Cystic Fibrosis Clinical Trial Matchmaking Program

L'un des principaux obstacles au développement thérapeutique est le recrutement pour les essais cliniques, qui peut s'avérer coûteux, long et inefficace. Cela est particulièrement vrai pour les personnes atteintes de maladies et de mutations rares, comme celles qui font partie de la 10% finale de la communauté de la fibrose kystique (FK), car le nombre de participants aux essais cliniques est très faible et très dispersé.

Pour accélérer le recrutement des essais cliniques, Emily's Entourage (EE) a créé le réseau d'essais cliniques sur la fibrose kystiqueCTC : une base de données mondiale exclusivement destinée aux personnes atteintes de FK qui ne peuvent bénéficier des modulateurs de la CFTR, y compris celles qui présentent des mutations génétiques inéligibles, des effets secondaires ou une réponse sous-optimale aux modulateurs de la CFTR. La base de données du CTC permet à ces personnes de fournir leurs données et d'être informées des recherches et essais cliniques pertinents. En utilisant les données de la CTC, le programme de jumelage des essais cliniques met en relation les personnes atteintes de FK avec les possibilités d'essais cliniques pertinentes afin d'accélérer le recrutement des essais cliniques par le biais d'une sensibilisation ciblée de la part d'une source fiable.

Qu'est-ce qui rend le programme de jumelage d'essais cliniques d'EE unique ?

Notre programme de jumelage d'essais cliniques sur la fibrose kystique s'adresse directement aux consommateurs, ce qui signifie que nous partageons les possibilités d'essais cliniques pertinents directement avec les personnes enregistrées dans la base de données de la CTC plutôt que de passer par les cliniques, les centres de soins ou les prestataires de soins. Soutien de l'EE fait du recrutement d'essais cliniques plus rapide, plus ciblée et plus efficace, ce qui permet d'accélérer le développement des médicaments. En outre, notre programme de jumelage d'essais cliniques fournit aux personnes atteintes de FK les informations et les outils nécessaires pour saisir les opportunités de recherche clinique qui pourraient leur convenir.

Pour participer à un essai clinique, une personne atteinte de mucoviscidose ne devrait pas être obligée de se trouver au bon endroit au bon moment.

"Toutes les personnes atteintes de FK devraient avoir la possibilité d'être informées des possibilités d'essais cliniques pertinents et de déterminer s'il s'agit de la bonne possibilité pour elles. Grâce à notre programme de jumelage d'essais cliniques, nous comblons l'écart entre les possibilités d'essais et les personnes dont la vie en dépend. - Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice, Emily's Entourage

Nous avons constaté de première main que le fait d'offrir une communauté prête à l'emploi de participants aux essais contribue à attirer les sociétés biopharmaceutiques dans le domaine des FC et à faciliter l'identification des sites d'essai. Le programme de jumelage favorise également une répartition plus stratégique et équitable des essais et de la représentation parmi les participants.

Il est important de noter que la protection de la vie privée des participants au programme Clinical Trial Connect (CTC) des FC est d'une importance capitale pour nous. Nous ne partageons aucune donnée personnelle fournie par la base de données CTC avec des entreprises ou des chercheurs, et nous ne partagerons jamais les données CTC que sous forme d'agrégats.

Êtes-vous génétiquement inéligible aux modulateurs de la CFTR ou incapable de bénéficier des thérapies modulatrices existantes ? S'inscrire à Clinical Trial Connect (CTC).

Les entreprises ou les chercheurs intéressés par notre programme de jumelage d'essais cliniques peuvent envoyer un courriel à l'adresse suivante registry@emilysentourage.org pour plus d'informations.

EE a lancé une collaboration inédite avec Translate Bio pour l'essai MRT5005 sur l'ARNm de la société. Ce partenariat a permis d'augmenter la sélection et de recruter avec succès des participants à l'essai pour atteindre l'objectif de 40 participants que s'était fixé la société.