L'entourage d'Emily organisera le gala 2024 "Efflorescence", célébrant les percées décisives dans la course au développement de thérapies vitales pour les 10% des personnes atteintes de mucoviscidose.

Le gala annuel de l'Entourage d'Emily invite le public à se joindre aux leaders de la science et à la communauté de la fibrose kystique pour avoir un impact significatif en célébrant les progrès de la recherche et en soutenant les thérapies qui sauvent la vie des 10% qui attendent encore des traitements efficaces.

Philadelphie, Pennsylvanie - 2 octobre 2024 - Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), annonce son gala annuel, "Efflorescence", qui se tiendra le 5 octobre 2024 au Mann Center for Performing Arts à Philadelphie. Le gala de cette année célébrera une période prolifique dans la recherche sur la mucoviscidose, avec des avancées majeures apportant de l'espoir à ceux qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblant les mutations et qui attendent toujours des traitements susceptibles de leur sauver la vie.

"L'efflorescence - qui signifie "fleurir" - symbolise un moment critique de la mission d'EE : après 13 ans de travail préparatoire essentiel, l'organisation est maintenant sur le point de réaliser des percées décisives pour les personnes laissées pour compte par les traitements existants de la FK. Depuis sa création, EE a recueilli plus de $15 millions de dollars, alimentant une recherche innovante axée sur les membres de la communauté FK qui ne bénéficient pas des thérapies disponibles - un sous-groupe historiquement négligé dans le développement de médicaments.

Pourquoi c'est important : Ne laisser personne de côté dans les soins de la fibrose kystique

Pour la plupart des personnes atteintes de FK, les thérapies révolutionnaires ciblant les mutations ont changé leur vie. Mais pour les 10% restantes qui ne bénéficient pas de ces traitements, les médicaments n'offrent aucun avantage, les laissant vulnérables à une progression rapide de la maladie, à une diminution de la qualité de vie et à un raccourcissement de l'espérance de vie.

"Nous ne sommes plus seulement à la recherche d'une percée ", déclare Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice d'EE et atteinte de FK à un stade avancé. "Après plus d'une décennie de travail acharné, nous voyons enfin le fruit de notre travail - des avancées scientifiques qui progressent dans le pipeline et qui pourraient transformer l'avenir des personnes qui, comme moi, se trouvent dans les derniers 10% de la communauté FK et qui attendent depuis bien trop longtemps des traitements susceptibles de leur sauver la vie."

Au cours de l'année écoulée, l'EE a réalisé des progrès remarquables dans l'avancement des traitements potentiels pour les 10% finales des personnes atteintes de FK. Plus récemment, l'organisation a lancé CF Clinical Trial Connect (CTC)Le site Web de l'Agence européenne pour l'évaluation des médicaments est une base de données mondiale conçue pour mettre en relation les personnes qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuels avec des essais cliniques de pointe, en surmontant les difficultés de recrutement et en accélérant le développement de thérapies susceptibles de sauver des vies.

L'EE a également décerné son premier bourses de recherche en collaborationFinancement de projets à fort impact axés sur l'amélioration de l'administration de cargaisons thérapeutiques pour restaurer la fonction CFTRet des thérapies innovantes par phage conçues pour combattre les agents pathogènes résistants aux antibiotiques qui sont répandus chez les personnes atteintes de FK. Ces projets, sélectionnés pour leur potentiel à fournir des traitements nouveaux et ciblés, représentent une étape cruciale pour combler le déficit de traitement de ce groupe mal desservi.

Les progrès ne sont pas seulement scientifiques, ils sont aussi personnels. Derrière chaque percée potentielle, il y a des familles qui voient enfin de l'espoir là où il n'y en avait pas, des chercheurs poussés à l'action par les besoins non satisfaits et une communauté mondiale de sympathisants qui travaillent sans relâche pour réécrire l'avenir de la FK.

Une soirée de célébration et de doublement de l'impact

Cette année, le gala Evening with Emily's Entourage, qui rend hommage à la famille Borgioni en mémoire de Michael, offrira une occasion unique de se joindre à ce mouvement et de faire une différence significative. Les invités entendront les réflexions sincères des membres des familles des personnes touchées par la fibrose kystique, qui mettront en lumière les parcours personnels et les espoirs d'un avenir sans cette maladie.

Les participants auront également la possibilité d'amplifier leur impact par le biais d'une campagne de sensibilisation. $500 000 défis à releveroù chaque dollar collecté sera égalé, doublant ainsi les contributions et accélérant la course vers de nouveaux traitements.

Les billets sont disponibles pour le grand publicavec la possibilité d'y assister en personne en achetant des billets ou virtuellement via livestream. L'accès à la retransmission en direct est gratuit, mais l'inscription est obligatoire. Pour plus d'informations sur les modalités de participation ou pour obtenir des billets, veuillez consulter le site suivant www.emilysentourage.org/phillygala24.

Détails de l'événement :

• Date: Samedi 5 octobre 2024
• L'heureOuverture des portes à 18 h 30 ; début du programme à 19 h 15.
• Localisation: Le centre Mann pour les arts de la scène
• Tickets et inscription au Livestream: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

Le gala Evening with Emily's Entourage est rendu possible grâce à Le sponsor présentateur Vertex Pharmaceuticals, Inc ; Les sponsors de l'équipe de rêve, Boehringer Ingelheim et cystetic Medicines, Inc.; et Les sponsors violets 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd.entre autres.

"Le gala de l'EE est l'occasion pour chacun de se joindre à un mouvement qui change des vies", déclare Mme Kramer-Golinkoff. "C'est une célébration de l'espoir, des percées scientifiques et du pouvoir de la communauté. En nous rassemblant, nous transformons ce qui semblait impossible en une réalité : des thérapies révolutionnaires pour ceux qui se trouvent dans le dernier 10% de la communauté FK, qui attendent avec impatience et dont le souffle s'estompe.

 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé une base de données de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN, People, etc. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

 

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org