Cystic Fibrosis Clinical Trial Matchmaking Program

Uno de los principales obstáculos para el desarrollo terapéutico es el reclutamiento para ensayos clínicos, que puede ser costoso, lento e ineficiente. Esto es especialmente cierto en el caso de las personas con enfermedades y mutaciones raras, como muchas de las que forman parte del 10% final de la comunidad de fibrosis quística (FQ), porque el grupo de participantes en ensayos clínicos es muy reducido y está muy disperso.

Para agilizar el reclutamiento de ensayos clínicos, Emily's Entourage (EE) creó el ensayo clínico CF Connectuna base de datos mundial de pacientes exclusiva para personas con FQ que no pueden beneficiarse de los moduladores de CFTR, incluidas aquellas con mutaciones genéticas no elegibles, efectos secundarios o respuesta subóptima a los moduladores de CFTR. La base de datos del CTC permite a estas personas aportar sus datos e informarse sobre investigaciones y ensayos clínicos relevantes. Utilizando los datos del CTC, el Programa de Búsqueda de Parejas para Ensayos Clínicos conecta a las personas con FQ con las oportunidades de ensayos clínicos relevantes para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos a través de un alcance específico de una fuente de confianza.

¿Qué hace único al Programa de Búsqueda de Parejas para Ensayos Clínicos de EE?

Nuestro Programa de Búsqueda de Parejas para Ensayos Clínicos de FQ es directo al consumidor, lo que significa que compartimos las oportunidades de ensayos clínicos relevantes directamente con las personas registradas en la base de datos del CTC, en lugar de hacerlo a través de clínicas, centros asistenciales o proveedores.. Apoyo de EE. realiza el reclutamiento de ensayos clínicos más rápido, más específico y más eficaz, lo que permite acelerar el desarrollo de fármacos. Además, nuestro Clinical Trial Matchmaking Program proporciona a las personas con FQ la información y las herramientas necesarias para buscar oportunidades de investigación clínica que puedan ser adecuadas para ellas.

Entrar en un ensayo clínico no debería exigir que una persona con fibrosis quística esté en el lugar adecuado en el momento adecuado.

"Todas las personas con FQ deberían tener la oportunidad de conocer las oportunidades de ensayos clínicos relevantes y determinar si es la oportunidad adecuada para ellos. A través de nuestro Clinical Trial Matchmaking Program, estamos tendiendo un puente entre las oportunidades de ensayo y las personas cuyas vidas dependen de ellas." - Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora, Emily's Entourage

Hemos comprobado de primera mano que ofrecer una comunidad preparada de participantes dispuestos a participar en ensayos ayuda a atraer a empresas biofarmacéuticas al espacio de la FC e informa sobre la identificación de centros de ensayo. El programa de emparejamiento también promueve una distribución más estratégica y equitativa de los ensayos y la representación entre los participantes.

Es importante señalar que la privacidad de nuestros participantes en CF Clinical Trial Connect (CTC) es de vital importancia para nosotros. No compartimos ningún dato personal proporcionado a través de la base de datos de CTC con empresas o investigadores, y sólo compartiremos los datos de CTC de forma agregada.

¿Es usted genéticamente inelegible para los moduladores CFTR o incapaz de beneficiarse de las terapias moduladoras existentes? Inscríbase en CF Clinical Trial Connect (CTC).

Las empresas o investigadores interesados en nuestro programa de emparejamiento de ensayos clínicos pueden enviar un correo electrónico a registry@emilysentourage.org para más información.

EE puso en marcha una colaboración pionera con Translate Bio para el ensayo MRT5005 de ARNm de la empresa. Gracias a esta colaboración, se consiguió aumentar la selección y el número de participantes en el ensayo para alcanzar el objetivo estimado de la empresa de 40 participantes.