Emily's Entourage concede una subvención de investigación de $220.000 al Dr. Zheng-Rong Lu y al Dr. Mitchell Drumm, de la Universidad Case Western Reserve, para avanzar en los mecanismos de administración de la terapia génica para tratar la fibrosis quística (FQ).

El proyecto se centra en el diseño y desarrollo de nanopartículas lipídicas multifuncionales ionizables (LNP) para la administración segura y eficiente de diversos ácidos nucleicos para terapia génica con el fin de tratar potencialmente la FQ. 

Lower Merion, PA – 20 de noviembre, 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), ha anunciado hoy que ha concedido $220,000 al Dr. Zheng-Rong Lu, PhD, y al Dr. Mitchell Drumm, PhD, de la Universidad Case Western Reserve. La subvención apoya la investigación sobre el diseño y desarrollo de nanopartículas lipídicas ionizables multifuncionales (LNP) para la administración segura y eficaz de diversos ácidos nucleicos para terapia génica.

Mitch Drumm, PhD (izquierda), y Zheng-Rong Lu, PhD (derecha)
Universidad Case Western Reserve

La FQ es una enfermedad genética rara y hereditaria causada por mutaciones en un gen funcional de los pulmones. Mientras que 90% de la población con FQ pueden tratarse con terapias moduladoras de CFTR aprobadas, los 10% restantes de personas con FQ no responden a estas terapias. La terapia génica tiene el potencial de normalizar las funciones del gen mutado y tratar eficazmente la fibrosis quística, pero el reto consiste en introducir de forma segura una copia de un gen normal en las células pulmonares.

El proyecto, titulado "Nanopartículas lipídicas ionizables multifuncionales para la terapia génica de la fibrosis quística", pretende optimizar y desarrollar nanopartículas lipídicas ionizables multifuncionales (LNP) como tecnología de plataforma para la terapia génica no viral. 

"Esta subvención representa un importante paso adelante en nuestra misión actual de encontrar tratamientos eficaces para todas las personas con FQ", declaró Chandra Ghose, PhD, Directora Científica de EE. "La terapia génica tiene el potencial de ser un cambio de juego para el 10% final de las personas con FQ que no responden a las terapias actuales, y estamos orgullosos de apoyar la investigación innovadora del Dr. Zheng-Rong Lu y el Dr. Mitchell Drumm en esta área."

El equipo de investigación ha demostrado que sus lípidos ionizables multifuncionales son seguros y eficaces para la administración de ácidos nucleicos de cualquier tamaño, incluidos ARNsi, ARNmi, ARNm y ADN plasmídico, mediante administraciones locales y sistémicas repetidas en modelos animales. Gracias a esta subvención, el equipo optimizará los lípidos multifuncionales para mejorar aún más su seguridad y eficacia en la administración repetida en aerosol de un ADN plasmídico terapéutico que codifica CFTR gen. Su PNL ha demostrado la eficacia de la transfección y expresión génica tanto in vitro como in vivo, lo que demuestra su potencial para el tratamiento eficaz de trastornos monogénicos en modelos preclínicos de enfermedad.

"La terapia génica es un enfoque terapéutico prometedor para tratar el 10% final de las personas con FQ que no responden a la farmacoterapia disponible actualmente. El reto para el éxito de la terapia génica es la falta de sistemas de administración seguros y eficaces para la administración repetida de ácidos nucleicos terapéuticos que regulen, sustituyan o corrijan la mutación. CFTR gen", dijo el Dr. Drumm.

"Nos sentimos honrados de recibir esta subvención de Emily's Entourage, que nos permitirá optimizar y desarrollar aún más nuestra plataforma LNP para la terapia génica", dijo el Dr. Lu. "Nuestro objetivo es crear un sistema de administración seguro y eficiente que pueda utilizarse para administraciones repetidas de terapia génica para tratar eficazmente la FQ en el 10% final de las personas con FQ."

En este proyecto, el equipo seguirá perfeccionando y probando la PNL optimizada para administrar una copia de un gen normal en un modelo preclínico de FQ. El éxito del proyecto promete proporcionar una plataforma de administración segura y eficiente para una terapia génica eficaz para el 10% final de las personas con FQ.

EE mantiene su compromiso de apoyar la investigación de vanguardia que conduzca a tratamientos acelerados y transformadores para el 10% final de la población con FQ, garantizando que nadie se quede atrás.

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) 

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico de las personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiación a través de varios mecanismos de financiación de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboración y subvenciones exploratorias preclínicas, así como a través de inversiones filantrópicas de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de dólares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de dólares en financiación complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org.

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