Emily honrada como "campeona del cambio" de la Casa Blanca

Emily pasó el miércoles pasado en la Casa Blanca como una de las nueve personas honradas como Campeón del Cambio para el presidente Obama Iniciativa de medicina de precisión.

Los 9 campeones del cambio en la medicina de precisión

“Este reconocimiento de la Casa Blanca muestra que Emily's Entourage está liderando el camino, empujando los límites de la ciencia y ayudando a escribir la historia de la medicina de precisión”, dijo Emily. “La medicina de precisión no es solo una iniciativa política audaz o una nueva era emocionante de investigación biomédica y terapias personalizadas, es mi esperanza para el futuro”.

“Nuestro objetivo es encontrar terapias que estén diseñadas incluso para aquellos de nosotros con mutaciones raras, de modo que nadie tenga una mutación que sea demasiado infrecuente para estar en el radar de la investigación. Esta es la lucha para salvar mi vida y la vida de otras personas con mutaciones raras como la mía ”, dijo Emily, describiendo por qué El séquito de Emily (EE) ha recaudado $1.5 millones desde 2011 para financiar la investigación sobre mutaciones absurdas de la FQ.

La aprobación en 2012 del revolucionario fármaco Kalydeco fue una llamada de atención para Emily y su séquito. Kalydeco, el primer fármaco para tratar la causa raíz de la FQ, ha cambiado las reglas del juego para el 4 por ciento de la población con FQ que comparte una mutación común. Emily ha visto a amigos salir de las listas de espera para trasplantes de pulmón, formar familias, correr maratones y empezar a planificar un futuro que nunca pensaron que tendrían, todo gracias a Kalydeco. Desafortunadamente, no ayuda a la rara mutación de la FQ de Emily.

Otro avance de la FQ ocurrió el 2 de julio cuando la FDA aprobó un terapia de combinación eso ayudará aproximadamente al 50 por ciento de la población con FQ, pero nuevamente, no a Emily. “Es increíble ver a mis amigos lograr estos avances. Pero queremos un avance como ese para mí y para todos los demás con FQ también ”, dijo.

El director de los NIH, Francis Collins, apoya a Emily's Entourage

Emily estuvo entre los nueve "Campeones del Cambio" de la Casa Blanca presentados por el Director de los NIH, Francis Collins, MD, PhD, quien dijo: "Nuestra causa es cambiar la forma en que se practica la medicina teniendo en cuenta las diferencias individuales".

La Iniciativa de Medicina de Precisión del Presidente tiene como objetivo construir una cohorte de un millón de personas antes de fin de año para acelerar el ritmo de descubrimiento de la investigación médica y la terapéutica dirigida precisamente a las personas, incluidas personas como Emily con enfermedades raras, avanzadas y potencialmente mortales que son en una carrera contrarreloj.

Este honor y la oportunidad de hablar en la Casa Blanca son momentos que Emily apreciará por siempre. Su historia resuena a nivel político y personal, como se refleja en la amplia cobertura mediática de su honor en CBS3, NBC10, CBS3 Local, Fox29, y en el Philadelphia Inquirer, la Exponente judío, la Philly Voice, y muchos más.

Lea una publicación de blog que Emily escribió para el sitio web de la Casa Blanca
Vea un video del evento Champions of Change (El panel de Emily comienza a las 0:26)

Emily siendo entrevistada por Keith Jones de NBC10

Emily siendo entrevistada por Stephanie Stahl de CBS