Emily's Entourage concede una subvención de investigación de $220.000 al Dr. Andrew Berical, de la Universidad de Boston, para avanzar en la investigación de métodos de liberación de genes

La investigación se centra en desarrollo de vías respiratorias de ratón parcialmente humanizadas que se utilizarán para probar la eficacia de los métodos de administración de genes, incluidos los vectores AAV y las nanopartículas lipídicas.

Dr. Andrew Berical
Universidad de Boston

Lower Merion, PA - Noviembre 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para la 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), ha anunciado hoy que ha concedido a $220,000 en financiación al Dr. Andrew Berical, MD, Médico Científico y Profesor Adjunto de Medicina de la Facultad de Medicina Chobanian & Avedisian de la Universidad de Boston, especializado en Medicina Pulmonar y de Cuidados Críticos. La subvención apoya la investigación para desarrollar un modelo in vivo de células epiteliales de las vías respiratorias humanas para probar la terapia génica.

El Dr. Berical es actualmente miembro del profesorado y científico del Centro de Medicina Regenerativa, donde su investigación se centra en el modelado de enfermedades de las vías respiratorias, así como en el papel de la regeneración celular como posible terapia para la fibrosis quística y la discinesia ciliar primaria. En este proyecto de investigación, titulado "In vivo human airway epithelial cells for CFTR gene therapy,"Tiene previsto estudiar las barreras de varios métodos de administración de genes utilizando células epiteliales de las vías respiratorias humanas W1282X y un nuevo modelo de ratón humanizado.

La propuesta de investigación incluye la evaluación de la capacidad de los vectores virales y las nanopartículas lipídicas (LNP) para administrar ARNm a las células epiteliales de las vías respiratorias humanas con el objetivo de comprender las preferencias de los agentes de administración para determinados tipos de células de las vías respiratorias humanas y la longevidad de estas tecnologías de administración de genes.

"Estamos orgullosos de apoyar al Dr. Berical en esta investigación pionera", ha declarado el Dr. Chandra Ghose, PhD, Director Científico de EE. "La investigación pionera del Dr. Berical pretende crear un en vivo modelo de células epiteliales de las vías respiratorias humanas para facilitar las pruebas de los mecanismos de administración de la terapia génica, que actualmente representa una barrera importante para el progreso y es fundamental para acelerar el desarrollo de nuevas terapias para las personas con FQ, incluidas las del 10% final".

Aprovechando la experiencia en diferenciaciones dirigidas con células madre pluripotentes y los recientes avances en el trasplante de células basales humanas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) a las vías respiratorias de un ratón, el proyecto pretende crear unas vías respiratorias de ratón parcialmente humanizadas para probar la eficacia de los métodos de administración de genes. A continuación, el equipo utilizará este sistema para evaluar la capacidad de dos agentes específicos para administrar genes a las células epiteliales de las vías respiratorias humanas: un vector de virus adenoasociado (AAV) y las LNP. 

"Este generoso apoyo de Emily's Entourage permitirá a nuestro laboratorio abordar una importante laguna en la investigación de la FQ. Al crear un sistema modelo que incluye células epiteliales humanas de las vías respiratorias con FQ, podemos avanzar en nuestra comprensión de los mecanismos de liberación de genes y allanar el camino para terapias de diagnóstico de mutaciones que pueden beneficiar a todos los individuos con FQ, independientemente de su mutación CFTR específica", dijo el Dr. Berical.

A través de esta investigación, el Dr. Berical y su equipo de investigación esperan colmar una importante laguna de conocimientos en el campo de la FQ, contribuyendo en última instancia al desarrollo de terapias eficaces para todas las personas con FQ.

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) 

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico de las personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiación a través de varios mecanismos de financiación de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboración y subvenciones exploratorias preclínicas, así como a través de inversiones filantrópicas de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de dólares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de dólares en financiación complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

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