Emily's Entourage gewährt Dr. Luka Clarke von der Universität Lissabon ein Forschungsstipendium in Höhe von $38.500 zur Förderung der Erforschung und Entwicklung neuartiger Antisense-Oligonukleotide (ASOs) für die Behandlung von Mukoviszidose

Der Schwerpunkt der Forschung liegt auf der Entwicklung von neuartige spleißschaltende Antisense-Oligonukleotide (ASOs) für eine der häufigsten CFTR-Varianten bei Menschen afrikanischer Herkunft.

Luka A. Clarke, PhD Universität von Lisboa

Lower Merion, PA - November 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie $38.500 an Fördermitteln vergeben hat an Dr. Luka Clarke, PhD, von der Universität von Lisboa, um unterstützt die auf Antisense-Oligonukleotiden (ASO) basierende Strategie seines Teams zur Korrektur einer populationsbezogenen CFTR-Spleißvariante.

Trotz bedeutender Fortschritte in der CF-Forschung und mehrerer zugelassener CFTR-Modulatoren gibt es immer noch keine Therapien für Menschen mit Nonsense und bestimmten seltenen CFTR-Varianten. Die Forschung von Dr. Clarke konzentriert sich auf die Untersuchung neuartiger Strategien zur Korrektur einer bestimmten seltenen CFTR-Genvariante bei CF. Das Projekt mit dem Titel "CF-Splice: eine ASO-basierte Strategie zur Korrektur einer bevölkerungsspezifischen CFTR-Spleißvariante" zielt darauf ab, ASOs zur Behandlung von Personen mit CF zu entwickeln, die die seltene Variante c.2988+1G>A aufweisen, bei der es sich um eine "Spleißvariante" handelt, die sehr häufig bei Personen afrikanischer Abstammung vorkommt, darunter schwarze Südafrikaner, Afroamerikaner, Brasilianer afrikanischer Herkunft und viele andere.

Die Variante c.2988+1G>A führt dazu, dass die Zellmaschinerie einen Teil der genetischen Botschaft im Zwischenmolekül zwischen Gen und Protein, der so genannten "Boten-RNA", auslässt, so dass das gesamte CFTR-Protein nicht hergestellt werden kann. Mit den Mitteln aus dem Stipendium werden Dr. Clarke und sein Team ASOs entwerfen, die Regionen der Botschaft maskieren, so dass die Zellmaschinerie dazu gebracht wird, den fehlenden Teil drin zu lassen, so dass das vollständige Protein hergestellt und der CF-Defekt umgangen werden kann.

"Das CF-Splice-Projekt ist ein entscheidender Schritt vorwärts in unserer Mission, die Entwicklung innovativer Behandlungen für die CF-Gemeinschaft zu unterstützen, insbesondere für diejenigen in der Endphase 10%, die noch nicht von den Vorteilen der derzeitigen Therapien profitieren", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer von EE. "Nicht-weiße Personen sind in der Endgruppe 10% überproportional vertreten. Dr. Clarkes innovativer Ansatz ist vielversprechend für die Bewältigung der besonderen Herausforderungen, mit denen Menschen afrikanischer Abstammung mit Mukoviszidose konfrontiert sind, und wir freuen uns, diese wichtige Arbeit unterstützen zu können".

Im Rahmen dieser Förderung werden Dr. Clarke und sein Team eine Reihe von Experimenten durchführen, um die vielversprechendste Strategie zu ermitteln, indem sie ASOs in fluoreszierenden Zellmodellen testen, bis sie die beste(n) Strategie(n) gefunden haben. Sie werden verschiedene Methoden der ASO-Verabreichung erforschen und die Wirksamkeit von ASOs in Organoiden/Nasenzellen von Personen mit Mukoviszidose, die die spezifische Variante haben, bewerten.

"Ich bin begeistert, diesen Zuschuss von Emily's Entourage zur Unterstützung des CF-Splice-Projekts zu erhalten", sagte Dr. Clarke. "Diese Forschung hat das Potenzial, den Weg für die Behandlung weiterer CFTR-Varianten zu ebnen, insbesondere derjenigen afrikanischer Abstammung, und bietet damit Hoffnung für diejenigen in der letzten 10%-Gruppe der CF-Population, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren."

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm 

Das Zuschussprogramm von Emily's Entourage (EE) bietet Zuschüsse zur Beschleunigung der Forschung und der therapeutischen Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die von den bestehenden mutationsorientierten Therapien nicht profitieren. EE stellt Finanzmittel über verschiedene Finanzierungsmechanismen zur Verfügung, darunter Zuschüsse für translationale Forschung, Kooperationszuschüsse und präklinische Sondierungszuschüsse, sowie über Investitionen in Risikophilanthropie.

Bis heute hat die EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen von Dollar an Folgefinanzierungen zu sichern. Um die gewährten Zuschüsse zu sehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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