Récapitulation : Séance d'écoute de la FDA pour le dernier 10% des personnes atteintes de mucoviscidose, animée par Emily's Entourage

Le jeudi 15 juillet 2021, Emily's Entourage (EE) a organisé une " séance d'écoute des patients " avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin de défendre les intérêts des 10% de la communauté de la fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées existantes. Le 10% final est composé de personnes qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices ciblées sur les mutations actuellement disponibles en raison de mutations inéligibles, d'effets secondaires ou d'un manque d'accès. 

Les séances d'écoute sont de petites réunions informelles, fermées au public, au cours desquelles des groupes de défense des patients s'entretiennent avec le personnel de la FDA de leur expérience de la vie et de la gestion d'une maladie. Les objectifs de la séance d'écoute d'EE étaient de partager et d'humaniser les besoins thérapeutiques urgents et non satisfaits qui subsistent pour ce segment de personnes atteintes de FK, d'établir une relation solide avec la FDA et de veiller à ce que les perspectives de la communauté FK soient prises en compte à chaque étape des processus de développement et d'approbation des médicaments. 

La session a rassemblé divers membres de la communauté FK, dont un clinicien FK, trois adultes atteints de FK et trois membres de familles de personnes atteintes de FK, qui ont fait part de leur expérience de la maladie et des besoins urgents en matière de traitement non satisfaits.

Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de l'EE, a animé la réunion en présentant le contexte de la FK, le dernier 10% de la communauté FK et l'Entourage d'Emily, tout en racontant son histoire. Dans ses remarques, elle a souligné l'impact profond de la maladie sur les personnes atteintes de mucoviscidose en s'appuyant sur les résultats d'une enquête menée par EE en juin 2021 auprès de plus de 420 personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR existants. 

Parmi les personnes interrogées, 69% ont déclaré avoir effectué au moins un séjour à l'hôpital au cours de l'année précédant l'enquête COVID-19, et 14% ont effectué cinq séjours à l'hôpital ou plus au cours de cette même année.

Emily a parlé du fardeau que représentent les traitements pour les personnes atteintes de FK, indiquant que 40% des répondants à l'enquête consacrent au moins deux heures par jour à des traitements médicaux de routine et qu'en moyenne, les répondants à l'enquête effectuent actuellement plus de cinq traitements liés aux maladies pulmonaires et 4,8 traitements non liés aux maladies pulmonaires et à la FK.

"Le simple fait de suivre les traitements est un travail à plein temps, sans parler de l'impact de la fibrose kystique sur l'énergie et la santé d'une personne", explique-t-elle. 

Elle a ensuite expliqué l'évolution de sa maladie au fil des ans et son impact sur sa vie. 

"J'ai souvent l'impression d'être coincée dans ce vide étrange entre vivre et survivre. J'ai constamment l'impression de ne pas faire confiance à mon corps. Je travaille si dur, je n'ai pas manqué de traitements depuis des décennies, je ne prends aucun raccourci, et pourtant rien n'est suffisant." 

Emily a expliqué que la communauté FK est consciente que l'espoir d'un avenir meilleur et de nouveaux traitements réside dans les essais cliniques. 

Soixante-dix-sept pour cent des personnes interrogées ont déclaré être intéressées par la participation à des essais cliniques, et 54% ont déclaré qu'elles y participeraient même en cas de risques potentiels pour la santé si les avantages possibles l'emportaient sur les risques.

Après les déclarations d'Emily, le Dr Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codirectrice du programme de FK pour adultes, directrice du programme pour adultes du Centre de développement thérapeutique de la FK et professeur au département de médecine et au département de pédiatrie du National Jewish Health, a donné un aperçu des traitements existants de la FK et a expliqué qui constitue le 10% final de la communauté de la FK. 

Le Dr Taylor-Cousar a expliqué les progrès réalisés pour 90% des personnes atteintes de mucoviscidose et la réalité dévastatrice selon laquelle 10% de la communauté de la mucoviscidose ne bénéficient toujours pas des médicaments révolutionnaires qui offrent à tant d'autres une nouvelle chance de vivre.

Elle a raconté une anecdote qui illustre l'urgence du dernier 10% : Sur les cinq patients inscrits sur la liste pour une transplantation pulmonaire, trois sont devenus éligibles aux modulateurs CFTR et leur état de santé s'est amélioré de manière si spectaculaire qu'ils ont été retirés de la liste de transplantation et qu'ils le sont toujours à ce jour. Les deux autres patients n'étaient pas éligibles pour les modulateurs et ont tous deux subi une transplantation, ce qui met en évidence l'écart important dans les résultats de santé entre ceux qui bénéficient des modulateurs et ceux qui n'en bénéficient pas.

En outre, le Dr Taylor-Cousar a indiqué que les populations non blanches sont représentées de manière disproportionnée parmi les 10% finales de la communauté FK qui ne bénéficient pas des modulateurs existants, ce qui aggrave encore les nombreuses inégalités importantes en matière de santé auxquelles ces groupes sont déjà confrontés. 

Ensuite, six membres de la communauté FK ont partagé leurs expériences de vie avec la maladie. Les membres de la communauté représentaient un large éventail de stades de la maladie, de manifestations, d'âges et d'ethnies, ce qui reflète la diversité qui existe au sein de la communauté FK et en particulier au sein de la 10% finale. Les conférenciers étaient les suivants :

• Mollie Wassermansœur d'un adulte atteint de FK (au nom de Natalie Wasserman Kingston)
• Arek Puziapère d'un enfant atteint de FK
• Gabriela Castilloadulte atteint de fibrose kystique
• Abhijit Tirumalaadulte atteint de fibrose kystique
• Diane Shader Smithmère d'un adulte atteint de FK
• Lizi Gilad Silveradulte atteint de fibrose kystique

Leurs témoignages ont été profondément personnels et parfois émouvants. Ils ont parlé de l'impact de la FK sur leur vie quotidienne, leurs relations, leur santé mentale et leurs aspirations pour l'avenir. Nous sommes profondément reconnaissants à chacun des participants pour le courage dont ils ont fait preuve en partageant des histoires personnelles aussi brutes et puissantes. 

Après leurs remarques, Emily a lancé une séance de questions et réponses ouverte et animée, avec des questions de la FDA pour les panélistes, et a conclu la réunion avec un récapitulatif des thèmes des témoignages et des données de l'enquête. Elle a fait part de ses commentaires passionnés, incitant la FDA à comprendre que "les FC ne sont pas terminées" et que la rapidité et le "gain de temps" sont essentiels pour ceux qui se trouvent dans la phase finale du 10%, et l'a exhortée à donner la priorité à l'examen des médicaments et à appliquer la flexibilité réglementaire pour les personnes pour lesquelles l'attente peut faire la différence entre la vie et la mort. Emily a conclu en remerciant sincèrement la FDA pour le travail qu'elle a accompli pour la communauté FK et en exprimant son désir sincère de s'associer à elle dans l'objectif commun de fournir rapidement des traitements vitaux aux personnes FK qui en ont besoin de toute urgence.

Lire un résumé complet et détaillé de la session ici.