Acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos

EE Registro de pacientes con mutaciones sin sentido de la fibrosis quística y Programa de emparejamiento de participantes en ensayos clínicos siguió creciendo y arrojó importantes resultados en 2021. El registro agiliza el reclutamiento para ensayos clínicos agregando un grupo de individuos con al menos una copia de una mutación sin sentido de la FQ que están interesados en participar en ensayos clínicos. A continuación, el programa de emparejamiento de EE conecta directamente a esas personas con las oportunidades de investigación clínica pertinentes.

Uno de los principales obstáculos para el desarrollo terapéutico es el reclutamiento para ensayos clínicos, que puede ser especialmente costoso, lento e ineficiente. Esto es especialmente cierto en el caso de las personas con enfermedades y mutaciones raras, como muchas de las que forman parte del 10% final de la comunidad de la FQ, porque el grupo de participantes en ensayos clínicos es muy reducido y está muy disperso.

Los esfuerzos de EE agilizan eficazmente el proceso de contratación y aportan múltiples beneficios para capacitar a la comunidad.

Además, los datos demográficos recogidos en el registro contribuyen a la identificación y selección de centros de ensayos clínicos en función del lugar de residencia de los inscritos, lo que permite una distribución más estratégica y equitativa de los ensayos. EE puede ahora abogar por que las empresas establezcan ensayos en partes del país y del mundo donde hay pacientes ansiosos y relevantes que normalmente no tendrían acceso. Este proceso personalizado, directo al consumidor, es único en el espacio de la FC y tiene el potencial de producir resultados significativos: mayor representación y diversidad entre los participantes en los ensayos, mayor acceso a los ensayos para personas que de otro modo no habrían tenido la opción de participar, y una inscripción más rápida en los ensayos (lo que conduce a un desarrollo de fármacos más rápido y rentable).

EE ha desarrollado un proceso de admisión formalizado para aceptar y revisar las solicitudes y una rúbrica exhaustiva para evaluarlas. Debido al gran interés suscitado por el programa de emparejamiento de ensayos clínicos, EE puso en marcha un Comité de Revisión de la Investigación Clínica, un comité consultivo formado por investigadores clínicos, médicos y personas con FQ que revisa y evalúa las propuestas de asociación para ensayos clínicos de patrocinadores e investigadores basándose en los objetivos de investigación de EE y hace recomendaciones sobre qué propuestas deben seguir adelante y priorizarse.