Impulsar el progreso a través de la filantropía de riesgo
Emily's Entourage también promueve la investigación y el desarrollo terapéutico con inversiones estratégicas realizadas a través de un modelo de filantropía de riesgo. En 2020, EE fue abordado por varias empresas que buscaban inversiones en las primeras etapas, un reflejo de nuestra reputación como socio estratégico que ofrece un valor y credibilidad significativos en el campo y como organismo de financiación. EE está evaluando varias de estas oportunidades.
Este trabajo se basa en el éxito anterior de la organización con la filantropía de riesgo. En 2019, informamos sobre el papel fundamental que desempeñó EE en la concepción, la participación de la comunidad científica y Militia Hill Ventures, y la provisión de fondos iniciales para lanzar Spirovant Sciences, una empresa biofarmacéutica centrada en la terapia génica para la FQ. Desde entonces, Spirovant Sciences ha sido adquirida dos veces, la más reciente por Sumitomo Dainippon Pharma de Japón, y está avanzando rápidamente en dos nuevos programas de terapia génica agnóstica para la FQ que utilizan virus adenoasociados (AAV) y vectores lentivirus.
En septiembre de 2020, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Le otorgó a Spirovant Sciences las designaciones de medicamento huérfano y enfermedades pediátricas raras para su producto principal candidato, SP-101 (AAV). Estas designaciones brindan incentivos financieros al desarrollador de medicamentos y califican esta nueva terapia para la FQ para una revisión acelerada, lo que agiliza el proceso de aprobación regulatoria.
Ampliando nuestra experiencia
El valor que EE ofrece a la comunidad científica es más que solo la financiación que proporciona a través de su programa de subvenciones y las inversiones en filantropía de riesgo. En 2020, trabajamos con 10 empresas en etapa inicial, sirviendo como un centro de experiencia y conexiones en la mutación sin sentido de la FQ y los espacios antiinfecciosos. Específicamente, proporcionamos una gama de servicios, incluida la identificación de líderes de opinión clave, orientación sobre el desarrollo clínico y el panorama terapéutico, perspectivas de los pacientes y conocimientos sobre necesidades clínicas insatisfechas, que sirven como un conector de personas, ideas, tecnología y recursos.