EE lanza una colaboración piloto de registro de pacientes con Translate Bio

En septiembre, Emily's Entourage (EE) lanzó una colaboración única con Translate Bio para poner a prueba su Registro de pacientes con mutación sin sentido de fibrosis quística (FQ) como una herramienta para la identificación y divulgación de pacientes en ensayos clínicos. El objetivo es conectar a las personas con FQ con información relevante de ensayos clínicos y oportunidades para acelerar el proceso de desarrollo de fármacos al hacer que el reclutamiento de ensayos clínicos sea más específico y eficiente, lo que en última instancia conduce a un desarrollo más rápido de terapias que salvan vidas.

"Estamos encantados de asociarnos con EE y creemos que el registro de pacientes será un componente importante de nuestra estrategia de inscripción MRT5005 a medida que avanzamos en el desarrollo clínico".
~ Dra. Ann Barbier, directora médica de Translate Bio

Emily y Liza recorriendo el laboratorio durante una visita a Translate Bio en 2019.

“Si bien ha habido avances significativos en el tratamiento de la FQ, sigue habiendo una necesidad insatisfecha sustancial. No se prevé que aproximadamente el 10 por ciento de la población con FQ se beneficie de los moduladores CFTR aprobados actualmente ”, dijo la Dra. Ann Barbier, directora médica de Translate Bio. “MRT5005, el primer producto candidato de ARNm en etapa clínica de Translate Bio, tiene el potencial de tratar a todas las personas con FQ, incluidas aquellas con mutaciones sin sentido. Estamos encantados de asociarnos con EE y creemos que el registro de pacientes será un componente importante de nuestra estrategia de inscripción MRT5005 a medida que avanzamos en el desarrollo clínico ”.

El registro de EE consta de individuos con una o dos copias de una mutación sin sentido de la FQ. Incluye a cientos de personas de 42 estados y más de 33 países de todo el mundo, con edades comprendidas entre 1 y 67 años. El registro permite a las personas con FQ aprender sobre investigaciones relevantes, avances clínicos y ensayos de fármacos, y acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas.

Emily en un panel para el evento del Mes de la Concientización sobre la FQ de Translate Bio en 2019

Es fundamental tener en cuenta que la privacidad de los registrantes es de suma importancia para EE. La información personal individual nunca se vende ni se comparte con empresas o instituciones externas.

EE está encantada de expandir el valor de la organización a la comunidad de FQ y las empresas de biotecnología, y está especialmente encantada de hacerlo con Translate Bio.

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