Resumen: Sesión de escucha de la FDA para el 10% final de personas con fibrosis quística, organizada por Emily's Entourage

El jueves 15 de julio de 2021, Emily's Entourage (EE) celebró una "Sesión de escucha del paciente" con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para abogar en nombre del 10% final de la comunidad de fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas existentes. El 10% final consiste en personas que no se benefician de las terapias moduladoras dirigidas a mutaciones actualmente disponibles debido a mutaciones no elegibles, efectos secundarios o falta de acceso. 

Las sesiones de escucha son reuniones pequeñas e informales, cerradas al público, en las que los grupos de defensa de los pacientes hablan con el personal de la FDA sobre su experiencia al vivir con una enfermedad y su manejo. Los objetivos de la sesión de escucha de EE fueron compartir y humanizar las necesidades terapéuticas urgentes e insatisfechas que quedan para este segmento de personas con FQ; construir una relación sólida con la FDA; y garantizar que las perspectivas de la comunidad de la FQ se incluyan en cada etapa del proceso de desarrollo y aprobación de medicamentos. 

La sesión reunió a una variedad de miembros de la comunidad de FQ, incluido un médico de FQ, tres adultos con FQ y tres miembros de la familia de personas con FQ, quienes compartieron sus experiencias vividas con la enfermedad y las necesidades urgentes de tratamiento insatisfechas.

La cofundadora de EE, Emily Kramer-Golinkoff, fue la anfitriona de la reunión, brindando antecedentes sobre la FQ, el 10% final de la comunidad de la FQ y el Entourage de Emily mientras teje su historia. En sus comentarios, subrayó el profundo impacto de la enfermedad en las personas con fibrosis quística con los conocimientos obtenidos de una encuesta de más de 420 personas con FQ que no se benefician de los moduladores CFTR existentes, que fue realizada por EE en junio de 2021. 

De los encuestados, 69% de los encuestados informaron haber tenido al menos una estadía en el hospital en el año anterior al COVID-19, y 14% tuvo cinco o más estadías en el hospital ese año.

Emily habló sobre la carga del tratamiento para las personas con FQ, citando que el 40% de los encuestados dedican al menos dos horas al día a tratamientos médicos de rutina y, en promedio, los encuestados realizan actualmente más de cinco tratamientos relacionados con los pulmones y 4.8 tratamientos no pulmonares. , Tratamientos relacionados con la FQ.

“El solo hecho de mantenerse al día con los tratamientos es un trabajo de tiempo completo, sin mencionar el impacto de la FQ en la energía y la salud de una persona”, explicó. 

Continuó compartiendo cómo ha progresado su enfermedad a lo largo de los años y su impacto en su vida. 

“A menudo me siento atrapado en este extraño limbo entre vivir y sobrevivir. Hay una sensación constante de no confiar en mi cuerpo. Trabajo muy duro, no me he perdido tratamientos en décadas, no tomo atajos y, sin embargo, nada es suficiente ". 

Emily compartió que la comunidad de la FQ se da cuenta de que la esperanza de mejores futuros y nuevos tratamientos radica en los ensayos clínicos. 

El setenta y siete por ciento de los encuestados dijeron que están interesados en participar en ensayos clínicos, y 54% dijo que participarían incluso frente a posibles riesgos para la salud si los posibles beneficios superan los riesgos.

Siguiendo las declaraciones de Emily, la Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codirectora del programa de FQ para adultos, directora del programa para adultos del centro de desarrollo terapéutico de la FQ y profesora en el departamento de medicina y el departamento de pediatría de National Jewish Health, brindó una descripción general de los tratamientos existentes para la FQ y explicó quiénes constituyen el 10% final de la comunidad de la FQ. 

La Dra. Taylor-Cousar explicó el progreso que se ha logrado para el 90% de personas con fibrosis quística, y la devastadora realidad de que el 10% de la comunidad de la FQ todavía no se beneficia de los medicamentos transformadores que están brindando a muchos otros una nueva oportunidad de vida. .

Ella compartió una anécdota que hablaba de la urgente necesidad del 10% final: De los cinco pacientes que se incluyeron en la lista para un trasplante de pulmón, tres se volvieron elegibles para los moduladores de CFTR y su salud mejoró tan drásticamente que fueron eliminados de la lista de trasplantes y permanecen fuera de ella hasta el día de hoy. Los dos pacientes restantes no eran elegibles para moduladores y ambos se sometieron a trasplantes, lo que destaca la divergencia significativa en los resultados de salud entre los que se benefician de los moduladores y los que no.

Además, la Dra. Taylor-Cousar compartió que las poblaciones no blancas están desproporcionadamente representadas entre el 10% final de la comunidad de FQ que no se beneficia de los moduladores existentes, lo que agrava aún más las muchas inequidades de salud significativas que estos grupos ya enfrentan. 

A continuación, seis miembros de la comunidad de la FQ compartieron sus experiencias viviendo con la enfermedad. Los miembros de la comunidad representaron una amplia gama de diferentes etapas de la enfermedad, manifestaciones, edades y etnias, que reflejan la diversidad que existe dentro de la comunidad de FQ y especialmente dentro del 10% final. Los ponentes incluyeron:

• Mollie Wasserman, hermana de un adulto con FQ (en nombre de Natalie Wasserman Kingston)
• Arek Puzia, padre de un niño con FQ
• Gabriela Castillo, adulto con FQ
• Abhijit Tirumala, adulto con FQ
• Diane Shader Smith, madre de un adulto con FQ
• Lizi Gilad Plata, adulto con FQ

Sus testimonios fueron profundamente personales y, a veces, emotivos para compartir. Hablaron sobre el impacto de la FQ en su vida diaria, sus relaciones, su salud mental y sus aspiraciones para el futuro. Estamos profundamente agradecidos con todos y cada uno de los participantes por su valentía al compartir historias personales tan crudas y poderosas. 

Después de sus comentarios, Emily inició una animada sesión abierta de preguntas y respuestas con preguntas de la FDA para los panelistas y concluyó la reunión con un resumen de los temas de los testimonios y los datos de la encuesta. Compartió conclusiones apasionadas, presionando a la FDA para que comprenda que "la FQ no ha terminado" y que la velocidad y "ganar tiempo" son fundamentales para quienes están en el 10% final, y los instó a priorizar las revisiones de medicamentos y aplicar flexibilidad regulatoria para las personas que esperan podría ser la diferencia entre la vida o la muerte. Emily concluyó expresando su más sincero agradecimiento a la FDA por el trabajo que han realizado para la comunidad de la FQ y expresando un sincero deseo de asociarse con ellos en el objetivo compartido de obtener tratamientos que salvan vidas para las personas con FQ que los necesitan con urgencia y rápidamente.

Lea un resumen completo y detallado de la sesión. formulario..