Emily's Entourage lanza oficialmente "CF Clinical Trial Connect" para impulsar terapias innovadoras para la comunidad de pacientes con fibrosis quística desatendida

Una nueva plataforma mejorada conecta a personas con fibrosis quística de todo el mundo con nuevas oportunidades de ensayos clínicos, lo que acelera el desarrollo de terapias para quienes siguen sin estar atendidos por los moduladores CFTR actuales.

Lower Merion, PA - 12 de septiembre de 2024 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), se complace en anunciar el lanzamiento de CF Clinical Trial Connect (CTC). Inicialmente lanzado como el Registro de Pacientes de EE, el CTC es una base de datos global recientemente actualizada diseñada exclusivamente para personas con FQ que no se benefician de las terapias moduladoras CFTR actuales debido a mutaciones genéticas no elegibles, efectos secundarios o respuestas subóptimas a los moduladores. El CTC ofrece una oportunidad única para acelerar el desarrollo de tratamientos que salven vidas para este grupo ultra raro y desatendido.

Ampliando los cimientos del Registro EE anterior, la base de datos CF Clinical Trial Connect se ha actualizado para ofrecer un impacto aún mayor. Con el apoyo de una red mundial de organizaciones asociadas, el CTC proporciona información y recursos esenciales para ayudar a las personas que no se benefician de los moduladores de CFTR a identificar y buscar oportunidades de ensayos clínicos. Al agilizar el reclutamiento y la inscripción, el CTC acelera el descubrimiento de tratamientos y ayuda a abordar los desafíos únicos del desarrollo de fármacos para enfermedades raras.

Al inscribirse en Conexión de ensayos clínicos de fibrosis quísticaEn un futuro próximo, las personas con fibrosis quística recibirán información relevante sobre nuevas oportunidades de ensayos clínicos en función de su perfil, incluidas sus mutaciones de fibrosis quística, microbiología, edad y ubicación.

El proceso es sencillo:

1. Las personas se registran facilitando información demográfica y genética básica.
2. Reciben notificaciones personalizadas sobre ensayos clínicos relevantes por correo electrónico y pueden explorar oportunidades de ensayos activos respaldados por EE en el portal del CTC en cualquier momento.
3. Los inscritos pueden obtener más información sobre los ensayos clínicos pertinentes y plantearse participar en uno de ellos, contribuyendo así a acelerar la investigación de vanguardia y el desarrollo de fármacos.

"En Emily's Entourage, creemos que las personas con FQ son las más interesadas en su propia salud y deben disponer de los recursos necesarios para tomar decisiones informadas sobre la investigación clínica y la atención sanitaria", declaró Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de Emily's Entourage. "También creemos que cultivar una comunidad bien coordinada y activada de personas dentro del 10% final a través del CTC será fundamental para conseguir tratamientos que salven vidas para esta población ultra rara a la línea de meta rápidamente - y ese es nuestro objetivo singular."

Quienes se registran en el CTC obtienen acceso temprano a la información de nuevos ensayos clínicos, lo que les permite conocerlos directamente, sin depender únicamente de los centros de atención o de los médicos. Este enfoque acelera el reclutamiento de ensayos clínicos e impulsa un progreso más rápido hacia el desarrollo de tratamientos para aquellos que no se benefician de los moduladores CFTR actuales.

"El lanzamiento de CF Clinical Trial Connect es un momento crítico en el campo de la investigación de la FQ. Al poner en contacto a las personas con FQ que no se benefician de los moduladores CFTR actuales con los ensayos clínicos más recientes, estamos acelerando el desarrollo de nuevas terapias para un grupo con necesidades críticas no cubiertas", dijo Chandra Ghose, PhD, Directora Científica de Emily's Entourage.

CF Clinical Trial Connect está abierto a personas con FQ de todo el mundo que no puedan beneficiarse de los moduladores de CFTR, incluidas aquellas con mutaciones genéticas no elegibles, efectos secundarios o respuestas subóptimas a los moduladores. Los padres o tutores pueden inscribirse en nombre de los menores de 18 años.

Para obtener más información e inscribirse en CF Clinical Trial Connect, visite www.emilysentourage.org/ctc.

 

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la fibrosis quística, ahora adquirida, ha desarrollado una base de datos de pacientes y un programa de búsqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

 

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org