Développement thérapeutique pour les mutations non-sens : La dernière frontière de la FK

L'Entourage d'Emily (EE) annonce son troisième symposium scientifique, Développement thérapeutique pour les mutations non-sens : La dernière frontière de la FKqui se tiendra les 24 et 25 septembre à l'Institut Wistar de Philadelphie, en Pennsylvanie. L'objectif principal sera d'accélérer les percées et de trouver un remède pour les 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne disposent pas d'une thérapie ciblée.

L'Institut Wistar à Philadelphie, PA

Réunissant d'éminents chercheurs et entreprises du monde entier dans le domaine de la fibrose kystique, cette réunion sur invitation seulement sera un événement intime mettant à profit la collaboration, l'échange d'idées et la résolution créative de problèmes pour accélérer le développement de thérapies salvatrices pour les mutations non sens de la fibrose kystique. Ce domaine de développement thérapeutique est particulièrement important, car des thérapies modulatrices de CFTR révolutionnaires sont actuellement approuvées ou en phase avancée de développement clinique pour environ 90% de la population fibro-kystique. Les personnes atteintes de mutations non sens de la fibrose kystique représentent la plus grande partie de la population fibro-kystique sans thérapie modulatrice de la CFTR approuvée ou en phase avancée de développement clinique.

"À l'Entourage d'Emily, nous sommes très enthousiastes à l'idée de réunir les meilleurs et les plus brillants pour s'attaquer collectivement aux mutations non-sens, qui représentent une lacune majeure dans le développement thérapeutique pour la communauté FK" - Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de l'EE.

Le symposium débutera par un dîner de bienvenue la veille de la réunion, au cours duquel les invités seront chaleureusement accueillis par le président du conseil scientifique de l'EE, Kevin Foskett, PhD, le directeur scientifique, Pete Haggie, PhD, et Emily. L'objectif de ce dîner sera de se mêler aux autres, de nouer des contacts et de formuler des objectifs pour le lendemain, où le travail difficile et productif aura lieu.

Réunion des principaux leaders d'opinion de l'EE en septembre 2015

Le 25 septembre, Emily ouvrira la séance par un mot de bienvenue, présentant l'Entourage d'Emily et sa mission, et donnant un visage humain aux objectifs et à l'urgence de la réunion. La réunion qui suivra sera divisée en quatre sessions clés, chacune consistant en de courtes présentations et en une discussion. Les quatre sessions sont les suivantes

I. Modulateurs de la CFTR : Développer, adapter et tester des modulateurs pour les CFTR tronquées

Président : Pete Haggie, PhD (Université de Californie, San Francisco, Emily's Entourage)

II. Thérapie génique CFTR : Progression vers les essais de phase I

Présidente : Beverly Davidson, PhD (Hôpital pour enfants de Philadelphie, Université de Pennsylvanie, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Thérapies à base d'acides nucléiques : Approches ciblant l'ARNm, l'ARNt et les oligonucléotides

Présidents : Phil Thomas (Université du Texas, Southwestern) et Aliasger Salem (Université de l'Iowa)

IV. Gagner du temps : Objectifs et approches alternatifs

Président : Kevin Foskett, PhD (Université de Pennsylvanie, Emily's Entourage)

Liste des présentateurs :

• Alan Verkman, MD, PhD (Université de Californie, San Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (Centre médical universitaire, Utrecht, Pays-Bas)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Université de l'Alabama à Birmingham)
• Paul McCray, MD (Université de l'Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlande)
• Christopher Ahern, PhD (Université de l'Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)
• Robert Tarran, PhD (Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Université de Californie, San Francisco)
• Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Université de l'Illinois Urbana-Champaign)

L'Entourage d'Emily tient à remercier les sponsors suivants, dont le soutien a rendu cette réunion possible :

L'Entourage d'Emily tient à exprimer sa profonde gratitude à tous les conférenciers, participants et commanditaires du symposium. Nous nous réjouissons des nouveaux projets et collaborations passionnants qui résulteront du symposium et qui permettront d'accélérer le développement thérapeutique des mutations non-sens de la fibrose kystique.