Emily's Entourage vergibt Forschungsstipendium an Team zur Erforschung neuartiger Gene Editing Technologie

Das Projekt wird sich darauf konzentrieren, die Technologie des Gen-Editierens, das so genannte Prime Editing, zu nutzen, um spezifische CFTR-Mutationen auf sichere und effiziente Weise zu korrigieren, und wird die Möglichkeit untersuchen, diese Editing-Fracht durch virusähnliche Partikel (VLP) zu übertragen.

Lower Merion, PA - 3. November 2022 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute bekannt, dass sie Marianne S. Carlon, PhD, und Mattijs Bulcaen von der KU Leuven in Belgien eine Finanzierung in Höhe von $220.000 gewährt hat. Carlon, PhD, und Mattijs Bulcaen von der KU Leuven in Belgien erhalten hat, um den Einsatz einer neuartigen Gen-Editierungstechnologie, des so genannten Prime Editing, zur Korrektur von Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) bei Menschen mit Mukoviszidose zu untersuchen.

Marianne S. Carlon, PhD, und Mattijs Bulcaen von der KU Leuven werden sich auf die Nutzung von Prime Editing konzentrieren, um spezifische CFTR-Mutationen auf sichere und effiziente Weise zu korrigieren.

Prime Editing kann neue genetische Informationen sehr präzise in das Genom einschreiben, ohne die Wirts-DNA zu schädigen, da keine Doppelstrangbrüche verursacht werden. Es gibt immer mehr Belege für die Vielseitigkeit, Effizienz und Sicherheit des Prime Editing, aber es sind weitere Forschungen erforderlich, um sein Potenzial für Mukoviszidose und seine Fähigkeit zur Korrektur von CFTR-Mutationen zu untersuchen. 

Dr. Carlons Projekt mit dem Titel "Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing" untersucht den Einsatz von prime editing zur Korrektur spezifischer CFTR-Mutationen, die Möglichkeit, virusähnliche Partikel (VLPs) zu nutzen, um prime editing auf sichere und effiziente Weise zu verabreichen, und ob VLPs effizient durch den CF-Schleim dringen und in CF-Atemwegsepithelzellen eindringen und diese genetisch verändern können.

"Wir bei EE sind immer bestrebt, risikoreiche und lohnende Projekte wie das Prime Editing zu finanzieren, in der Hoffnung, wissenschaftliche Durchbrüche zu beschleunigen, die Menschen mit Mukoviszidose zugute kommen könnten, insbesondere jenen in der Endphase 10%", sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von Emily's Entourage. "Die Bedeutung dieser Förderung geht über den Bereich der Mukoviszidose hinaus und lässt sich möglicherweise auf andere genetische Krankheiten übertragen, die für das Gene Editing in Frage kommen."

Diese Arbeit wird die Mukoviszidose-Wissenschaftler über die Fähigkeit des Prime Editing informieren, Mutationen im CFTR-Gen präzise zu korrigieren, und VLPs als potenzielle Genverabreichungsstrategie weiter voranbringen.

"Die Bedeutung dieses Projekts liegt darin, das Wissen und die Werkzeuge für eine erstklassige Editing-Strategie für N1303K im Rahmen dieser Förderung voranzutreiben, aber mit dem Potenzial, die entwickelten Strategien an andere CFTR-Mutationen anzupassen", sagte Dr. Carlon. "Wenn das Gen-Editing in Zukunft erfolgreich ist, bietet dies die Perspektive, CF zu heilen und damit die Lebensqualität von CF-Patienten zu verbessern."

Erfahren Sie mehr über die von Emily's Entourage finanzierten Stipendien unter www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Über Emily's Entourage
Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verfügbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe bewilligt, ein Unternehmen für Gentherapie bei Mukoviszidose gegründet, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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