Emily's Entourage concede una subvención de investigación de $220.000 a la Queen's University de Belfast para apoyar el desarrollo de la novedosa terapia génica regenerativa de OmniSpirant Limited para el tratamiento de la fibrosis quística.

El objetivo de esta innovadora plataforma tecnológica es administrar una terapia génica inhalada directamente en el pulmón para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ).

Lower Merion, PA - 14 de febrero de 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora fundación 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis quística (FQ), incluidas aquellas con mutaciones sin sentido, ha anunciado hoy que ha concedido $220,000 a la doctora Lorraine Martin, de la Queen's University de Belfast, para apoyar el desarrollo de una novedosa tecnología de plataforma de terapia génica regenerativa que puede proporcionar un nuevo enfoque terapéutico para los enfermos de FQ, incluidos los individuos con mutaciones sin sentido.

Además de la financiación de EE, Cystic Fibrosis Trust, la principal organización benéfica del Reino Unido de apoyo a las personas con fibrosis quística, ha concedido una subvención de su fondo Venture and Innovation Award para apoyar la investigación pionera del profesor Martin. Este modelo de cofinanciación refleja el interés de EE por formar asociaciones de financiación en colaboración con otras organizaciones para maximizar su impacto en áreas que coinciden con las prioridades de investigación de EE.

Con esta subvención, el profesor Martin, en colaboración con la empresa biotecnológica OmniSpirant Therapeutics, pretende avanzar en el desarrollo de una plataforma de terapia génica inhalada para la fibrosis quística. Esta tecnología se basa en nanopartículas biológicas no virales llamadas vesículas extracelulares (VE) que se producen a partir de células madre. Las mutaciones sin sentido de la FQ dan lugar a genes truncados y no funcionales. regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). La terapia génica está diseñada para transportar y suministrar una plantilla genética productora de la proteína CFTR en toda su longitud, abordando así la fibrosis quística desde el punto de vista genético.

"Al abordar la causa subyacente de la fibrosis quística, la tecnología de terapia génica desarrollada por OmniSpirant en colaboración con el laboratorio del profesor Martin tiene el potencial de tratar a la mayoría de las personas con fibrosis quística independientemente de la mutación genética, incluidas aquellas con mutaciones sin sentido y raras", declaró Chandra Ghose, doctora y directora científica de EE. "Se trata de una subvención importante para EE. Es la primera vez que cofinanciamos una subvención con Cystic Fibrosis Trust. Además, representa la diversificación de nuestros mecanismos de financiación de subvenciones, incluso para asociaciones público-privadas, que están diseñadas para acelerar el desarrollo terapéutico para la 10% final." 

La financiación de EE y el Trust permitirá al equipo del profesor Martin en Queen's llevar a cabo estudios preclínicos adicionales, incluidos estudios de transferencia funcional de genes y estudios de seguridad, una parte importante del avance de la tecnología hacia futuros ensayos clínicos.

"Estamos encantados de asociarnos con Emily's Entourage por primera vez a través de esta subvención de colaboración", ha declarado la Dra. Lucy Allen, Directora de Investigación y Datos Sanitarios de Cystic Fibrosis Trust. "El desarrollo de opciones de tratamiento para las personas con fibrosis quística que no pueden tomar moduladores de CFTR ha sido identificado recientemente como la principal prioridad de investigación por las personas con fibrosis quística. Es emocionante apoyar conjuntamente este importante trabajo, ya que esta tecnología representa una forma de llegar a las personas que no se benefician de las terapias disponibles actualmente para la FQ."

Estas dos fuentes de financiación contribuirán significativamente al avance de las terapias biológicas no virales y proporcionarán un apoyo fundamental al desarrollo de tecnologías de terapia génica para las mutaciones sin sentido de la FQ.

"Estoy realmente encantado de recibir esta financiación de Emily's Entourage, y el apoyo adicional proporcionado por Cystic Fibrosis Trust, ya que nos permitirá dar los siguientes pasos para avanzar en esta novedosa tecnología", declaró el profesor Martin, que trabaja en la Facultad de Farmacia de Queen's. "Con esta financiación, llevaremos a cabo nuevas investigaciones con el objetivo de liberar el extraordinario potencial de las terapias basadas en ácidos nucleicos para mutaciones sin sentido que no pueden tratarse con las terapias actualmente aprobadas."

La profesora Martin y su equipo de Queen's seguirán colaborando con OmniSpirant Therapeutics para avanzar en el desarrollo de la plataforma de terapia génica. 

"OmniSpirant Limited está desarrollando OS001, una terapia génica regenerativa de primera clase para la FQ, y hemos demostrado resultados prometedores en modelos preclínicos de la enfermedad", declaró Gerry McCauley, Consejero Delegado de OmniSpirant. "Estamos entusiasmados por avanzar en el desarrollo de OS001 con la financiación de EE en colaboración con la Universidad Queen's de Belfast. Creemos que OS001 tiene el potencial de restaurar los principales niveles de actividad CFTR independientemente del genotipo de la fibrosis quística. Estamos increíblemente agradecidos por el apoyo y la experiencia científica de Emily's Entourage y el Trust, que permitirán a OmniSpirant avanzar en este programa terapéutico potencialmente revolucionario en colaboración con el profesor Martin."

Más información sobre las subvenciones financiadas por Emily's Entourage en www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

Acerca del séquito de Emily

Emily's Entourage es una innovadora organización 501(c)3 que acelera la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles, incluidas las personas con mutaciones sin sentido de la FQ. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de dólares en becas de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de ensayos clínicos, y ha liderado los esfuerzos mundiales para impulsar la investigación de alto impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. Más información en emilysentourage.org. 

Acerca de Cystic Fibrosis Trust

Cystic Fibrosis Trust es la única organización benéfica del Reino Unido dedicada a unirse por una vida sin límites para todos los afectados por fibrosis quística. Financiamos investigaciones vitales, mejoramos los cuidados, denunciamos y luchamos por tratamientos eficaces para todos. No pararemos hasta que todas las personas con fibrosis quística puedan vivir sin límites. La Fundación ofrece asesoramiento confidencial, apoyo e información sobre cualquier aspecto de la fibrosis quística, incluida ayuda económica. El trabajo de la Fundación sólo es posible gracias a las generosas donaciones de sus simpatizantes. Visite www.cysticfibrosis.org.uk para saber más sobre la fibrosis quística, la labor de la Fundación y cómo puede ayudar.

Acerca de la Universidad Queen's de Belfast

La Universidad Queen's de Belfast es miembro del Grupo Russell de universidades británicas de investigación intensiva, y ofrece una educación de primera clase respaldada por una investigación de primera clase. Fundada como Queen's College en 1845, se convirtió en universidad por derecho propio en 1908. Hoy es un centro internacional de investigación y educación, con una ética centrada en el estudiante. Queen's está globalmente conectada y conectada en red con asociaciones estratégicas en todo el mundo. Es una institución dinámica y diversa, un imán para la inversión extranjera, un mecenas de las artes y un actor global en áreas que van desde los estudios biomédicos y clínicos a la sostenibilidad, y desde los productos farmacéuticos a la escritura creativa.

Acerca de OmniSpirant Therapeutics

OmniSpirant es una biotecnológica irlandesa fundada en 2016 para desarrollar terapias génicas regenerativas inhaladas de primera clase. OmniSpirant recibió financiación de la UE en 2018 a través del Instrumento PYME de Horizonte 2020 para desarrollar terapias avanzadas para el tratamiento de la fibrosis quística. OmniSpirant también recibió el sello de excelencia de la UE en 2020 y 2022. Las nuevas terapias génicas de la empresa se basan en su tecnología patentada de plataforma OmniSome, que utiliza partículas diminutas, conocidas como vesículas extracelulares (VE), secretadas por células madre que transportan cargas de terapia génica. Los productos de la plataforma OmniSome se están desarrollando actualmente como terapias génicas regenerativas inhaladas de primera clase para la fibrosis quística y el cáncer de pulmón a través del consorcio INSPIRE de Horizon Europe, dotado con 12,8 millones de euros. La empresa también tiene previsto utilizar esta plataforma para desarrollar tratamientos contra otras enfermedades pulmonares, como la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), el síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA) y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).

Contacto con los medios
El séquito de Emily
admin@emilysentourage.org