Subvenciones para la traducción

El Programa de Subvenciones Traslacionales de Emily's Entourage (EE) proporciona financiación inicial crítica a investigadores innovadores con estrategias prometedoras que aceleran la investigación y el desarrollo de fármacos para aquellos en el 10% final de la comunidad de FQ que no se benefician de los moduladores CFTR, incluidos aquellos con mutaciones raras y sin sentido.

El objetivo de esta iniciativa es financiar terapias prometedoras y mecanismos de administración de fármacos que tengan el potencial de acelerar el desarrollo de terapias basadas en genes para personas con FQ. Las posibles áreas de interés son, entre otras, las siguientes.

• Terapias basadas en nucleótidos-La edición de genes y las terapias basadas en nucleótidos -incluyendo CRISPR, edición de bases, TALENs, ZFNs y ARN- ofrecen estrategias prometedoras para la corrección permanente de CFTR, con áreas de enfoque clave en el tratamiento de mutaciones raras de CFTR, minimizando los efectos secundarios, identificando los objetivos óptimos de las células de las vías respiratorias y avanzando en las tecnologías de entrega para la reparación del ADN y el reemplazo completo de genes.
• Tecnologías de administración de genes virales y no virales-Gracias a los recientes avances en técnicas de encapsulación, partículas portadoras y modificaciones de nanopartículas, EE está centrando su financiación en la eliminación del riesgo de las plataformas no virales de administración de terapias genéticas y en el avance de nuevos vectores virales para la administración de genes.
• Tratamiento y prevención de Staphylococcus aureus y otros patógenos clínicamente importantes que presentan una necesidad no cubierta en personas con FQ.-Dado el impacto significativo de los patógenos multirresistentes (MDR) en los resultados de salud de la FQ, sigue siendo esencial avanzar en las terapias y vacunas dirigidas a las necesidades no cubiertas, incluyendo SARM, micobacterias no tuberculosas (MNT) y otros patógenos críticos de la FQ, con enfoques que incluyen nuevos antimicrobianos, formulaciones de antibióticos en aerosol, nuevos objetivos de vacunación y antifúngicos.
• Reutilización de fármacos-La reutilización de fármacos ofrece un potencial terapéutico novedoso para la FQ al identificar nuevos usos para fármacos aprobados o en investigación más allá de sus indicaciones originales; un enfoque de biología de sistemas permite identificar características moleculares, como fenotipos causantes de enfermedades compartidas con la FQ, que de otro modo podrían quedar sin descubrir.
•  Investigación prometedora en fase inicialLa investigación y el desarrollo de nuevas terapias para la fibrosis quística han alcanzado una fase crucial, con numerosas terapias en fase de ensayo clínico o a punto de hacerlo. EE está dispuesta a financiar investigaciones en fase inicial que aborden las mutaciones de CFTR con enfoques nuevos e innovadores.

La ayuda asciende a $100.000 al año (más 10% para costes indirectos). Normalmente, la financiación durará dos años. La continuación de la financiación dependerá de los avances, que se comunicarán cada seis meses. Ver las condiciones del contrato formulario..

Hasta la fecha, EE ha concedido 38 becas a investigadores de numerosos países y ha contribuido a garantizar más de $52,3 millones de dólares en financiación complementaria. Los proyectos de investigación financiados por EE han avanzado significativamente en el desarrollo terapéutico y varios de ellos se encuentran actualmente en fase preclínica.

Criterios de admisibilidad de los solicitantes

Los candidatos deben tener un nombramiento en una institución académica, un doctorado, un MD o un DO, y un historial de publicaciones y financiación. No hay restricciones de nacionalidad ni geográficas.

Plazo

Las solicitudes se aceptarán a partir del 1 de noviembre de 2024 y deberán presentarse antes del 20 de diciembre de 2024 a las 11:59 pm (ET).

Por favor, revise el directrices para la solicitud de subvenciones 2024 para conocer todos los requisitos de presentación.

Si tiene alguna pregunta o desea comentar su interés por las oportunidades de financiación de EE, no dude en ponerse en contacto con nosotros.