Emily's Entourage gewährt Dr. Zheng-Rong Lu und Dr. Mitchell Drumm von der Case Western Reserve University ein Forschungsstipendium in Höhe von $220.000 zur Verbesserung der Verabreichungsmechanismen für Gentherapie zur Behandlung von Mukoviszidose (CF)

Das Projekt konzentriert sich auf den Entwurf und die Entwicklung multifunktionaler ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNP) für die sichere und effiziente Verabreichung verschiedener Nukleinsäuren für die Gentherapie zur potenziellen Behandlung von Mukoviszidose. 

Lower Merion, PA – 20. November, 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung für neue Behandlungsmethoden und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, hat heute bekannt gegeben, dass sie $220,000 an Dr. Zheng-Rong Lu, PhD, und Dr. Mitchell Drumm, PhD, von der Case Western Reserve University. Der Zuschuss unterstützt die Forschung zur Konzeption und Entwicklung multifunktionaler ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNP) für die sichere und effiziente Verabreichung verschiedener Nukleinsäuren für die Gentherapie.

Mitch Drumm, PhD (links), und Zheng-Rong Lu, PhD (rechts)
Case Western Reserve Universität

Mukoviszidose ist eine seltene, genetisch bedingte Erbkrankheit, die durch Mutationen in einem funktionellen Gen in der Lunge verursacht wird. Während 90% der Mukoviszidose-Population mit zugelassenen CFTR-Modulator-Therapien behandelt werden können, sprechen die restlichen 10% der Mukoviszidose-Patienten nicht auf diese Therapien an. Die Gentherapie hat das Potenzial, die Funktionen des mutierten Gens zu normalisieren und Mukoviszidose wirksam zu behandeln, aber die Herausforderung besteht darin, eine Kopie eines normalen Gens sicher in die Lungenzellen einzubringen.

Das Projekt mit dem Titel "Multifunktionale ionisierbare Lipid-Nanopartikel für die Gentherapie der zystischen Fibrose" zielt auf die Optimierung und Entwicklung multifunktionaler ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNP) als Plattformtechnologie für die nichtvirale Gentherapie ab. 

"Dieser Zuschuss stellt einen bedeutenden Schritt nach vorn in unserer laufenden Mission dar, wirksame Behandlungen für alle Menschen mit Mukoviszidose zu finden", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von EE. "Die Gentherapie hat das Potenzial, die letzten 10% der Menschen mit Mukoviszidose, die auf die derzeitigen Therapien nicht ansprechen, zu verändern, und wir sind stolz darauf, die innovative Forschung von Dr. Zheng-Rong Lu und Dr. Mitchell Drumm in diesem Bereich zu unterstützen."

Das Forschungsteam hat gezeigt, dass ihre multifunktionalen ionisierbaren Lipide sicher und effizient für die Verabreichung von Nukleinsäuren jeder Größe, einschließlich siRNA, miRNA, mRNA und Plasmid-DNA, durch wiederholte lokale und systemische Verabreichung in Tiermodellen sind. Im Rahmen dieser Förderung wird das Team die multifunktionalen Lipide optimieren, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit für die wiederholte Verabreichung einer therapeutischen Plasmid-DNA in Aerosolen weiter zu verbessern. CFTR Gen. Ihr LNP hat sowohl in vitro als auch in vivo eine effiziente Gentransfektion und -expression gezeigt und damit sein Potenzial für eine wirksame Behandlung monogener Störungen in präklinischen Krankheitsmodellen unter Beweis gestellt.

"Die Gentherapie ist ein vielversprechender therapeutischer Ansatz zur Behandlung der letzten 10% der Menschen mit Mukoviszidose, die auf die derzeit verfügbaren Pharmakotherapeutika nicht ansprechen. Die Herausforderung für eine erfolgreiche Gentherapie ist der Mangel an sicheren und effizienten Verabreichungssystemen für die wiederholte Verabreichung von therapeutischen Nukleinsäuren zur Regulierung, zum Ersatz oder zur Korrektur der mutierten CFTR Gen", sagte Dr. Drumm.

"Wir fühlen uns geehrt, diesen Zuschuss von Emily's Entourage zu erhalten, der es uns ermöglichen wird, unsere LNP-Plattform für die Gentherapie weiter zu optimieren und zu entwickeln", sagte Dr. Lu. "Unser Ziel ist es, ein sicheres und effizientes Verabreichungssystem zu schaffen, das für wiederholte Verabreichungen der Gentherapie genutzt werden kann, um Mukoviszidose im letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose wirksam zu behandeln."

In diesem Projekt wird das Team das optimierte LNP weiter verfeinern und testen, um eine Kopie eines normalen Gens in einem präklinischen CF-Modell zu verabreichen. Der Erfolg des Projekts verspricht eine sichere und effiziente Verabreichungsplattform für eine wirksame Gentherapie für das letzte 10% von Menschen mit Mukoviszidose.

EE setzt sich weiterhin für die Unterstützung von Spitzenforschung ein, die zu beschleunigten, transformativen Behandlungen für die letzten 10% der Mukoviszidose-Population führt, um sicherzustellen, dass niemand zurückgelassen wird.

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm 

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zuschüsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel über verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verfügung, darunter Zuschüsse für translationale Forschung, Kooperationszuschüsse und präklinische Sondierungszuschüsse, sowie über Investitionen in Risikophilanthropie.

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gewährten Zuschüsse zu sehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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