Emily's Entourage vergibt $220.000 Forschungszuschuss an die Queen's University Belfast zur Unterstützung der Entwicklung der neuartigen regenerativen Gentherapie von OmniSpirant Limited zur Behandlung von Mukoviszidose

Die innovative Technologieplattform zielt darauf ab, eine inhalative Gentherapie direkt in die Lunge zu verabreichen, um die der Mukoviszidose (CF) zugrunde liegende Ursache zu behandeln

Lower Merion, PA - 14. Februar 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschließlich solcher mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie $220,an Lorraine Martin, PhD, von der Queen's University Belfast vergeben hat, um die Entwicklung einer neuartigen regenerativen Gentherapie-Plattformtechnologie zu unterstützen, die einen neuen Behandlungsansatz für Menschen mit Mukoviszidose, einschließlich Menschen mit Nonsense-Mutationen, darstellen könnte.

Zusätzlich zur Finanzierung durch EE hat der Cystic Fibrosis Trust, die führende britische Wohltätigkeitsorganisation zur Unterstützung von Menschen mit Mukoviszidose, einen Zuschuss aus ihrem Venture and Innovation Award Fund bereitgestellt, um Professor Martins bahnbrechende Forschung zu unterstützen. Dieses Kofinanzierungsmodell spiegelt den Schwerpunkt von EE auf der Bildung von Finanzierungspartnerschaften mit anderen Organisationen wider, um seine Wirkung in Bereichen zu maximieren, die mit den Forschungsprioritäten von EE übereinstimmen.

Mit diesem Zuschuss will Professor Martin in Zusammenarbeit mit dem Biotechnologieunternehmen OmniSpirant Therapeutics die Entwicklung einer inhalativen Gentherapieplattform für Mukoviszidose vorantreiben. Diese Technologie basiert auf biologischen, nicht-viralen Nanopartikeln, sogenannten extrazellulären Vesikeln (EVs), die von Stammzellen produziert werden. Nonsense-Mutationen bei CF führen zu verkürzten und nicht funktionsfähigen Mukoviszidose-Transmembranleitfähigkeitsregler (CFTR)-Protein. Die Gentherapie ist so konzipiert, dass sie eine genetische, proteinbildende Vorlage für das CFTR-Protein in voller Länge transportiert und abgibt und somit CF auf genetischer Ebene behandelt.

"Die Gentherapie-Technologie, die OmniSpirant in Zusammenarbeit mit dem Labor von Professor Martin entwickelt hat, setzt an der Ursache von Mukoviszidose an und hat das Potenzial, die Mehrheit der Menschen mit Mukoviszidose unabhängig von der genetischen Mutation zu behandeln, einschließlich derjenigen mit Nonsense- und seltenen Mutationen", sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von EE. "Dies ist ein bedeutender Zuschuss für EE. Es ist das erste Mal, dass wir einen Zuschuss mit dem Cystic Fibrosis Trust kofinanzieren. Darüber hinaus steht sie für die Diversifizierung unserer Finanzierungsmechanismen, einschließlich öffentlich-privater Partnerschaften, die die therapeutische Entwicklung für das endgültige 10% beschleunigen sollen." 

Die Finanzierung durch EE und den Trust wird es dem Team von Professor Martin am Queen's College ermöglichen, weitere präklinische Studien durchzuführen, darunter Studien zum funktionalen Gentransfer und zur Sicherheit - ein wichtiger Teil der Weiterentwicklung der Technologie im Hinblick auf künftige klinische Versuche.

"Wir freuen uns sehr über die erstmalige Zusammenarbeit mit Emily's Entourage im Rahmen dieses Kooperationsprojekts", sagte Dr. Lucy Allen, Direktorin für Forschung und Gesundheitsdaten beim Cystic Fibrosis Trust. "Die Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Mukoviszidose, die keine CFTR-Modulatoren einnehmen können, wurde kürzlich von Menschen mit Mukoviszidose als oberste Priorität für die Forschung genannt. Es ist spannend, diese wichtige Arbeit gemeinsam zu unterstützen, da diese Technologie eine Möglichkeit darstellt, Menschen zu erreichen, die von den derzeit verfügbaren CF-Therapien nicht profitieren."

Diese beiden Finanzierungsquellen werden wesentlich zum Fortschritt der biologischen, nicht-viralen Therapien beitragen und die Entwicklung von Gentherapie-Technologien für Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose entscheidend unterstützen.

"Ich freue mich sehr über die Finanzierung durch Emily's Entourage und die zusätzliche Unterstützung durch den Cystic Fibrosis Trust, da wir damit die nächsten Schritte unternehmen können, um diese neuartige Technologie voranzubringen", sagte Professor Martin, der an der School of Pharmacy der Queen's University tätig ist. "Mit dieser Finanzierung werden wir weitere Forschungen durchführen, um das außerordentliche Potenzial von Nukleinsäure-basierten Therapeutika für Nonsense-Mutationen zu erschließen, die mit den derzeit zugelassenen Therapeutika nicht behandelt werden können."

Professor Martin und ihr Team am Queen's College werden weiterhin mit OmniSpirant Therapeutics zusammenarbeiten, um die Entwicklung der Gentherapieplattform voranzutreiben. 

"OmniSpirant Limited entwickelt OS001, eine erstklassige regenerative Gentherapie für Mukoviszidose, und wir haben vielversprechende Ergebnisse in präklinischen Krankheitsmodellen gezeigt", sagte Gerry McCauley, Chief Executive Officer von OmniSpirant. "Wir freuen uns, die Entwicklung von OS001 mit EE-Mitteln in Zusammenarbeit mit der Queen's University Belfast voranzutreiben. Wir glauben, dass OS001 das Potenzial hat, die führende CFTR-Aktivität wiederherzustellen. des CF-Genotyps. Wir sind unglaublich dankbar für die Unterstützung und die wissenschaftliche Expertise von Emily's Entourage und dem Trust, die es OmniSpirant ermöglichen, dieses potenziell bahnbrechende therapeutische Programm in Zusammenarbeit mit Professor Martin voranzutreiben".

Erfahren Sie mehr über die von Emily's Entourage finanzierten Stipendien unter www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verfügbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Unternehmen für Gentherapie bei Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org. 

Über den Cystic Fibrosis Trust

Der Cystic Fibrosis Trust ist die einzige britische Wohltätigkeitsorganisation, die sich für ein Leben ohne Grenzen für alle von Mukoviszidose Betroffenen einsetzt. Wir finanzieren lebenswichtige Forschung, verbessern die Pflege, setzen uns ein und kämpfen für wirksame Behandlungen für alle. Wir werden nicht aufhören, bis alle Menschen mit Mukoviszidose ohne Einschränkungen leben können. Der Trust bietet vertrauliche Beratung, Unterstützung und Informationen zu allen Aspekten der Mukoviszidose, einschließlich Hilfe bei der finanziellen Unterstützung. Die Arbeit des Trusts wird nur durch die großzügigen Spenden von Unterstützern ermöglicht. Besuchen Sie www.cysticfibrosis.org.uk um mehr über Mukoviszidose, die Arbeit des Trusts und darüber zu erfahren, wie Sie helfen können.

Über die Queen's Universität Belfast

Die Queen's University Belfast gehört zu den forschungsintensiven Universitäten der Russell Group im Vereinigten Königreich und bietet eine erstklassige Ausbildung, die durch Forschung von Weltrang untermauert wird. Sie wurde 1845 als Queen's College gegründet und 1908 in eine eigenständige Universität umgewandelt. Heute ist sie ein internationales Forschungs- und Bildungszentrum mit einem auf die Studierenden ausgerichteten Ethos. Queen's ist global verbunden und vernetzt mit strategischen Partnerschaften in der ganzen Welt. Sie ist eine dynamische und vielfältige Einrichtung, ein Magnet für ausländische Investitionen, ein Mäzen der Künste und ein globaler Akteur in Bereichen, die von biomedizinischen und klinischen Studien bis hin zur Nachhaltigkeit und von der Pharmazie bis zum kreativen Schreiben reichen.

Über OmniSpirant Therapeutics

OmniSpirant ist ein irisches Biotech-Unternehmen, das 2016 gegründet wurde, um erstklassige inhalative regenerative Gentherapien zu entwickeln. OmniSpirant erhielt 2018 über das KMU-Instrument von Horizont 2020 eine EU-Förderung zur Entwicklung neuartiger Therapien für die Behandlung von Mukoviszidose. OmniSpirant erhielt außerdem das EU-Exzellenzsiegel für die Jahre 2020 und 2022. Die neuen Gentherapien des Unternehmens basieren auf der firmeneigenen OmniSome-Plattformtechnologie, die winzige Partikel, sogenannte extrazelluläre Vesikel (EVs), nutzt, die von Stammzellen abgesondert werden und gentherapeutische Ladungen tragen. Die OmniSome-Produktplattform wird derzeit als erste inhalative regenerative Gentherapie für Mukoviszidose und Lungenkrebs im Rahmen des mit 12,8 Mio. € dotierten INSPIRE-Konsortiums von Horizon Europe entwickelt. Das Unternehmen plant außerdem, diese Plattform zur Entwicklung von Therapien für andere Lungenkrankheiten wie Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), akutes Atemnotsyndrom (ARDS) und idiopathische Lungenfibrose (IPF) einzusetzen.

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