L'Entourage d'Emily (EE) fait progresser la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. mucoviscidose (CF) par le biais d'un certain nombre de mécanismes de financement, y compris des investissements stratégiques réalisés dans le cadre d'un modèle de philanthropie à risque.
Grâce à cette approche entrepreneuriale, nous fournissons un financement de départ à des entreprises afin d'accélérer le développement de thérapies prometteuses et d'un remède pour les personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices de la CFTR actuellement disponibles.
Alimenter le progrès
En 2016, EE a fourni un financement de démarrage pour lancer Spirovant Sciences (anciennement Talee Bio), une société biopharmaceutique axée sur le développement d'une thérapie génique pour la fibrose kystique. En plus des fonds et de l'impulsion pour lancer la startup, nous avons fourni des connexions scientifiques - ce qui a donné lieu à un partenariat unique entre l'Université de l'Iowa, l'Hôpital pour enfants de Philadelphie et Militia Hill Ventures.
Spirovant Sciences a acquis depuis lors La société, qui a été rachetée deux fois par la Commission européenne et plus récemment par la société japonaise Sumitomo Dainippon Pharma, développe deux nouveaux programmes de thérapie génique diagnostique des mutations pour la fibrose kystique à l'aide de vecteurs adéno-associés (AAV) et lentiviraux. Son principal produit candidat, le SP-101 (AAV), a été désigné comme médicament orphelin et comme maladie pédiatrique rare par la Food and Drug Administration des États-Unis.
Possibilités offertes
L'EE s'engage à soutenir la recherche à fort impact sur les stratégies de thérapie génique visant à répondre aux besoins des personnes suivantes les derniers 10% de la communauté FK qui ne bénéficient pas des modulateurs CFTR actuellement disponibles.
Grâce à notre Initiative pour une thérapie fondée sur les gènesDans le cadre de son programme de recherche sur la fibrose kystique, elle finance des entreprises ayant des programmes de recherche rigoureux qui ont le potentiel de développer des thérapies transformatrices pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population fibro-kystique qui ne bénéficient pas des modulateurs de la CFTR actuellement disponibles, y compris ceux qui présentent des mutations rares et absurdes.
Grâce à de nouvelles structures de financement innovantes, l'EE peut développer et accélérer d'importants efforts de recherche tout en mettant en place une voie pour développer cette recherche en nouvelles thérapies. Notre double stratégie consiste à rechercher, à l'intérieur et à l'extérieur de notre portefeuille de recherche actuel, des opportunités à haut risque et à haut rendement. En particulier, nous cherchons à financer des sociétés de biotechnologie en phase de démarrage qui développent des technologies thérapeutiques basées sur les gènes. Nous investissons initialement au niveau de l'amorçage et soutenons les entreprises de notre portefeuille avec des ressources stratégiques et opérationnelles ainsi qu'avec des investissements de suivi potentiels.
Si vous souhaitez en savoir plus sur nos investissements philanthropiques à risque, veuillez nous contacter ci-dessous.
Outre les investissements stratégiques dans les entreprises, l'EE fournit également aux entreprises Perspectives spécifiques aux FC, les connexions, et ressources sur une base consultative, y compris l'identification des principaux leaders d'opinion, des conseils sur le développement clinique et le paysage thérapeutique, les perspectives des patients, et des idées sur les besoins cliniques non satisfaits.
Informations complémentaires
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