Emily's Entourage vergibt $220.000 Forschungsstipendium an Dr. Andrew Berical von der Boston University, um die Erforschung von Genverteilungsmethoden voranzutreiben

Die Forschung konzentriert sich auf Entwicklung von teilweise humanisierten Maus-Atemwegen, die zur Prüfung der Effizienz von Genverabreichungsmethoden, einschließlich AAV-Vektoren und Lipid-Nanopartikeln, verwendet werden sollen.

Andrew Berical, MD
Universität Boston

Lower Merion, PA - November 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, hat heute bekannt gegeben, dass sie den $220,000 an Dr. Andrew Berical, MD, Physician Scientist und Assistenzprofessor für Medizin an der Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine. Der Zuschuss unterstützt die Forschung zur Entwicklung eines In-vivo-Modells menschlicher Epithelzellen der Atemwege, um die Gentherapie zu testen.

Dr. Berical ist derzeit Fakultätsmitglied und Wissenschaftler im Zentrum für Regenerative Medizin, wo sich seine Forschung auf die Modellierung von Atemwegserkrankungen sowie die Rolle der zellulären Regeneration als potenzielle Therapie für Mukoviszidose und primäre Ziliardyskinesie konzentriert. In diesem Forschungsprojekt mit dem Titel "In-vivo-Epithelzellen der menschlichen Atemwege für die CFTR-Gentherapie,"Er plant, die Barrieren für verschiedene Genverabreichungsmethoden anhand von W1282X menschlichen Atemwegsepithelzellen und einem neuartigen humanisierten Mausmodell zu untersuchen.

Das Forschungsvorhaben umfasst die Bewertung der Fähigkeit von viralen Vektoren und Lipid-Nanopartikeln (LNP), mRNA in menschliche Atemwegsepithelzellen zu transportieren, mit dem Ziel, die Präferenzen der Transportmittel für bestimmte Zelltypen der menschlichen Atemwege und die Langlebigkeit dieser Gentransporttechnologien zu verstehen.

"Wir sind stolz darauf, Dr. Berical bei dieser bahnbrechenden Forschung zu unterstützen", sagte Dr. Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von EE. "Die bahnbrechende Forschung von Dr. Berical zielt darauf ab, eine in vivo Modell menschlicher Atemwegsepithelzellen, um die Erprobung von Mechanismen zur Verabreichung von Gentherapien zu erleichtern, was derzeit ein großes Hindernis für den Fortschritt darstellt und entscheidend ist, um die Entwicklung neuer Therapien für Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen, einschließlich derjenigen in der endgültigen 10%."

Das Projekt nutzt das Fachwissen über die gezielte Differenzierung pluripotenter Stammzellen und die jüngsten Fortschritte bei der Transplantation menschlicher induzierter pluripotenter Stammzellen (iPSC) in die Atemwege von Mäusen, um eine teilweise humanisierte Maus-Atemröhre zu schaffen, mit der die Effizienz von Gentransfermethoden getestet werden kann. Das Team wird dann dieses System verwenden, um die Fähigkeit zweier spezifischer Wirkstoffe zur Übertragung von Genen auf menschliche Epithelzellen der Atemwege zu bewerten: ein Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor und LNPs. 

"Diese großzügige Unterstützung von Emily's Entourage wird es unserem Labor ermöglichen, eine bedeutende Lücke in der CF-Forschung zu schließen. Durch die Schaffung eines Modellsystems, das menschliche CF-Epithelzellen der Atemwege umfasst, können wir unser Verständnis der Mechanismen der Genübertragung verbessern und den Weg für mutationsdiagnostische Therapien ebnen, von denen alle Menschen mit CF profitieren können, unabhängig von ihrer spezifischen CFTR-Mutation", sagte Dr. Berical.

Mit dieser Forschung hoffen Dr. Berical und sein Forschungsteam, eine bedeutende Wissenslücke auf dem Gebiet der Mukoviszidose zu schließen und letztlich zur Entwicklung wirksamer Therapien für alle Menschen mit Mukoviszidose beizutragen.

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm 

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zuschüsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel über verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verfügung, darunter Zuschüsse für translationale Forschung, Kooperationszuschüsse und präklinische Sondierungszuschüsse, sowie über Investitionen in Risikophilanthropie.

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gewährten Zuschüsse zu sehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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