Mettre l'accent sur les besoins de la dernière 10%

La défense et la représentation des 10% de la communauté FK constituent un élément essentiel de la mission de l'EE. Bien que l'EE ait acquis au fil des ans une réputation bien méritée de défenseur efficace de la recherche et du développement thérapeutique pour les 10% de la communauté FK, on se rendait de plus en plus compte de sa valeur unique dans l'espace réglementaire - et plus particulièrement auprès d'organismes de réglementation clés tels que la Food & Drug Administration (FDA).

En 2021, EE a fait valoir ses intérêts auprès de la FDA en accueillir une séance d'écoute des patients de la FDA. Il s'agit d'une étape importante pour l'organisation. L'approche de l'EE en matière de défense des intérêts a toujours placé le patient dans le siège du conducteur, travaillant côte à côte avec la communauté scientifique. Le partenariat avec la FDA dans le cadre d'une session spécifiquement axée sur les besoins non satisfaits de la dernière 10% de la communauté FK reflétait l'influence de l'EE, dont la voix se fait de plus en plus entendre dans de nombreux domaines essentiels au développement thérapeutique, y compris l'espace réglementaire.

Les séances d'écoute des patients de la FDA sont de petites réunions informelles, fermées au public, au cours desquelles des groupes de défense des patients s'entretiennent avec le personnel de la FDA de leur expérience de la vie et de la gestion d'une maladie. Les objectifs de la séance d'écoute de l'EE étaient de partager et d'humaniser les besoins thérapeutiques urgents et non satisfaits qui subsistent pour le dernier 10% de la communauté FK ; d'établir une relation solide avec la FDA pour encourager la priorisation et l'accélération des examens réglementaires et des approbations à l'avenir ; et de veiller à ce que les perspectives de la communauté FK soient incluses à chaque étape des processus de développement et d'approbation des médicaments.

Lors de cette réunion, l'EE a informé le personnel de la FDA sur l'EE, la FK et les 10% restants de la communauté FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Un clinicien et six membres de la communauté FK, dont des personnes atteintes de FK, des parents et des frères et sœurs de personnes atteintes de FK, ainsi qu'un parent d'une personne décédée atteinte de FK, ont fait part de leur expérience de la maladie. Ces témoignages très personnels et sincères ont permis de faire comprendre à la FDA l'urgence de trouver des traitements pour les 10% restants de la communauté FK.

Récits mis en évidence lors des sessions d'écoute de la FDA :

À cheval entre le monde des malades et celui des bien-portants : une mère raconte la bataille que sa fille décédée a menée pendant 25 ans contre la mucoviscidose

La course contre une bombe à retardement : Le plaidoyer d'un père pour accélérer les avancées pour son enfant atteint de mucoviscidose

Rêves volés et liberté : Le voyage d'un adulte atteint de fibrose kystique vers une double transplantation pulmonaire

Dans le cadre de la séance d'écoute de la FDA, les participants ont entendu six membres de la communauté FK, dont Abhijit Tirumala, un étudiant de 19 ans atteint de fibrose kystique. Dans son témoignage, Abhijit a expliqué comment la mucoviscidose affecte sa santé mentale et comment sa vie changerait si un nouveau médicament pouvait réduire sa dépendance à l'égard des traitements et des médicaments quotidiens.

En juin 2021, l'EE a mené sa première enquête globale et exhaustive auprès des quelque 10% de personnes de la communauté FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuellement disponibles en raison de mutations inadmissibles, d'effets secondaires ou d'un manque d'accès. L'objectif de l'enquête "Final 10%" était de recueillir des informations sur l'état de santé, l'impact de la FK, les besoins thérapeutiques non satisfaits et les préférences en matière de recherche clinique des personnes qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR, et de présenter les données et les résultats préliminaires lors de la séance d'écoute de la FDA.

L'enquête est un autre exemple de la manière dont l'EE identifie les besoins et comble les lacunes critiques. Bien que l'enquête ait été initialement conçue pour compléter les récits des six membres de la communauté des FC lors de la session d'écoute de la FDA par des données quantitatives de base, il est rapidement apparu que sa valeur était bien plus grande et plus étendue. L'enquête a suscité de nombreuses réactions, avec 431 répondants issus de 29 pays répartis sur cinq continents. L'EE a prévu de publier les résultats dans une revue à comité de lecture afin de garantir que ces données soient pleinement accessibles au public.