Emily's Entourage organizará la gala 2024, "Efflorescence", para celebrar los avances decisivos en la carrera por desarrollar terapias que salven la vida de los últimos 10% de personas con fibrosis quística.

La gala anual de Emily's Entourage invita al público a unirse a los líderes de la ciencia y a la comunidad de la fibrosis quística para lograr un impacto significativo celebrando los avances en la investigación y apoyando las terapias que salvan vidas para los últimos 10% que aún esperan tratamientos eficaces.

Filadelfia, Pensilvania - 2 de octubre de 2024 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), anuncia su gala anual, "Efflorescence", que se celebrará el 5 de octubre de 2024 en The Mann Center for Performing Arts de Filadelfia. La gala de este año celebrará un periodo prolífico en la investigación de la FQ, con importantes avances que aportan esperanza a quienes no se benefician de las actuales terapias dirigidas a mutaciones y siguen esperando tratamientos que salven sus vidas.

"Efflorescence" -que significa "florecer"- simboliza una coyuntura crítica en la misión de EE: después de 13 años de sentar las bases esenciales, la organización está ahora a punto de impulsar avances críticos para los que han quedado rezagados por los tratamientos existentes para la FQ. Desde su fundación, EE ha recaudado más de $15 millones, impulsando una investigación innovadora centrada en aquellos miembros de la comunidad con FQ que no se benefician de las terapias disponibles, un subgrupo históricamente ignorado en el desarrollo de fármacos.

Por qué es importante: No dejar a nadie atrás en el cuidado de la FQ

Para la mayoría de las personas con FQ, las innovadoras terapias dirigidas a las mutaciones han cambiado sus vidas. Pero para los 10% restantes que no se benefician de estos tratamientos, los fármacos no ofrecen ningún beneficio, dejándoles vulnerables a una rápida progresión de la enfermedad, una menor calidad de vida y una esperanza de vida más corta.

"Ya no perseguimos sólo un avance", afirma Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de EE y enferma de fibrosis quística en fase avanzada. "Después de más de una década de trabajo incesante, por fin estamos viendo el fruto de nuestra labor: avances científicos que avanzan por la tubería y que podrían transformar el futuro de las personas en el 10% final de la comunidad de FQ como yo, que han estado esperando demasiado tiempo tratamientos que salven vidas."

A lo largo del pasado año, EE ha realizado notables progresos en el avance de posibles tratamientos para la 10% final de las personas con FQ. Recientemente, la organización ha lanzado CF Clinical Trial Connect (CTC), una base de datos mundial diseñada para conectar a las personas que no se benefician de los moduladores CFTR actuales con ensayos clínicos de vanguardia, superando los retos de reclutamiento y acelerando el desarrollo de terapias que podrían salvar vidas.

EE también concedió su primer becas de investigación en colaboraciónfinanciación de proyectos de gran repercusión centrados en mejorar el suministro de carga terapéutica para restaurar la función CFTR, y terapias innovadoras con fagos diseñadas para combatir los patógenos resistentes a los antibióticos prevalentes en personas con FQ. Estos proyectos, seleccionados por su potencial para ofrecer tratamientos novedosos y específicos, representan un paso decisivo para cerrar la brecha terapéutica de este grupo desatendido.

El progreso no es sólo científico, es personal. Detrás de cada avance potencial, hay familias que por fin ven esperanza donde antes no la había, investigadores impulsados a actuar por las necesidades no cubiertas y una comunidad mundial de partidarios que trabajan incansablemente para reescribir el futuro de la FQ.

Una velada de celebración y duplicación del impacto

La gala Evening with Emily's Entourage de este año, que honra a la familia Borgioni en memoria de Michael, ofrecerá una oportunidad única de unirse a este movimiento y marcar una diferencia significativa. Los invitados escucharán las sentidas reflexiones de los familiares de los afectados por la fibrosis quística, que pondrán de relieve sus trayectorias personales y sus esperanzas de un futuro sin esta enfermedad.

Los asistentes también tendrán la oportunidad de ampliar su impacto a través de un $500.000 de matching challengecada dólar recaudado será igualado, duplicando así las contribuciones y acelerando la carrera hacia nuevos tratamientos.

Entradas disponibles para el público en generalcon la posibilidad de asistir en persona comprando entradas o virtualmente en directo. La retransmisión en directo es gratuita, pero requiere inscripción. Para más información sobre cómo asistir o conseguir entradas, visite www.emilysentourage.org/phillygala24.

Detalles del evento:

• Fecha: Sábado, 5 de octubre de 2024
• Tiempo18.30 h Apertura de puertas; 19.15 h Comienzo puntual del programa
• Localización: Centro Mann de Artes Escénicas
• Entradas e inscripción para Livestream: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

La gala Velada con el séquito de Emily es posible gracias a Presentador: Vertex Pharmaceuticals, Inc.; Los patrocinadores del Dream Team son Boehringer Ingelheim y cystetic Medicines, Inc.y Violet patrocina 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd.entre otros.

"La gala de EE es una oportunidad para que todo el mundo se una a un movimiento que está cambiando vidas", afirma Kramer-Golinkoff. "Es una celebración de la esperanza, los avances científicos y el poder de la comunidad. Al unirnos, estamos convirtiendo en realidad lo que antes parecía imposible: terapias rompedoras para los últimos 10% de la comunidad de la FQ, que esperan con el aliento entrecortado y desvanecido."

 

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la fibrosis quística, ahora adquirida, ha desarrollado una base de datos de pacientes y un programa de búsqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

 

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org