Accélérer les thérapies vitales grâce à des subventions de recherche

Les priorités de l'EE en matière de recherche et de développement thérapeutique sont doubles : développer des thérapies pour les personnes qui font partie du groupe 10% de la communauté FK et qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations, en mettant l'accent sur les mutations non-sens de la FK ; et développer des approches qui permettent de "gagner du temps" pour les personnes vivant avec la FK, notamment en ciblant les infections ou l'inflammation, en mettant l'accent sur la résistance aux antimicrobiens et les agents pathogènes qui présentent un besoin non satisfait pour les personnes vivant avec la FK. En 2021, l'EE a continué à financer cinq équipes de recherche de premier plan qui font progresser la recherche essentielle dans ces domaines et qui ont le plus grand potentiel pour atteindre rapidement les personnes atteintes de FK.

Quatre de ces subventions soutiennent le développement de thérapies de transition anti-infectieuses pour soutenir les personnes en attendant que les thérapies révolutionnaires progressent. Plus précisément, chacune d'entre elles se concentre sur des approches novatrices pour traiter les infections résistantes aux bactéries et les agents pathogènes qui présentent un besoin non satisfait pour les personnes atteintes de FK. Ces approches sont particulièrement importantes pour les personnes qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations et pour lesquelles les infections bactériennes restent une menace incontrôlée. En fait, bien que ces thérapies soient conçues pour la communauté FK, elles sont applicables bien au-delà de cette communauté, aux millions de personnes dans le monde qui sont confrontées à des infections résistantes aux antibiotiques.

Les projets sont les suivants

• Développement d'une lysine de phage pour tuer le SARM résistant aux antibiotiques dans le nez et les poumons des personnes atteintes de FK (Vincent A. Fischetti, PhD, L'Université Rockefeller)
• Développement de deux nouvelles méthodes personnalisées pour traiter le SARM, y compris un vaccin à base d'ADN synthétique et des anticorps fabriqués à partir d'ADN (Ami Patel, PhD, L'Institut Wistar)
• Développement d'un panel de phages ciblant le SARM dans les poumons des patients atteints de FK, élaboration de cocktails de phages pour le SARM et diffusion auprès des médecins et des chercheurs pour faciliter la thérapie par les phages (David T. Pride, MD, PhD, Robert "Chip" Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD, Centre pour les applications innovantes des phages de l'Université de Californie à San Diego)
• Développement de thérapies par phages qui exploitent des bactériophages ciblant et tuant Staphylococcus aureus, une bactérie multirésistante aux médicaments (Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD, Université de Yale)

L'EE a également poursuivi le financement d'une subvention destinée à soutenir le développement de futures thérapies génétiques ciblant les mutations non sens : 

• Développement de modèles de souris présentant la mutation génétique W1282X afin de servir d'outil à l'ensemble de la communauté scientifique pour tester de nouvelles thérapies. (Craig Hodges, Doctorat, Université Case Western Reserve)

Les modèles de souris constituent un outil essentiel et catalyseur pour la découverte et le développement de médicaments, et il n'existait jusqu'à présent aucun modèle de souris présentant cette mutation non-sens particulière.

En plus du financement continu des subventions existantes, l'EE va de l'avant dans la recherche de nouvelles recherches à faire avancer par le biais de son programme de financement des subventions. En 2021, l'EE a commencé à accepter des demandes pour son sixième cycle de financement. Sur les 11 équipes de recherche qui ont soumis des lettres d'intention, six ont été invitées à soumettre une demande complète. Les demandes comprennent des recherches de pointe sur l'édition génomique basée sur CRISPR, la thérapie génique, la thérapie par les phages, l'administration de nanoparticules et le développement de modèles animaux. L'EE prévoit de financer jusqu'à cinq de ces projets.

L'un des candidats, Mitochon Pharmaceuticals, est un bénéficiaire d'une mini-subvention de l'EE en 2021 qui a mené une étude pilote prometteuse de validation du concept pour déterminer si son approche thérapeutique anti-inflammatoire pour les troubles neurologiques réduisait l'inflammation dans un modèle animal de la FK. Les résultats ont suggéré que d'autres recherches étaient nécessaires, d'où la demande de considération pour le financement de la recherche dans le cadre de la série 6 de l'EE.

L'EE a également mis à jour ses contrats de subvention de recherche et ses instructions de demande de subvention cette année afin d'inclure pour la première fois des conditions de participation aux bénéfices, et a recueilli les conseils et l'avis d'un conseiller juridique sur les nouvelles politiques de financement, le partage des données et la propriété intellectuelle pour les organismes de recherche médicale. Ces changements reflètent l'évolution des stratégies et des mécanismes de financement de l'EE.