Emily's Entourage gibt die Aufnahme von Maria P. Limberis, PhD, in seinen wissenschaftlichen Beirat bekannt

In ihrer Laufbahn, die sie der Gentherapieforschung im Bereich der Atemwege gewidmet hat, konnte Dr. Limberis als Erste zeigen, dass eine lentivirale Gentherapie den Mukoviszidose-Atemwegsdefekt in einem Tiermodell der Krankheit "korrigiert".

Maria Limberis, PhD, wird Mitglied des wissenschaftlichen Beirats von Emily's Entourage

Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Stiftung, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, gab heute die Aufnahme von Maria P. Limberis, PhD, in ihren wissenschaftlichen Beirat (SAB) bekannt. Dr. Limberis schließt sich 9 weiteren Mitgliedern des SAB an, einer Gruppe von Spitzenforschern, Klinikern und führenden Vertretern der Gesundheitsbranche in der Mukoviszidose-Forschung und -Pflege. Das SAB spielt eine entscheidende Rolle bei der Identifizierung, Bewertung und Förderung wissenschaftlicher und klinischer Projekte, um das Ziel von EE voranzutreiben, lebensrettende Durchbrüche für Menschen mit Mukoviszidose zu erzielen, die von den derzeit verfügbaren Behandlungen nicht profitieren.

Dr. Limberis hat ihre Forschungskarriere der Entdeckung und Entwicklung neuartiger Gentherapien für die potenzielle Behandlung der Mukoviszidose-Atemwegserkrankung gewidmet. Im Rahmen ihrer Doktorarbeit an der University of Adelaide und dem Women's and Children's Hospital in Adelaide, Australien, entwickelte Dr. Limberis ein neuartiges Gentherapiesystem für von Mukoviszidose betroffene Lungen, bei dem eine natürlich in der Lunge vorkommende Substanz eingesetzt wird, die die Lunge so "konditioniert", dass kranke Atemwegszellen das therapeutische CF-Gen aufnehmen können. Die Ergebnisse, veröffentlicht in Gentherapie beim Menschen haben 2002 als erste nachgewiesen, dass eine lentivirale Gentherapie den CF-Atemwegsdefekt in einem Tiermodell der Mukoviszidose "korrigiert". Diese Forschung diente als Grundlage für viele Gentherapiestudien und wird in mehr als 155 Veröffentlichungen zitiert.

"Dr. Limberis' umfangreiche Erfahrung in der Gentherapieforschung ist eine wichtige Ergänzung für unser SAB, da wir die Entwicklung von Therapien für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose vorantreiben wollen", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. "Um sicherzustellen, dass niemand mit Mukoviszidose ohne wirksame Behandlungsmöglichkeiten bleibt, insbesondere nicht diejenigen mit Nonsense- und seltenen Mutationen der Mukoviszidose, ist die Erforschung genbasierter Modalitäten entscheidend. Wir sind begeistert, dass wir Dr. Limberis' Expertise in diesem Bereich in unser Beraterteam aufnehmen können, um unsere Mission zu unterstützen."

Dr. Limberis ist derzeit Vizepräsidentin für Forschung bei Spirovant Sciences, Inc. Zuvor war sie außerordentliche Forschungsprofessorin an der medizinischen Fakultät der University of Pennsylvania und leitete präklinische Forschungs- und Entwicklungsprogramme sowie translationale Gentherapieprogramme für Mukoviszidose und luftübertragene Infektionskrankheiten.

"Ich bin hocherfreut, dem SAB von Emily's Entourage beizutreten und freue mich darauf, einen Beitrag zu dessen Mission zu leisten, eine Heilung für alle Patienten mit Mukoviszidose zu finden", sagte Dr. Limberis.

Dr. Limberis gehört zu den folgenden Mitgliedern des wissenschaftlichen Beirats:

• David M. Bedwell, PhD
• Jennifer Bomberger, PhD
• Kevin Foskett, PhD (Vorstandsvorsitzender)
• Denis Hadjiliadis, MD
• Patrick Harrison, PhD
• Batsheva Kerem, PhD
• Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF
• Ted J. Torphy, PhD
• David B. Weiner, PhD

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Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für Menschen in den letzten 10% der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die nicht von den derzeit verfügbaren mutationsgerichteten Therapien profitieren, einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen der CF. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Unternehmen für Gentherapie bei Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Programm zur Vermittlung von Patienten für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org. 

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