Emily's Entourage's (EE) Translational Grant Program bietet eine wichtige Startfinanzierung für innovative Forscher mit vielversprechenden Strategien, die die Forschung und die Entwicklung von Medikamenten für diejenigen in den letzten 10% der CF-Gemeinschaft beschleunigen, die nicht von CFTR-Modulatoren profitieren, einschließlich derer mit seltenen und Nonsense-Mutationen.
Ziel dieser Initiative ist es, vielversprechende Therapien und Mechanismen zur Verabreichung von Medikamenten zu finanzieren, die das Potenzial haben, die Entwicklung genbasierter Therapien für Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen. Mögliche Interessengebiete sind unter anderem die folgende Liste.
- Nukleotidbasierte TherapienGene Editing und nukleotidbasierte Therapien - einschließlich CRISPR, Base Editing, TALENs, ZFNs und RNA - bieten vielversprechende Strategien für eine dauerhafte CFTR-Korrektur, wobei der Schwerpunkt auf der Behandlung seltener CFTR-Mutationen, der Minimierung von Nebeneffekten, der Identifizierung optimaler Ziele für Atemwegszellen und der Weiterentwicklung von Verabreichungstechnologien für DNA-Reparatur und vollständigen Genersatz liegt.
- Virale und nicht-virale Gentransfertechnologien-Angesichts der jüngsten Fortschritte bei Verkapselungstechniken, Trägerpartikeln und Modifikationen von Nanopartikeln konzentriert sich EE bei der Finanzierung auf die Verringerung des Risikos nichtviraler Verabreichungsplattformen für Gentherapien und auf die Weiterentwicklung neuartiger viraler Vektoren für die Genverabreichung.
- Behandlung und Prävention von Staphylococcus aureus und anderen klinisch wichtigen Krankheitserregern, die bei Menschen mit Mukoviszidose einen ungedeckten Bedarf darstellenAngesichts der erheblichen Auswirkungen von multiresistenten Erregern (MDR) auf die Gesundheitsergebnisse bei Mukoviszidose ist die Entwicklung von Therapien und Impfstoffen, die auf unerfüllte Bedürfnisse abzielen - einschließlich MRSA, nichttuberkulöser Mykobakterien (NTM) und anderer kritischer Mukoviszidose-Erreger - nach wie vor von entscheidender Bedeutung, wobei neuartige antimikrobielle Mittel, Aerosol-Antibiotika-Formulierungen, neue Impfziele und Antimykotika zum Einsatz kommen.
- Wiederverwendung von Arzneimitteln-Das Repurposing von Medikamenten bietet ein neues therapeutisches Potenzial für Mukoviszidose, indem es neue Verwendungsmöglichkeiten für zugelassene oder in der Erprobung befindliche Medikamente jenseits ihrer ursprünglichen Indikationen aufzeigt; ein systembiologischer Ansatz ermöglicht die Identifizierung von molekularen Merkmalen, wie z. B. krankheitsverursachende Phänotypen, die mit Mukoviszidose gemeinsam sind, und die andernfalls unentdeckt bleiben könnten.
- Vielversprechende Forschung im Frühstadium-Die Erforschung und Entwicklung neuartiger CF-Therapeutika hat ein entscheidendes Stadium erreicht, in dem zahlreiche Therapien in die klinische Erprobung gehen oder kurz davor stehen. EE ist bestrebt, Forschung im Frühstadium zu finanzieren, die CFTR-Mutationen mit innovativen, neuen Ansätzen angeht.
Die Förderung beträgt $100.000 pro Jahr (plus 10% für indirekte Kosten). Die Förderung läuft in der Regel über zwei Jahre. Die Fortsetzung der Finanzierung hängt von den Fortschritten ab, über die alle sechs Monate Bericht erstattet wird. Vertragsbedingungen einsehen hier.
Bis heute hat die EE 38 Zuschüsse an Forscher aus zahlreichen Ländern vergeben und dazu beigetragen, mehr als $52,3 Millionen Dollar an Folgefinanzierung zu sichern. Die von der EE finanzierten Forschungsprojekte haben erhebliche Fortschritte bei der therapeutischen Entwicklung gemacht, wobei eine Reihe von Projekten derzeit in die präklinische Phase eintritt.
Kriterien für die Förderfähigkeit der Antragsteller
Die Bewerber müssen einen Lehrauftrag an einer akademischen Einrichtung haben, über einen Doktortitel, einen MD oder DO verfügen und eine Reihe von Veröffentlichungen und Finanzierungen vorweisen können. Es gibt keine Einschränkungen hinsichtlich der Staatsangehörigkeit oder der geografischen Herkunft.
Deadline
Bewerbungen werden ab dem 1. November 2024 entgegengenommen und sind bis zum 20. Dezember 2024 um 11:59 Uhr (ET) einzureichen.
Bitte prüfen Sie die Leitlinien für den Zuschussantrag 2024 für die vollständigen Einreichungsbedingungen.
Wenn Sie Fragen haben oder Ihr Interesse an den EE-Finanzierungsmöglichkeiten erörtern möchten, können Sie sich gerne unten an uns wenden.