Training für eine Heilung: CF-Forscher sammelt Geld für EE

Emily's Entourage (EE) fühlt sich unglaublich geehrt, eine Gruppe von Wissenschaftlern zu haben, die sich der Beschleunigung der Forschung und der Entwicklung von Medikamenten für Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose (CF) widmet. Im nächsten Jahr könnten 90% der Mukoviszidose-Population in den Genuss eines lebensrettenden Medikaments auf dem Markt kommen (die Prüfung und Zulassung durch die FDA steht derzeit noch aus), aber die letzten 10%, einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, werden nicht von diesen neuen bahnbrechenden Medikamenten profitieren. 

Und in der Tat ist das Engagement der Wissenschaftler so groß, dass es sich nicht nur auf ihre "Tagesarbeit" im Labor beschränkt, wo sie wichtige Forschungsarbeiten vorantreiben. Vielmehr durchdringt es bisweilen viele Aspekte ihres Lebens. Dafür gibt es kein besseres Beispiel als John Lueck, PhD, von der University of Rochester, der sich nicht nur für die tun Forschung, um Durchbrüche und eine Heilung für das endgültige 10% zu beschleunigen, aber auch um die Mittel aufbringen die die kritische Forschung vorantreiben werden.

In den letzten Monaten hat Dr. Lueck für die Besteigung des Matterhorns in den Schweizer Alpen trainiert, ein Berg, der am 22. August fast 15.000 Fuß hoch ist. Als zweimaliger EE-Stipendiat des Kampagne "Katalysator für eine HeilungEr drehte das Drehbuch um und verpflichtete sich, während des gesamten Ausbildungsprozesses Spenden für EE zu sammeln!

Im Jahr 2017 war Dr. Lueck während seiner Zeit an der University of Iowa Mitglied des von Chris Ahern, PhD, geleiteten Teams, das ein EE-Stipendium erhielt, um seine Forschung zur Entwicklung von Transfer-RNA-Molekülen zur Korrektur von Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose voranzutreiben. Auf der Grundlage der Ergebnisse, die durch die anfängliche Förderung der EE erzielt wurden, hat Dr. Lueck erhielt einen Vertex CF Research Innovation Award in Höhe von $750.000 über drei Jahre, um seine Forschung über Nonsense-Mutationen bei CF voranzutreiben. Er nahmen an dem dritten wissenschaftlichen Symposium der EE teil, Therapeutische Entwicklung für Nonsense-Mutationen: Die letzte Grenze für CF, Im September 2018 erhielt das Unternehmen einen EE-Stimulus-Zuschuss für den Kauf von Ussing-Kammern, einer Spezialausrüstung zur Messung der Wirksamkeit der die CF-Nonsense-Mutation unterdrückenden ACE-tRNAs.

In jüngster Zeit nutzte Dr. Lueck seine Liebe zur Natur und seine Fähigkeiten als Bergsteiger, um eines seiner bisher größten Abenteuer zu bestehen. Er hat nicht nur alle 50 Bundesstaaten bereist, sondern auch die ganze Welt und hat Gipfel über 14.000 Fuß in Mexiko, Ecuador und jetzt in der Schweiz bestiegen! 

Man lernt aus dem, was man getan hat, und macht weiter. Ich habe das Maultier-Gen, das lässt mich einfach weitermachen. 

Auf die Frage, was zu seiner Vorliebe für das Bergsteigen beiträgt, führte Dr. Lueck auf das zurück, was ihn als Forscher antreibt: "Man lernt aus dem, was man getan hat, und macht immer weiter." Die Überwindung von Hindernissen hält ihn nicht davon ab, beharrlich nach dem Sieg zu streben. "Ich habe das Maultier-Gen", scherzte er, "das bringt mich dazu, einfach weiterzumachen."

Dr. Lueck erkennt die entscheidende Rolle an, die EE dabei gespielt hat, ein unabhängiger Forscher auf dem Gebiet der Mukoviszidose zu werden. Mit jeder Trainingseinheit und jedem gesammelten Dollar verknüpfte er die Reise des Mukoviszidose-Wissenschaftlers mit der Reise auf den Gipfel des Matterhorns. Obwohl er den höchsten Gipfel aufgrund gefährlicher Wetterbedingungen nicht erreichen konnte (wir sind dankbar für seine Vorsicht und Sicherheit!), hat allein seine Expedition $2.780 zur Finanzierung von lebensrettenden Durchbrüchen beigetragen! Dr. Lueck ist sich seiner Rolle bei der ultimativen Suche nach schnellen Durchbrüchen bei Mukoviszidose bewusst und hofft sehr, dass auch er dazu beitragen kann, Durchbrüche und eine Heilung für die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu finden. 

Emily's Entourage ist Dr. Lueck sehr dankbar für sein leidenschaftliches Engagement, den Durchbruch für Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose in mehr als einer Hinsicht zu beschleunigen.