L'Entourage d'Emily accorde une subvention de recherche à une équipe qui étudie une nouvelle technologie d'édition génétique

Le projet se concentrera sur l'exploitation de la technologie d'édition de gènes, appelée "prime editing", pour corriger des mutations CFTR spécifiques de manière sûre et efficace, et explorera la possibilité de délivrer cette cargaison d'édition par l'intermédiaire de particules de type virus (VLP).

Lower Merion, PA - 3 novembre 2022 - L'Entourage d'Emily (EE), une fondation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles qui présentent des mutations non-sens, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait accordé un financement de $220 000 à Marianne S. Carlon, PhD, et Mattijs Bulcaen de la KU Leuven en Belgique pour explorer l'utilisation d'une nouvelle technologie d'édition de gènes, appelée prime editing, pour corriger les mutations du gène du régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) chez les personnes atteintes de fibrose kystique.

Marianne S. Carlon, PhD, et Mattijs Bulcaen de la KU Leuven, se concentreront sur l'utilisation de l'édition primaire pour corriger des mutations CFTR spécifiques de manière sûre et efficace.

L'édition primaire permet d'inscrire de nouvelles informations génétiques dans le génome de manière très précise sans endommager l'ADN de l'hôte, car aucune rupture double brin de l'ADN n'est induite. De plus en plus de données font état de la polyvalence, de l'efficacité et de l'innocuité de l'édition primaire, mais des recherches supplémentaires sont nécessaires pour étudier son potentiel pour la fibrose kystique et sa capacité à corriger les mutations du gène CFTR. 

Le projet du Dr Carlon, intitulé "Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing" (Réécriture des mutations CFTR réfractaires aux médicaments par édition primaire), explore l'utilisation de l'édition primaire pour corriger des mutations CFTR spécifiques, la possibilité d'utiliser des particules de type virus (VLP) pour délivrer l'édition primaire de manière sûre et efficace, et la question de savoir si les VLP peuvent pénétrer efficacement à travers le mucus de la fibrose kystique et entrer dans les cellules épithéliales des voies respiratoires de la fibrose kystique pour en modifier les gènes.

"À l'EE, nous sommes toujours enthousiastes à l'idée de financer des projets à haut risque et à haut rendement, comme l'édition de gènes primaires, dans l'espoir d'accélérer les percées scientifiques qui pourraient profiter aux personnes atteintes de FK, en particulier celles qui se trouvent dans la dernière 10% ", a déclaré Chandra Ghose, Ph.D., directrice scientifique de l'Entourage d'Emily. "L'importance du financement de cette bourse dépasse le cadre de la FK et peut être transposée à d'autres maladies génétiques qui se prêtent à l'édition de gènes."

Ces travaux informeront la communauté scientifique de la FK sur la capacité de l'édition primaire à corriger les mutations du gène CFTR de manière précise, et feront progresser les VLP en tant que stratégie potentielle d'administration de gènes.

"L'impact de ce projet réside dans l'avancée des connaissances et des outils sur une stratégie d'édition primordiale pour N1303K dans le cadre de cette subvention, mais avec la possibilité d'adapter les stratégies développées à d'autres mutations CFTR", a déclaré le Dr Carlon. "Si l'édition de gènes réussit à l'avenir, il sera possible de guérir la FK et d'améliorer ainsi la qualité de vie des patients atteints de FK.

Pour en savoir plus sur les subventions financées par l'Entourage d'Emily, consultez le site suivant www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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À propos de l'entourage d'Emily
Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, lancé une société de thérapie génique de la FK, développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

Contact presse
Ashling Knight
Directeur du marketing et de la communication
L'entourage d'Emily
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