Le Top 10 de l'année 2015 de l'EE

L'année 2015 a été MAJEURE. Si incroyablement majeure que la seule façon de la résumer était avec une vieille liste de top 10 en or et une vidéo géniale des faits saillants à la fin. Alors voici...

1. Nous avons commencé l'année avec notre tout premier symposium scientifique en janvier. En partenariat avec le Penn Medicine Orphan Disease Center, nous avons réuni des scientifiques de premier plan et des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques du monde entier et nous nous sommes imposés comme des courtiers majeurs dans le domaine de la FK et en particulier pour les mutations non-sens rares, à l'origine d'environ 1/3 de toutes les maladies génétiques (y compris la forme rare de FK d'Emily). En savoir plus.

2. Nous avons reçu un cadeau transformateur de $400K. Il nous a catapultés à de nouveaux niveaux et a augmenté de manière exponentielle notre potentiel d'impact. Voir la vidéo.

3. Nous avons atteint et rapidement dépassé le million de dollars.Nous sommes ici pour rester - jusqu'à ce qu'un remède soit trouvé. Nous sommes là pour rester - jusqu'à ce qu'il y ait un remède.

3. Nous avons été désignés par la Maison Blanche comme l'un des 9 champions du changement en matière de médecine de précision au niveau national.La cérémonie de remise des prix a été une incroyable reconnaissance de notre travail novateur, qui nous a permis d'atteindre de nouveaux sommets dans le débat national sur l'avenir de la médecine. Il s'agissait également d'une formidable plateforme pour la défense de la fibrose kystique et des patients. En savoir plus.

4. Nous avons organisé un deuxième symposium scientifique en septembre où nous avons réuni non seulement d'éminents scientifiques spécialistes de la fibrose kystique, mais aussi des vedettes scientifiques d'autres domaines pour partager des idées et des technologies novatrices. Notre objectif était de décloisonner les maladies et de promouvoir l'innovation, la collaboration et, surtout, des avancées plus rapides. En savoir plus.

5. Nous avons réalisé que nous pouvions faire partie de la solution. Nous devons faire partie de la solution. Emily s'est donc rendue à l'université de Californie à San Francisco et à l'université d'Alabama à Birmingham pour faire don de millions de ses propres cellules afin de faire avancer la science et de promouvoir l'étude des mutations non sens de la FK.

6. Nous avons établi des relations solides avec les principales sociétés de biotechnologie dans le domaine de la fibrose kystique.La Commission a également organisé une conférence à PTC Therapeutics et a visité les laboratoires de Vertex à San Diego.

7. Nous avons réalisé que le fait d'être un poney à un seul tour avec seulement un appel annuel était limitatif et cela ne nous aurait pas permis de réaliser les percées rapides dont nous avions besoin. Nous nous sommes donc diversifiés. Nous sommes très reconnaissants aux formidables membres de l'EE qui ont participé à des marathons, à des courses à vélo, qui ont organisé et participé à des séances de yoga, qui se sont portés volontaires pour devenir les champions de l'Entourage d'Emily lors de notre gala annuel et bien d'autres choses encore. Vous avez contribué à faire d'EE une machine multidimensionnelle de collecte de fonds et un moteur d'innovation. Voir les photos ici et lire la suite ici et ici.

8. Nous avons développé des relations avec certains mentors et conseillers qui nous ont pris sous leur aile, ont tracé une voie à suivre et nous ont donné un espoir sans précédent pour l'avenir.

9. Nous avons pris conscience du pouvoir des médias et du fait que les journalistes peuvent être des partenaires formidables dans cette quête désespérée de percées. Cette année, nous avons reçu l'appui de la presse, notamment dans les émissions suivantes NBC10, CBS PhillyFox 29, Philly Style, ainsi que des nominations impressionnantes pour Philly Health Hero par Philly Mag et "Les femmes en mouvement" par Main Line Today. Nous nous sommes même envolés pour Los Angeles afin de filmer un épisode de l'émission The Doctors, diffusée sur CBS le 11 janvier. Réglez vos magnétoscopes, une surprise vous attend ! Et il y a encore beaucoup de choses à venir sur ce sujet, alors restez à l'écoute.

10. Nous avons commencé à croire vraiment, profondément, dans nos tripes, que nous pouvions le faire ! Que notre rêve d'une percée pour Emily et tous ceux qui lui ressemblent EST possible. Et que nous sommes en train de constituer l'équipe qui est prête à le réaliser. Et cette équipe, chers amis, vous inclut.

MERCI d'avoir été le carburant qui a permis à cette montgolfière de l'espoir de décoller et de s'envoler. NOUS SOMMES EN TRAIN DE LE FAIRE. Et c'est grâce à vous.

En cette veille de Nouvel An, alors que nous disons adieu à 2015 et accueillons 2016 à bras ouverts, nous le faisons avec de la passion dans le cœur, de la ténacité dans le ventre et une lueur d'espoir dans les yeux. 2016 sera l'année des réalisations, des promesses concrétisées, des rêves réalisés, des vies sauvées et d'un Entourage qui prouve qu'il est vraiment la petite fondation qui pouvait le faire. FAISONS-LE !!!

Nous vous souhaitons, chers amis, une année 2016 pleine de bonheur, de santé, de rêves, de déplacements de montagnes et de bouleversements de paradigmes.