Was wir tun

Emily's Entourage (EE) ist die einzige Non-Profit-Organisation, die sich der Beschleunigung von Erforschung und Entwicklung von Medikamenten für seltene Nonsens-Mutationen der Mukoviszidose (CF). Hier erfahren Sie, warum Ihre Unterstützung diese Entourage unaufhaltsam macht:

1. Zerbrechen von Forschungssilos

EE hat 38 multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt finanziert und verschiedene Zellen bereitgestellt - die Lebensader der Forschung über seltene Krankheiten - für zahlreiche Einrichtungen. Indem wir die wichtigsten Akteure zusammengebracht haben, haben wir eine einzigartige Strategie entwickelt, die in naher Zukunft zu einem großen klinischen Durchbruch führen soll. Ehrgeizig? Ja, aber das ist der Name unseres Spiels! Wir nutzen unseren weltweit anerkannten wissenschaftlichen Beirat, um die wirkungsvollsten Forschungsprojekte zu ermitteln und die qualifiziertesten Teams mit hochwirksamen Finanzmitteln zu versorgen.

2. Schnelles Aufspüren von Durchbrüchen

Wir sind Beschleunigung der Entwicklung von Arzneimitteln durch den Aufbau einzigartiger Partnerschaften zwischen öffentlichen, privaten und gemeinnützigen Organisationen - von Biotech über Pharmazeutika bis hin zu Universitäten. EE gründete Spirovant Sciences (ehemals Talee Bio), ein Biotech-Unternehmen, das sich auf die Gentherapie von Mukoviszidose konzentriert, indem es sich mit Forschern der Universität von Iowa und der in Philadelphia ansässigen Risikofirma Militia Hill Ventures zusammentat. Diese einzigartige Zusammenarbeit nutzt die Kraft des Risikokapitals, um Fortschritte in der Gentherapie voranzutreiben, und bringt uns einer Heilung für alle Menschen mit Mukoviszidose jeden Tag ein Stück näher.

3. Klein anfangen, aber groß träumen

Nonsense-Mutationen sind in der CF-Population relativ selten, machen aber etwa 12% der alle genetisch bedingte Krankheiten, von denen etwa 30 Millionen Menschen weltweit. Dazu gehören Arten von Muskeldystrophie, erbliche Blutkrankheiten und Krebs, um nur einige zu nennen. Spenden haben einen großen Einfluss, da sie nicht nur die Welt der Mukoviszidose beeinflussen, sondern auch zu Durchbrüchen führen, die weitreichende Auswirkungen auf andere genetische Krankheiten haben können.

4. Patienten auf den Fahrersitz setzen

Wir sind zum Gesicht des Umbruchs geworden, indem wir einen Fahrplan für die Förderung der Forschung auf dem oft unterfinanzierten Gebiet der seltenen Krankheiten erstellt haben. Unser einzigartiger Ansatz für diesen Fahrplan? Der Patient sitzt auf dem Fahrersitz und arbeitet Seite an Seite mit der wissenschaftlichen Gemeinschaft, um die Forschung voranzutreiben, die das Leben der Patienten heute beeinflusst. Patienten wie Emily nehmen ihre Krankheit selbst in die Hand und bewirken echte Veränderungen, indem sie sich unermüdlich dafür einsetzen und das Gesicht der Präzisionsmedizin sind.   

5. Menschen, die die Entourage antreiben

EE wurde 2011 auf dem Wohnzimmerboden von Emilys Familie gegründet und hat inzwischen über $6 Millionen Euro für lebensrettende Durchbrüche gesammelt - und das alles dank der unendlichen Leidenschaft und Kraft unserer Entourage. Diese Entourage besteht aus Tausenden von Unterstützern, Anhängern und Freiwilligen aus der ganzen Welt und ist durch eine unerschütterliche Hartnäckigkeit, Engagement und die gemeinsame Überzeugung verbunden, dass Emily und alle anderen wie sie Hoffnung auf eine Zukunft verdienen.