EE lance le dépistage par organoïde de la mutation non-sens de la mucoviscidose

L'Entourage d'Emily est fier d'annoncer qu'il a accordé une subvention d'un an à l'Agence européenne pour la reconstruction. bourse de recherche à Jeffrey Beekman, PhD, au Centre médical universitaire d'Utrecht, Pays-Bas.

Avec l'aimable autorisation de Jeffrey Beekman, PhD.

Cette subvention reflète une nouvelle frontière de la médecine personnalisée. Organoïdesou mini-organes - sont dérivés des cellules souches intestinales d'un patient atteint de FK et se sont révélés capables de prédire l'efficacité de certaines thérapies pour des mutations particulières.  

Pionnier de l'application des organoïdes à la thérapeutique de la fibrose kystique, le Dr Beekman utilisera des organoïdes pour évaluer si les modulateurs CFTR à petites molécules actuels et expérimentaux sont efficaces pour la mutation W1282X.

Ce projet est d'autant plus urgent qu'il existe des traitements révolutionnaires en cours de commercialisation ou en phase avancée de développement pour environ 90% de la population FK. Les personnes porteuses de deux copies de mutations non sens, dont W1282X, font partie des 10% de la population FK pour lesquelles aucun traitement ciblant les mutations n'est en cours de développement. Les programmes de dépistage de médicaments comme celui-ci permettent de déterminer si les médicaments déjà développés ou en cours de développement pour d'autres mutations de la FK peuvent également être bénéfiques pour les mutations non sens, ce qui pourrait permettre d'identifier des solutions thérapeutiques à court terme pour les 10% restants.

Dans le cadre de l'opération "Emily's Entourage", leCatalyseur pour la cure"Ce projet s'inscrit dans le cadre de l'approche stratégique de la fondation, qui consiste à établir des partenariats avec des scientifiques de renommée mondiale afin d'accélérer le développement de traitements vitaux pour les mutations non sens de la fibrose kystique.

L'Entourage d'Emily soutient la recherche et le développement de médicaments par le biais de différents mécanismes de financement, dont un programme de subventions annuelles. Grâce au soutien d'incroyables donateurs, la fondation a octroyé plus de $2,7 millions de dollars à la recherche sur les mutations non-sens de la FK depuis 2011. Pour en savoir plus, visitez le site de la Subventions accordées page. 

Stratégie : Naviguer dans la bibliothèque : Identification et réaffectation de molécules thérapeutiques