Emily prend la parole à l'occasion de l'événement organisé par Translate Bio dans le cadre du Mois de la sensibilisation à la fibrose kystique.

Le 29 mai, Emily's Entourage (EE) a participé à l'événement du Mois de la sensibilisation à la fibrose kystique (FK) organisé par Translate Bio à Boston. Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice d'EE, a prononcé le discours d'ouverture pour lancer les événements de la journée et a participé à un panel de questions-réponses.

Emily a été rejointe par des membres clés de la communauté FK, Bob Coughlin, PDG de MassBio, le Dr Jonathan Zuckerman, un médecin participant à l'essai clinique en cours de Translate Bio, et le Dr Ann Barbier, CMO de Translate Bio. La table ronde était animée par le Dr Meagan Vaughn, chercheur principal en recherche clinique chez Rho, et le Dr Ann Barbier, CMO de Translate Bio. s'est penché sur le besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques pour la FK et sur le fait qu'"un jour n'est pas suffisant pour le dernier 10%". 

La session a été diffusée en direct et peut être visionnée ci-dessous. Les membres de la communauté des FC ont été encouragés à écouter et à envoyer leurs questions.

Au cours de son intervention, Emily a parlé de son propre parcours avec les mutations non-sens de la FK et a mis en lumière la mission de l'EE qui consiste à mettre au point des traitements vitaux et à développer des médicaments pour les 10% restantes.

Après son allocution, Emily a participé à une table ronde sur des sujets tels que l'état actuel de l'innovation en matière de traitement de la FK, le rôle potentiel que les thérapies émergentes pourraient jouer à l'avenir et le fardeau que les 10% de la communauté FK continuent de porter.

Translate Bio est une société spécialisée dans les thérapies à base d'ARNm qui développe actuellement des médicaments pour traiter les maladies causées par un dysfonctionnement des protéines ou des gènes, comme la fibrose kystique (FK). Alors que des avancées révolutionnaires se profilent à l'horizon pour environ 90% des personnes atteintes de FK, celles qui présentent des mutations non-sens représentent la majorité des 10% restants qui ne bénéficieront pas de ces avancées.

L'Entourage d'Emily est très honoré d'avoir participé à cet événement aux côtés d'un groupe aussi spécial d'acteurs clés de la communauté FK afin de sensibiliser les gens au travail essentiel qui reste à faire pour le dernier 10% de la communauté FK. Un grand merci à Translate Bio pour l'organisation d'un tel événement et pour avoir inclus EE et Emily !