EE otorga más de $400,000 a la investigación de la fibrosis quística

Emily's Entourage (EE) se complace en anunciar que se han otorgado dos nuevas subvenciones de investigación y una subvención de estímulo a un grupo de investigadores muy respetados, por un total de más de $400,000 que se otorgarán en el transcurso de 2 años.

Estas subvenciones de la Ronda 3 promueven la investigación crítica con el objetivo de acelerar el desarrollo terapéutico para las personas con fibrosis quística (FQ). Es fundamental tener en cuenta que dos de las subvenciones apoyan el trabajo agnóstico de mutaciones, lo que significa que podrían beneficiar a las personas con cualquier mutación de la FQ, incluidas, entre otras, las mutaciones sin sentido de la FQ.

Esta última ronda de subvenciones destaca el enfoque estratégico de Emily's Entourage de identificar las necesidades críticas no satisfechas en el desarrollo terapéutico de la FQ y los espacios clínicos, y tratar de llenar esos vacíos rápidamente.

-EE Co-Fundadora, Emily Kramer-Golinkoff, MBE

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Eliminación de la resistencia en bacterias MDR mediante terapia con fagos 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Universidad de Yale

Staphylococcus aureus (S. aureus) es una bacteria resistente a múltiples fármacos (MDR) que causa infecciones pulmonares en personas con fibrosis quística (FQ) a partir de una edad temprana. Las infecciones causadas por bacterias MDR contribuyen directamente a la morbilidad y la mortalidad, ya que los médicos se ven obligados a depender de un arsenal cada vez menor de antibióticos. En aquellos persistentemente infectados con S. aureus, la reducción de la carga bacteriana podría tener un impacto positivo significativo en la función pulmonar, las exacerbaciones pulmonares y la calidad de vida. La terapia con fagos aprovecha los bacteriófagos (virus específicos de bacterias) que atacan a las bacterias y las matan. Cuando se usan terapéuticamente, estos fagos pueden matar bacterias. expresando factores de virulencia específicos que les permitan causar infección. Financiamiento de Emily's Entourage permitirá más Esfuerzos de desarrollo de terapias basadas en fagos en el tratamiento
Infecciones asociadas a la FQ.

Estrategia: ganar tiempo: enfoques y objetivos alternativos

 

 

Entrega de reparación terapéutica genética de mutaciones sin sentido de CFTR

James Dahlman, doctorado
Georgia Tech

La administración de ácidos nucleicos a los pulmones, incluidos los ARNt, es un enfoque alternativo prometedor para la terapia de la FQ. Sin embargo, dirigir los ácidos nucleicos a las células apropiadas del pulmón sigue siendo un desafío importante. Utilizando enfoques de vanguardia, el laboratorio de Dahlman tiene como objetivo desarrollar agentes de administración optimizados específicos para los pulmones llamados nanopartículas para facilitar la administración de ácido nucleico. El objetivo general de este proyecto es acelerar la velocidad a la que se pueden utilizar las nanopartículas para tratar la FQ.

Estrategia: Corrector ortográfico: corrección de mutaciones mediante la edición de ARN

Medición de la reparación terapéutica de mutaciones sin sentido de CFTR

John Lueck, doctorado
Universidad de Rochester

Los fondos de estímulo de Emily's Entourage (EE) se utilizarán para comprar
equipos especializados, llamados cámaras de Ussing, que son la forma estándar de oro para medir la actividad de CFTR en las células epiteliales de las vías respiratorias y determinar la eficacia de las terapias para la FQ del desarrollo. Específicamente, las cámaras de Ussing se usarán para probar la eficacia de los ARNt de ACE que suprimen sin sentido, desarrollados a través de una subvención de investigación previa de EE.

Estrategia: Corrector ortográfico: corrección de mutaciones mediante la edición de ARN

Estas subvenciones comprenden la tercera ronda de financiación respaldada por la Campaña Catalyst for the Cure, una iniciativa pionera lanzada en 2017 para financiar áreas de investigación estratégicas identificadas por el Consejo Asesor Científico de EE y acelerar la investigación y el desarrollo de fármacos para mutaciones sin sentido de la FQ.

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¿Qué impacto tendrá esto?

Las subvenciones de la Ronda 3 de Emily's Entourage (EE) representan un enfoque altamente estratégico para abordar las necesidades urgentes tanto en el desarrollo terapéutico como en los espacios clínicos.

Estos premios amplían el desarrollo apoyado por Emily's Entourage de un enfoque terapéutico para la FQ que administra ARNt supresores al pulmón e inicia el apoyo de fagos, una nueva y emocionante terapia antibacteriana. Este nuevo apoyo se dirige directamente a las necesidades insatisfechas en el campo de la terapéutica de la FQ, incluida la administración a los pulmones y la resistencia a los antibióticos.

-Director científico de la EE, Peter Haggie, PhD

En el desarrollo terapéutico, el parto sigue siendo una necesidad urgente para una variedad de enfoques prometedores. El proyecto Dahlman tiene como objetivo explorar un enfoque de entrega particularmente interesante utilizando nanopartículas.

En el ámbito clínico, las superbacterias son un problema crítico para las personas con FQ. Como parte de la nueva iniciativa de EE para "ganar tiempo", la subvención de fagos aborda las infecciones bacterianas resistentes a múltiples fármacos que amenazan la vida tanto para las personas con mutaciones sin sentido de la FQ que todavía están esperando terapias dirigidas, como para las que están siendo tratadas con moduladores que continuaron tratando con infecciones bacterianas crónicas.

Finalmente, la subvención de estímulo refleja el continuo entusiasmo de la fundación por las tonterías inhibidoras de los ACE-tRNA que está desarrollando el Dr. John Lueck y su inversión en tratar de llevar esta tecnología a los pacientes rápidamente.

Desde 2011, EE ha otorgado más de $3.8 millones para acelerar el desarrollo de tratamientos que salvan vidas y que pueden llegar rápidamente a los pacientes con mutaciones sin sentido de la FQ. Muchas de estas subvenciones se han centrado en mutaciones sin sentido, ya que los pacientes con mutaciones sin sentido representan la mayor parte del 10% periférico de la población con FQ para quienes actualmente no hay tratamientos dirigidos disponibles, pero las subvenciones de EE no solo se limitan a mutaciones sin sentido. De hecho, varias de las subvenciones han sido independientes de la mutación, lo que significa que podrían beneficiar a todas las personas con FQ independientemente de su mutación genética.

Queremos agradecer de todo corazón a los científicos dedicados que lideran la carga, que desarrollan enfoques terapéuticos de vanguardia para las personas con FQ, incluidas aquellas con mutaciones sin sentido. Feliz será el día en que existan avances y una cura para 100% de la comunidad de la FQ. Hasta entonces, nos mantenemos firmes en nuestro objetivo singular y estamos eternamente en deuda con nuestros extraordinarios seguidores, sin los cuales no podríamos alimentar estos prometedores esfuerzos.

Para obtener más información sobre los proyectos financiados por EE, visite el Subvenciones otorgadas página.