Le programme de subventions translationnelles d'Emily's Entourage (EE) fournit un financement de démarrage essentiel aux chercheurs innovants qui proposent des stratégies prometteuses visant à accélérer la recherche et le développement de médicaments pour les personnes faisant partie du dernier 10% de la communauté FK qui ne bénéficient pas de modulateurs CFTR, y compris les personnes présentant des mutations rares et non sens.
L'objectif de cette initiative est de financer des thérapies prometteuses et des mécanismes d'administration de médicaments susceptibles d'accélérer le développement de thérapies géniques pour les personnes atteintes de FK. Les domaines d'intérêt potentiels comprennent, sans s'y limiter, la liste suivante.
- Thérapies à base de nucléotides-L'édition de gènes et les thérapies à base de nucléotides - y compris CRISPR, l'édition de bases, les TALEN, les ZFN et l'ARN - offrent des stratégies prometteuses pour la correction permanente de la CFTR, avec des domaines d'intérêt clés pour traiter les mutations rares de la CFTR, minimiser les effets secondaires, identifier les cibles optimales des cellules des voies respiratoires et faire progresser les technologies de livraison pour la réparation de l'ADN et le remplacement complet des gènes.
- Technologies d'administration de gènes virales et non virales-Grâce aux progrès récents des techniques d'encapsulation, des particules porteuses et des modifications des nanoparticules, l'EE concentre son financement sur la réduction des risques liés aux plateformes d'administration non virales pour les thérapies génétiques et sur l'avancement de nouveaux vecteurs viraux pour l'administration de gènes.
- Traitement et prévention de Staphylococcus aureus et d'autres agents pathogènes cliniquement importants qui présentent un besoin non satisfait chez les personnes atteintes de FK-Compte tenu de l'impact significatif des pathogènes multirésistants (MDR) sur les résultats de santé de la FK, il reste essentiel de faire progresser les thérapies et les vaccins ciblant les besoins non satisfaits, y compris le SARM, les mycobactéries non tuberculeuses (MNT) et d'autres pathogènes critiques de la FK, avec des approches impliquant de nouveaux antimicrobiens, des formulations d'antibiotiques en aérosol, de nouvelles cibles de vaccination et des antifongiques.
- Réutilisation des médicaments-La réaffectation des médicaments offre un nouveau potentiel thérapeutique pour la FK en identifiant de nouvelles utilisations pour les médicaments approuvés ou expérimentaux au-delà de leurs indications initiales ; une approche de biologie des systèmes permet d'identifier des caractéristiques moléculaires, telles que les phénotypes pathogènes partagés avec la FK, qui pourraient autrement rester non découvertes.
- Recherche prometteuse à un stade précoce-La recherche et le développement de nouvelles thérapies pour la FK ont atteint un stade crucial, avec de nombreuses thérapies entrant dans les essais cliniques ou s'en approchant. L'EE est désireuse de financer des recherches en phase initiale qui s'attaquent aux mutations de la CFTR avec de nouvelles approches innovantes.
Le soutien est disponible pour $100 000 par an (plus 10% pour les coûts indirects). En règle générale, le financement durera deux ans. La poursuite du financement dépend des progrès réalisés, qui font l'objet d'un rapport semestriel. Voir les termes et conditions du contrat ici.
À ce jour, l'EE a accordé 38 subventions à des chercheurs de nombreux pays et a contribué à obtenir plus de $52,3 millions de dollars de financement complémentaire. Les projets de recherche financés par l'EE ont fait des progrès significatifs dans l'avancement du développement thérapeutique, un certain nombre de projets passant actuellement au stade préclinique.
Critères d'éligibilité des candidats
Les candidats doivent être titulaires d'un poste de professeur dans un établissement universitaire, d'un doctorat, d'un doctorat en médecine ou d'un doctorat en sciences de l'éducation, et présenter des antécédents en matière de publication et de financement. Il n'y a pas de restrictions en matière de citoyenneté ou de géographie.
Date limite
Les candidatures seront acceptées à partir du 1er novembre 2024 et devront être déposées au plus tard le 20 décembre 2024 à 23h59 (ET).
Veuillez consulter le Lignes directrices pour la demande de subvention 2024 pour connaître toutes les conditions de soumission.
Si vous avez des questions ou si vous souhaitez discuter de votre intérêt pour les possibilités de financement de l'EE, n'hésitez pas à nous contacter ci-dessous.