Emily récompensée par la Maison Blanche en tant que "Championne du changement".

Emily a passé la journée de mercredi dernier à la Maison Blanche en tant qu'une des Neuf personnes récompensées par le titre de "Champion du changement pour la campagne du président Obama Initiative en faveur de la médecine de précision.

Les 9 champions du changement en médecine de précision

"Cette reconnaissance de la Maison Blanche montre que l'Entourage d'Emily ouvre la voie en repoussant les limites de la science et en contribuant à écrire l'histoire de la médecine de précision", a déclaré Emily. "La médecine de précision n'est pas seulement une initiative politique audacieuse ou une nouvelle ère passionnante de la recherche biomédicale et des thérapies personnalisées - c'est mon espoir pour l'avenir."

"Notre objectif est de trouver des thérapies conçues pour ceux d'entre nous qui ont des mutations rares, afin que personne n'ait une mutation trop rare pour être prise en compte par la recherche. Il s'agit d'un combat pour sauver ma vie et celle d'autres personnes atteintes de mutations rares comme la mienne", a déclaré Emily, décrivant les raisons qui l'ont poussée à se lancer dans la recherche sur le cancer du sein. L'entourage d'Emily (EE) a recueilli $1,5 million d'euros depuis 2011 pour financer la recherche sur les mutations non sens de la fibrose kystique.

L'approbation en 2012 du Kalydeco, un médicament révolutionnaire, a été un signal d'alarme pour Emily et son Entourage. Premier médicament à traiter la cause profonde de la FK, Kalydeco a changé la donne pour 4 % de la population FK qui partage une mutation commune. Emily a vu des amis s'éloigner des listes d'attente pour une transplantation pulmonaire, fonder une famille, courir des marathons et commencer à planifier un avenir qu'ils n'auraient jamais cru possible, tout cela grâce au Kalydeco. Malheureusement, le Kalydeco n'est d'aucune utilité pour la mutation rare d'Emily.

Une autre avancée dans le domaine de la fibrose kystique a eu lieu le 2 juillet, lorsque la FDA a approuvé un vaccin contre la fibrose kystique. thérapie combinée qui aidera environ 50 % de la population atteinte de FK - mais encore une fois, pas Emily. "C'est formidable de voir mes amis bénéficier de ces avancées. Mais nous voulons une telle avancée pour moi et pour toutes les autres personnes atteintes de FK", a-t-elle déclaré.

Francis Collins, directeur du NIH, soutient l'Entourage d'Emily

Emily fait partie des neuf "champions du changement" de la Maison Blanche, présentés par le directeur des NIH, Francis Collins, MD, PhD, qui a déclaré : "Notre cause est de changer la façon dont la médecine est pratiquée en prenant en compte les différences individuelles".

L'initiative présidentielle sur la médecine de précision vise à constituer une cohorte d'un million d'individus d'ici la fin de l'année afin d'accélérer le rythme des découvertes en matière de recherche médicale et de thérapeutiques ciblées précisément sur les individus, y compris les personnes comme Emily atteintes de maladies rares, avancées et potentiellement mortelles, qui font l'objet d'une course contre la montre.

Cet honneur et l'opportunité de s'exprimer à la Maison Blanche sont des moments qu'Emily chérira à jamais. Son histoire trouve un écho au niveau politique et personnel, comme en témoigne la large couverture médiatique de sa distinction sur le site internet de la Commission européenne. CBS3, NBC10, CBS3 LocalFox29, et dans le Philadelphia Inquirer, le Éponyme juif, le Philly Voiceet plus.

Lire l'article de blog qu'Emily a écrit pour le site de la Maison Blanche
Voir une vidéo de l'événement "Champions du changement (Le panel d'Emily commence à 0:26)

Emily interviewée par Keith Jones de NBC10

Emily interviewée par Stephanie Stahl de CBS