L'Entourage d'Emily accorde $858,932 dans le cadre d'une subvention inaugurale de recherche collaborative pour une nouvelle approche de l'administration ciblée dans les voies respiratoires dans les traitements de la mucoviscidose.

Grâce au financement récemment accordé par EE, des équipes de recherche de l'université de l'Iowa, du CHOP et de l'université de Rochester cherchent à surmonter les limites existantes des thérapies de la mucoviscidose actuellement disponibles en tirant parti de nouvelles variantes de la capside du virus adéno-associé (AAV).

De haut en bas : Paul McCray Jr, MD ; Beverly Davidson, PhD ; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 mai 2024 - Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% dernières personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR existants, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait octroyé $858,932 en Subvention de collaboration Le financement de la recherche a été attribué à Paul McCray, Jr, MD, professeur de pédiatrie et de médecine pulmonaire à l'université de l'Iowa ; Beverly Davidson, PhD, directrice du Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics et responsable de la stratégie scientifique du Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), professeur de pathologie et de médecine de laboratoire à la Perelman School of Medicine de l'université de Pennsylvanie ; et John Lueck, PhD, professeur associé de pharmacologie et de physiologie à l'école de médecine et de dentisterie de l'université de Rochester. Ce prix est le premier d'une série de Subvention de collaboration de l'EE une nouvelle initiative de financement visant à accélérer la recherche sur les traitements révolutionnaires de la fibrose kystique en réunissant plusieurs chercheurs de divers domaines d'expertise pour relever ensemble les défis du développement de nouvelles thérapies pour la fibrose kystique.

La FK est une maladie génétique mortelle causée par des mutations du gène CFTR qui affecte les poumons, le système digestif et d'autres systèmes organiques. Malgré des avancées significatives dans les thérapies modulatrices du CFTR, environ 10% des personnes atteintes de FK ne disposent toujours pas d'options thérapeutiques efficaces en raison de mutations spécifiques, d'une intolérance ou d'une réponse sous-optimale aux médicaments existants.

Dirigé par le Dr Paul McCray, en collaboration avec Beverly Davidson, PhD, et John Lueck, PhD, le projet financé, intitulé " Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants ", vise à faire progresser le développement de nouvelles thérapies contre la fibrose kystique en surmontant les obstacles connus à l'efficacité des traitements grâce à l'amélioration de l'acheminement des cargaisons thérapeutiques.

L'équipe de recherche vise à améliorer la mise à disposition des technologies émergentes qui restaurent la fonction CFTR chez les personnes atteintes de FK. En utilisant des variantes de la capside de l'AAV pour résoudre des problèmes tels que la faible efficacité de la transduction, cette approche a le potentiel d'offrir des résultats curatifs pour les 10% des personnes atteintes de FK qui ne disposent pas actuellement de traitements efficaces.

"Nous sommes honorés de recevoir cette généreuse subvention de l'Entourage d'Emily, qui propulsera nos efforts de recherche vers la mise au point de traitements plus efficaces et plus ciblés pour la fibrose kystique ", a déclaré le Dr McCray. "Notre recherche vise à répondre aux besoins critiques non satisfaits dans le traitement de la FK en améliorant la façon dont les produits thérapeutiques sont délivrés aux cellules épithéliales des voies respiratoires - une étape importante dans l'avancement des traitements pour les 10% finales des personnes atteintes de FK."

Le projet a un double objectif : finaliser le criblage des capsides afin d'identifier les variantes les plus efficaces pour l'acheminement des cargaisons vers l'épithélium des voies respiratoires humaines et évaluer l'efficacité des principales capsides pour l'acheminement des cargaisons à des fins thérapeutiques. En exploitant les technologies de pointe et la collaboration interdisciplinaire, l'équipe de recherche est prête à faire progresser cette science passionnante dans le but de mettre au point une option thérapeutique ciblée, la première du genre, pour les personnes atteintes de FK.

"Emily's Entourage est fière de soutenir des initiatives de recherche novatrices qui explorent de nouvelles approches pour traiter les personnes atteintes de FK, dans le but d'atteindre 100% de la communauté ", a déclaré Chandra Ghose, directrice scientifique d'Emily's Entourage. "Ce premier prix décerné dans le cadre de notre nouveau programme de subventions de collaboration marque une étape importante, soulignant notre engagement à accélérer les percées dans le traitement de la FK et à accélérer le développement de thérapies qui changeront la vie de toutes les personnes touchées par cette maladie."

L'EE reste déterminée à soutenir la recherche de pointe qui débouche sur des traitements accélérés et transformateurs pour les derniers 10% de la population FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR existants, en veillant à ce que personne ne soit laissé pour compte.

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) 

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie à risque.

À ce jour, l'EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribué à garantir des millions de dollars de financement complémentaire. Pour consulter les subventions accordées, visitez le site https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org