Emily's Entourage concede una subvención de investigación de $220.000 a la Dra. Alexandra Pitrowski-Daspit, de la Universidad de Michigan, para apoyar la investigación sobre la administración de ácidos nucleicos no virales para las mutaciones sin sentido de la fibrosis quística.

La investigación se centra en desarrollo de vehículos poliméricos para mejorar la administración de terapias basadas en ácidos nucleicos a tejidos y células diana del organismo para el tratamiento de la fibrosis quística.  

Lower Merion, PA - 20 de noviembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para la 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), ha anunciado hoy que ha concedido a $220,000 en financiación a la Dra. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Profesora Adjunta de Ingeniería Biomédica y Medicina Interna, División de Medicina Pulmonar y de Cuidados Críticos de la Universidad de Michigan. La subvención apoya la investigación centrada en la administración de ácidos nucleicos no virales para proporcionar opciones de tratamiento más eficaces a las personas con mutaciones sin sentido de la FQ.

Doctora Alexandra Piotrowski-Daspit
Universidad de Michigan

La FQ es un trastorno genético progresivo causado por mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Existen más de 1.700 mutaciones causantes de FQ, que se clasifican según las alteraciones funcionales resultantes en CFTR. Las mutaciones sin sentido como W1282X y G542X dan lugar a codones de parada prematuros, produciendo así una proteína CFTR truncada y pérdida de función. Las terapias basadas en ácidos nucleicos, como la edición de genes, la terapia génica y la terapia de ARNm, ofrecen la posibilidad de sustituir o corregir el CFTR disfuncional. Sin embargo, la administración de estas terapias en los órganos diana sigue siendo el principal obstáculo para su aplicación clínica. 

El proyecto, titulado "Administración de ácido nucleico no viral dirigida a múltiples órganos para mutaciones sin sentido de la FQtiene por objeto explorar el desarrollo de vehículos poliméricos para mejorar la administración de terapias basadas en ácidos nucleicos a tejidos y células diana del organismo, principalmente el pulmón y el sistema gastrointestinal. 

"Las terapias basadas en ácidos nucleicos son especialmente prometedoras por la forma en que sustituyen o corrigen el CFTR disfuncional. Estos enfoques terapéuticos podrían dar lugar a opciones de tratamiento para las personas con FQ, pero tenemos que asegurarnos de que puedan administrarse eficazmente", afirmó Chandra Ghose, PhD, Director Científico de EE. "Los esfuerzos de investigación y desarrollo en esta área serán críticos a medida que continuamos añadiendo a nuestra caja de herramientas e innovando con el fin de desarrollar tratamientos para todas las personas con FQ, incluyendo aquellos con mutaciones raras y sin sentido." 

La subvención apoyará los esfuerzos del equipo de investigación para explorar terapias basadas en ácidos nucleicos, centrándose en agentes de edición genómica para sustituir o corregir CFTR disfuncional. El objetivo último es desarrollar vehículos eficaces para el tratamiento selectivo de la CFTR. en vivo administración terapéutica de ácidos nucleicos a los epitelios de los pulmones y el tracto gastrointestinal, abordando los desafíos únicos que plantea la mutación sin sentido W1282X de la FQ.

"Estamos increíblemente agradecidos a Emily's Entourage por esta generosa subvención, que nos permitirá avanzar en nuestra investigación sobre vehículos poliméricos para la administración dirigida de terapias basadas en ácidos nucleicos", dijo el Dr. Piotrowski-Daspit. "El objetivo a largo plazo de nuestro trabajo es desarrollar un tratamiento aplicable a todas las personas con FQ, proporcionándoles la oportunidad de llevar una vida plena y productiva."

La investigación interdisciplinaria propuesta es muy relevante desde el punto de vista clínico, ya que fomenta la traducción de terapias prometedoras con ácidos nucleicos para personas con FQ, incluido el 10% final de la población de pacientes con FQ con mutaciones raras y sin sentido que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR actualmente disponibles. 

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) 

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico de las personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiación a través de varios mecanismos de financiación de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboración y subvenciones exploratorias preclínicas, así como a través de inversiones filantrópicas de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de dólares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de dólares en financiación complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

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