Desarrollo terapéutico para mutaciones sin sentido: la última frontera de la FQ

Emily's Entourage (EE) anuncia su tercer simposio científico, Desarrollo terapéutico para mutaciones sin sentido: la última frontera de la FQ, que se llevará a cabo del 24 al 25 de septiembre en The Wistar Institute en Filadelfia, PA. El enfoque principal será acelerar los avances y una cura para el 10% final de la población con fibrosis quística (FQ) sin una terapia dirigida.

El Instituto Wistar en Filadelfia, PA

Con destacados investigadores de la FQ y empresas de todo el mundo, esta reunión solo por invitación será un evento íntimo que aprovechará la colaboración, el intercambio de ideas y la resolución creativa de problemas para acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas para las mutaciones sin sentido de la FQ. Esta área de desarrollo terapéutico es particularmente importante porque las terapias moduladoras de CFTR que cambian las reglas del juego están actualmente aprobadas o se encuentran en etapa avanzada de desarrollo clínico para aproximadamente el 90% de la población con FQ. Aquellos con mutaciones sin sentido de FQ representan la mayor parte de la población de FQ sin una terapia moduladora de CFTR en fase avanzada o aprobada.

“En Emily's Entourage, estamos increíblemente emocionados de reunir a los mejores y más brillantes para abordar colectivamente mutaciones sin sentido, lo que representa una brecha importante en el desarrollo terapéutico para la comunidad de la FQ” - Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora de EE

El simposio comenzará con una cena de bienvenida la noche anterior a la reunión, donde los invitados serán recibidos calurosamente por el presidente de la Junta Asesora Científica de EE, Kevin Foskett, PhD, el Director Científico Pete Haggie, PhD y Emily. El objetivo de la cena será mezclar, relacionarse y articular metas para el día siguiente, donde ocurrirá el trabajo duro y productivo.

Reunión de líderes de opinión clave de EE en septiembre de 2015

El 25 de septiembre, Emily abrirá con comentarios de bienvenida, presentando a la gente el Entourage de Emily y su misión, poniendo un rostro humano a los objetivos y la urgencia de la reunión. La reunión siguiente se dividirá en cuatro sesiones clave, cada una de las cuales constará de breves presentaciones y debates. Las cuatro sesiones son:

I. Moduladores CFTR: desarrollo, adaptación y prueba de moduladores para CFTR truncados

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universidad de California, San Francisco, Emily's Entourage)

II. Terapia génica CFTR: progresión a ensayos de fase I

Presidenta: Beverly Davidson, PhD (Hospital de Niños de Filadelfia, Universidad de Pensilvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Terapias con ácidos nucleicos: entrega de enfoques dirigidos a ARNm, ARNt y oligonucleótidos

Presidentes: Phil Thomas (Universidad de Texas, suroeste) y Aliasger Salem (Universidad de Iowa)

IV. Ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universidad de Pennsylvania, Entourage de Emily)

Lista de presentadores:

• Alan Verkman, MD, PhD (Universidad de California, San Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Productos farmacéuticos Eloxx)
• Jeffrey Beekman, PhD (Centro Médico Universitario, Utrecht, Países Bajos)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universidad de Alabama en Birmingham)
• Paul McCray, MD (Universidad de Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlanda)
• Christopher Ahern, PhD (Universidad de Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Tecnología de Georgia)
• John Miller, PhD (Terapéutica de proteostasis)
• Robert Tarran, PhD (Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Universidad de California, San Francisco)
• Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Universidad de Illinois Urbana-Champaign)

Emily's Entourage quiere agradecer a los siguientes patrocinadores cuyo apoyo hizo posible esta reunión:

Emily's Entourage desea expresar su más sincera gratitud a todos los oradores, asistentes y patrocinadores del simposio. Esperamos nuevos y emocionantes proyectos y colaboraciones que resulten del simposio que sirvan para acelerar el desarrollo terapéutico para las mutaciones sin sentido de la FQ.