Emily's Entourage concede $858.932 en una subvención inaugural de investigación colaborativa para un nuevo enfoque de la administración dirigida a las vías respiratorias en los tratamientos de la fibrosis quística.

Gracias a la nueva financiación de EE, los equipos de investigación de la Universidad de Iowa, el CHOP y la Universidad de Rochester pretenden superar las limitaciones de las terapias contra la fibrosis quística disponibles en la actualidad utilizando nuevas variantes de la cápside del virus adenoasociado (AAV).

De arriba a abajo: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 de mayo de 2024 - Emily's Entourage (EE), un innovador 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de los moduladores CFTR existentes, ha anunciado hoy que ha concedido $858.932 en Subvención en colaboración financiación a Paul McCray, Jr, catedrático de pediatría y medicina pulmonar de la Universidad de Iowa; Beverly Davidson, doctora, directora del Centro Raymond G. Perelman de Terapéutica Celular y Molecular y directora de estrategia científica del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), catedrática de patología y medicina de laboratorio de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania; y John Lueck, doctor, catedrático asociado de farmacología y fisiología de la Facultad de Medicina y Odontología de la Universidad de Rochester. El premio es el primero de Subvención de colaboración de EE una iniciativa de financiación recientemente lanzada para acelerar la investigación pionera sobre el tratamiento de la fibrosis quística reuniendo a múltiples investigadores con diversas áreas de especialización para abordar conjuntamente los retos que plantea el desarrollo de nuevas terapias para la fibrosis quística.

La FQ es una enfermedad genética mortal causada por mutaciones en el gen CFTR que afecta a los pulmones, el aparato digestivo y otros sistemas orgánicos. A pesar de los avances significativos en las terapias moduladoras de CFTR, aproximadamente 10% de los individuos con FQ aún carecen de opciones de tratamiento eficaces debido a mutaciones específicas, intolerancia o respuesta subóptima a los medicamentos existentes.

Dirigido por el Dr. Paul McCray - junto con Beverly Davidson, PhD, y John Lueck, PhD - el proyecto financiado, "Transducción mejorada de las vías respiratorias y entrega de carga terapéutica con nuevas variantes de la cápside del virus adeno-asociado (AAV)", tiene como objetivo avanzar en el desarrollo de nuevas terapias para la FQ mediante la superación de las barreras conocidas para tratamientos eficaces a través de la mejora de la entrega de carga terapéutica.

El equipo de investigación pretende mejorar la administración de tecnologías emergentes que restauren la función CFTR en personas con FQ. Mediante el uso de variantes de la cápside del AAV para abordar retos como la escasa eficacia de la transducción, este enfoque tiene el potencial de ofrecer resultados curativos para el 10% de personas con FQ que actualmente carecen de tratamientos eficaces.

"Nos sentimos honrados de recibir esta generosa subvención de Emily's Entourage, que impulsará nuestros esfuerzos de investigación hacia el desarrollo de tratamientos más eficaces y específicos para la fibrosis quística", dijo el Dr. McCray. "Nuestra investigación tiene como objetivo abordar la necesidad crítica no cubierta en el tratamiento de la FQ mediante la mejora de la forma en que los terapéuticos se entregan a las células epiteliales de las vías respiratorias - un paso importante en el avance de los tratamientos para la 10% final de las personas con FQ."

El proyecto tiene dos objetivos: finalizar el cribado de cápsidas para identificar las variantes más eficientes para el transporte de carga a los epitelios de las vías respiratorias humanas y evaluar la eficacia de las principales cápsidas para el transporte de carga terapéutica. Mediante el uso de tecnologías de vanguardia y la colaboración interdisciplinaria, el equipo de investigación está preparado para avanzar en esta apasionante ciencia con el objetivo de desarrollar la primera opción terapéutica específica de su clase para personas con FQ.

"Emily's Entourage se enorgullece de apoyar iniciativas de investigación innovadoras que exploran nuevos enfoques para tratar a las personas con FQ con el objetivo de llegar a 100% de la comunidad", dijo Chandra Ghose, directora científica de Emily's Entourage. "Este premio inaugural a través de nuestro nuevo programa de Subvenciones de Colaboración marca un hito significativo, lo que subraya nuestro compromiso de acelerar los avances en el tratamiento de la FQ y acelerar el desarrollo de terapias que cambian la vida de todos los individuos afectados por esta enfermedad."

EE mantiene su compromiso de apoyar la investigación de vanguardia que conduzca a tratamientos acelerados y transformadores para el 10% final de la población con FQ que no se beneficia de los moduladores CFTR existentes, garantizando que nadie se quede atrás.

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) 

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico de las personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiación a través de varios mecanismos de financiación de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboración y subvenciones exploratorias preclínicas, así como a través de inversiones filantrópicas de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de dólares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de dólares en financiación complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de búsqueda de pacientes compatibles para ensayos clínicos con el fin de acelerar el reclutamiento de pacientes para ensayos clínicos, y ha liderado los esfuerzos mundiales para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

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