis an Zielgewebe und -zellen im Körper, insbesondere in der Lunge und im Magen-Darm-Trakt, zu verbessern.

"Nukleinsäurebasierte Therapeutika sind besonders vielversprechend, weil sie dysfunktionales CFTR ersetzen oder korrigieren können. Diese Therapieansätze könnten zu Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Mukoviszidose führen, aber wir müssen sicherstellen, dass sie wirksam eingesetzt werden können", sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von EE. "Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen in diesem Bereich werden von entscheidender Bedeutung sein, da wir unseren Werkzeugkasten weiter ausbauen und innovativ sein werden, um Behandlungen für alle Menschen mit CF zu entwickeln, einschließlich derer mit seltenen und Nonsense-Mutationen."

Der Zuschuss wird die Bemühungen des Forschungsteams unterstützen, nukleinsäurebasierte Therapeutika zu erforschen, wobei der Schwerpunkt auf Genom-Editing-Mitteln liegt, um dysfunktionales CFTR zu ersetzen oder zu korrigieren. Das Endziel ist die Entwicklung wirksamer Mittel für gezielte in vivo therapeutische Nukleinsäureverabreichung an Epithelien in der Lunge und im Magen-Darm-Trakt, um die einzigartigen Herausforderungen der W1282X CF-Nonsense-Mutation zu bewältigen.

"Wir sind Emily's Entourage sehr dankbar für diesen großzügigen Zuschuss, der es uns ermöglichen wird, unsere Forschung an polymeren Trägern für die gezielte Verabreichung von Nukleinsäure-basierten Therapeutika voranzutreiben", sagte Dr. Piotrowski-Daspit. "Das langfristige Ziel unserer Arbeit ist es, eine Behandlung zu entwickeln, die für alle Menschen mit Mukoviszidose anwendbar ist und ihnen die Möglichkeit gibt, ein erfülltes, produktives Leben zu führen."

Die vorgeschlagene interdisziplinäre Forschung ist von hoher klinischer Relevanz und fördert die Umsetzung vielversprechender Nukleinsäuretherapeutika für Menschen mit Mukoviszidose, einschließlich der letzten 10% der CF-Patientenpopulation mit seltenen und Nonsense-Mutationen, die von den derzeit verfügbaren CFTR-Modulatortherapien nicht profitieren.

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zuschüsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel über verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verfügung, darunter Zuschüsse für translationale Forschung, Kooperationszuschüsse und präklinische Sondierungszuschüsse, sowie über Investitionen in Risikophilanthropie.

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gewährten Zuschüsse zu sehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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