Conseil consultatif scientifique

Notre conseil consultatif scientifique est composé d'un groupe engagé de chercheurs, de cliniciens et de leaders de l'industrie de la santé très respectés et expérimentés qui fournissent des conseils sur les priorités de recherche stratégiques de l'Entourage d'Emily.

Kevin Foskett, PhD, Président

Président du département de physiologie ; Professeur de physiologie Isaac Ott, École de médecine Perelman, Université de Pennsylvanie

J. Kevin Foskett, PhD, est professeur de physiologie Isaac Ott et président du département de physiologie de la Perelman School of Medicine de l'université de Pennsylvanie. Il est également professeur au département de biologie cellulaire et développementale et membre du Mahoney Institute for Neurosciences et de l'Abramson Cancer Center. Le Dr Foskett est un membre actif de la Penn Medicine depuis près de 20 ans. Après avoir obtenu son doctorat à l'université de Californie à Berkeley, il a occupé des postes à l'hôpital pour enfants de Toronto et à l'université de Toronto avant de rejoindre la Penn Medicine.

Depuis plus de 30 ans, les recherches du Dr Foskett se concentrent sur les mécanismes et la régulation du transport des ions et de la transduction des signaux. Il s'intéresse depuis longtemps au transport des ions et de l'eau dans les épithéliums exocrines, et plus particulièrement à la maladie génétique qu'est la fibrose kystique (FK). Il a publié de nombreux articles sur divers aspects de la biophysique et de la biologie cellulaire de la CFTR, ainsi que sur la biologie cellulaire des glandes sous-muqueuses des poumons, le site de l'anomalie primaire des poumons dans la fibrose kystique. Il a été consultant auprès de la Fondation de la fibrose kystique dans le cadre de sa collaboration avec Aurora Biosciences/Vertex, qui a directement conduit au développement du premier médicament ciblant l'anomalie de base de la fibrose kystique.

Margarida D. Amaral, PhD

Professeur de biochimie et de biologie moléculaire à la faculté des sciences de l'université de Lisbonne (Portugal) et chef de groupe à l'Institut des biosystèmes et des sciences intégratives (BioISl).

Margarida D. Amaral, PhD, est professeur titulaire de biochimie/biologie moléculaire à la faculté des sciences de l'université de Lisbonne (Portugal) et chef de groupe à l'Institut des biosystèmes et des sciences intégratives (BioISl). Depuis plus de 20 ans, elle se consacre à la recherche fondamentale et translationnelle sur la fibrose kystique (FK).

Mme Amaral est une ancienne élève du Laboratoire européen de biologie moléculaire et de l'Institut Gulbenkian des sciences. Elle est également membre de l'Organisation européenne de biologie moléculaire et de l'Académie portugaise des sciences. Le Dr Amaral a reçu de nombreux prix, notamment le prix Pfizer-SCML pour la recherche biomédicale fondamentale et le prix annuel de la Société européenne de la mucoviscidose. L'objectif global de la recherche du Dr Amaral est de comprendre les mécanismes moléculaires et cellulaires de la fibrose kystique et de mettre ces connaissances au service des patients. Elle est l'auteur de plus de 170 articles internationaux.

David M. Bedwell, PhD

Chaire de biochimie James C. et Elizabeth T. Lee ; professeur et président du département de biochimie et de génétique moléculaire de la Heersink School of Medicine de l'université d'Alabama à Birmingham (UAB).

Le Dr Bedwell est codirecteur du programme de biologie structurelle de l'UAB et directeur associé du Gregory Fleming James Cystic Fibrosis Research Center. Le Dr Bedwell est également membre du comité de rédaction du Journal of Biological Chemistry.

L'objectif principal du laboratoire du Dr Bedwell est de développer des stratégies thérapeutiques pour traiter les maladies génétiques causées par des mutations non sens. Son équipe utilise une combinaison de génomique, de génétique, de biochimie et de biologie cellulaire pour mieux comprendre les détails moléculaires de la terminaison de la traduction afin de développer des stratégies thérapeutiques viables visant à supprimer les mutations non-sens et à restaurer l'expression de protéines fonctionnelles de pleine longueur.

La fibrose kystique (FK) est une maladie qui fait actuellement l'objet de recherches actives. Environ 10% des patients atteints de FK sont porteurs d'une mutation non-sens dans le gène CFTR. Le groupe du Dr Bedwell a participé à l'identification de composés fonctionnellement distincts qui suppriment la terminaison des mutations non sens du gène CFTR et examine ces agents dits "readthrough" dans divers modèles expérimentaux. Ils ont également identifié les acides aminés qui s'insèrent lors de la suppression de nombreuses mutations non sens dans les cellules de mammifères et utilisent ces informations pour développer des stratégies visant à améliorer l'activité du CFTR restaurée par la suppression des non sens à l'aide de correcteurs et de potentialisateurs du CFTR.

Le laboratoire du Dr Bedwell utilise d'autres maladies pour étudier l'utilité de cette approche, notamment la neurofibromatose, la déficience en FOXG1, le syndrome de Rett et le syndrome de Hurler. L'objectif ultime de cette approche est de fournir un traitement efficace aux patients atteints d'une série de maladies génétiques causées par des mutations non-sens.

Jennifer Bomberger, PhD

Professeur de microbiologie et d'immunologie à la Geisel School of Medicine du Dartmouth College, directeur associé du programme de recherche et de développement DartCF sur la fibrose kystique à Dartmouth.

Le Dr Bomberger est active dans le milieu de la recherche sur la fibrose kystique (FK) depuis plus de 15 ans, participant à de nombreux comités nationaux et dirigeant des programmes locaux de FK. Elle préside actuellement l'initiative de recherche sur les infections de la Fondation de la fibrose kystique et le prix du meilleur jeune chercheur en sciences fondamentales lors de la conférence annuelle de la NACFC. Elle fait également partie du comité de planification du programme de la NACFC et de la section des études de formation à la recherche de la FCE. La Dre Bomberger a servi de mentor à un certain nombre de scientifiques et de médecins spécialistes de la FK dans le cadre de bourses de recherche et de prix de transition de la FCE, et elle se consacre à la formation de la prochaine génération de scientifiques spécialistes de la FK.

Le Dr Bomberger a récemment rejoint la faculté de la Geisel School of Medicine de Dartmouth, après avoir commencé son programme de recherche indépendant à l'université de Pittsburgh. S'appuyant sur sa formation en biologie des cellules épithéliales et en microbiologie, le laboratoire de Mme Bomberger étudie les interactions hôte-pathogène dans les poumons, en se concentrant sur la modulation de la biologie des cellules épithéliales des voies respiratoires par les pathogènes respiratoires et sur la réponse du pathogène à l'hôte. Ses objectifs de recherche à long terme sont d'élucider les mécanismes cellulaires et moléculaires par lesquels les agents pathogènes de la fibrose kystique et les virus respiratoires agissent en synergie sur les maladies pulmonaires et, en fin de compte, d'identifier de nouvelles approches thérapeutiques pour lutter contre la maladie chronique combinée de la fibrose kystique. P. aeruginosa et les infections virales respiratoires chez les personnes atteintes de fibrose kystique.

Denis Hadjiliadis, MD

Paul F Harron Jr Professeur associé de médecine ; École de médecine Perelman Université de Pennsylvanie ; Directeur du programme de fibrose kystique chez l'adulte ; Membre du programme de transplantation pulmonaire ; Médecin chef du groupe de recherche sur les maladies pulmonaires avancées

Denis Hadjiliadis, MD, a fait ses études de premier cycle à l'Université McGill et a obtenu son diplôme de médecine à l'Université de Toronto en 1995. Il a ensuite suivi une formation en médecine interne à la Mayo Clinic et en soins pulmonaires et intensifs à la Duke University, où il a également obtenu une maîtrise en sciences de la santé en 2001. Il a rejoint la faculté de l'université de Toronto en 2001, après une formation complémentaire en transplantation pulmonaire et en fibrose kystique. Il a rejoint l'université de Pennsylvanie en 2005 et est directeur du programme pour adultes du programme de fibrose kystique depuis 2009, tout en restant actif au sein du programme de transplantation pulmonaire de l'université de Pennsylvanie. Il est actuellement Paul F. Harron Jr. Associate Professor of Medicine, à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie.

Le Dr Hadjiliadis a une pratique très active dans l'un des plus grands programmes de fibrose kystique pour adultes du pays et prend également en charge des patients avant et après une transplantation pulmonaire, principalement atteints de fibrose kystique. En outre, il est le médecin chef du groupe de recherche sur les maladies pulmonaires avancées et a été le chercheur principal local pour de nombreux essais cliniques. Il a également participé à de nombreux essais cliniques initiés par des chercheurs dans les domaines de la susceptibilité à l'infection par Pseudomonas, de la force et de l'entraînement des muscles inspiratoires dans la FK, de l'utilisation des graines de lin dans la FK et bien d'autres encore. Il a toujours contribué à la formation de nombreux jeunes médecins et à leur carrière dans le domaine de la fibrose kystique.

Patrick Harrison, PhD

Maître de conférences en physiologie moléculaire et chef du CF Gene Editing Lab, département de physiologie, école de médecine, University College Cork, Irlande

En 2012, le groupe d'édition de gènes dirigé par Patrick Harrison, PhD, a rapporté la première correction réussie d'une mutation CFTR dans un modèle cellulaire de la mucoviscidose. Depuis lors, son laboratoire a appliqué avec succès une série de nouvelles stratégies pour corriger un certain nombre de mutations de la CTP et de l'épissage avec une plus grande efficacité, et en se concentrant sur des approches susceptibles de faire l'objet d'un développement clinique. Le laboratoire est actuellement financé par la CF Foundation (États-Unis), le CF Trust (Royaume-Uni) et la Science Foundation Ireland. Il collabore avec d'autres groupes à Londres, en Europe et en Amérique du Nord, dans le but commun de mettre au point des thérapies géniques adaptées à toutes les personnes atteintes de mucoviscidose.

Dr. Harrison Depuis 2014, le Dr Harrison présente régulièrement des exposés et organise des sessions lors de conférences européennes et américaines sur la fibrose kystique. Il a notamment prononcé un discours sur l'édition génétique pour la fibrose kystique : Heading Towards a Brave New World, lors de la conférence européenne sur la fibrose kystique de 2017. En dehors du laboratoire, le Dr Harrison est président du comité d'examen des subventions de recherche du CF Trust et rédacteur en chef pour l'Europe de la revue Thérapie génique. Il soutient également la recherche sur d'autres maladies génétiques en travaillant avec Cystinosis Ireland et en tant que membre du conseil d'administration de la plate-forme irlandaise pour les organisations de patients, la science et l'industrie.

Batsheva Kerem, PhD

Professeur, Université hébraïque de Jérusalem
Département de génétique

Batsheva Kerem est titulaire d'une licence en biologie (1979) et d'un doctorat (1986) de l'Université hébraïque. Elle a suivi une formation postdoctorale à l'hôpital pour enfants malades de Toronto, au Canada (1987-1990). Depuis 1990, elle est membre du corps enseignant du département de génétique de l'Institut des sciences de la vie de l'Université hébraïque de Jérusalem (Israël). Le professeur Kerem a été nommé professeur titulaire en 2003.

À l'Université hébraïque, elle a créé et présidé le Centre national de connaissances génomiques à l'Institut des sciences de la vie et a occupé les fonctions de chef du département de génétique (2004-2006) et de chef de l'autorité pour les étudiants chercheurs (de 2007 à 2011). Depuis 2013, le professeur Kerem est le conseiller du président pour la promotion des femmes dans les sciences. Le Dr Kerem a reçu de nombreux prix, notamment le Joels Senior Lectureship for Excellence in Science (1996), le Teva Prize for Excellence in Human Genome (1993), le Julodan Prize for Contribution to Medicine (1993), le Abisch-Frenkel Prize for Excellence in Life Sciences (2003) et le Emet Prize (2008). Le Dr Kerem est membre de l'Organisation européenne de biologie moléculaire (EMBO). Elle fait partie du comité de rédaction de la revue Journal européen de génétique humaine et Rapports EMBO. Le professeur Kerem a publié plus de 120 articles.

Le Dr Kerem travaille dans le domaine de la recherche sur la fibrose kystique (FK) depuis déjà 29 ans. Elle a fait partie du groupe qui a cloné le gène CFTR. Au fil des ans, elle s'est concentrée sur deux principaux projets de recherche sur la FK : le développement d'approches thérapeutiques pour les patients porteurs de mutations non-sens, y compris des études sur les systèmes homéostatiques cellulaires qui influencent la réponse des patients aux traitements de réadaptation. L'autre projet porte sur le développement de nouveaux concepts thérapeutiques pour les patients porteurs de mutations/variants d'épissage.

Maria Limberis, PhD

Maria P. Limberis, PhD, a plus de 20 ans d'expérience dans la recherche sur la thérapie génique. Elle a consacré sa carrière de chercheur à la découverte et au développement de nouvelles thérapies géniques pour le traitement potentiel des maladies des voies respiratoires liées à la fibrose kystique (FK). Dernièrement, le Dr Limberis était vice-présidente de la recherche chez Spirovant Sciences, Ltd. Auparavant, elle était professeur associé au département de médecine de l'université de Pennsylvanie, où elle dirigeait la R&D préclinique et les programmes de thérapie génique translationnelle pour la fibrose kystique et les maladies infectieuses transmises par l'air.

Dans le cadre de ses recherches doctorales à l'université d'Adélaïde et au Women's and Children's Hospital d'Adélaïde, en Australie, le Dr Limberis a mis au point un nouveau régime de thérapie génique pour les poumons atteints de fibrose kystique, faisant appel à un composé présent naturellement dans les poumons qui "conditionne" les poumons pour permettre aux cellules malades des voies respiratoires d'absorber le gène thérapeutique de la fibrose kystique. Les résultats, publiés dans Thérapie génique humaine en 2002, ont été les premiers à démontrer que la thérapie génique à base de lentivirus "corrige" l'anomalie des voies respiratoires dans un modèle animal de la FK. Cette recherche a servi de base à de nombreuses études de thérapie génique et est citée dans plus de 155 publications. 

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF

Directeur médical des services de recherche clinique ; codirecteur du programme de lutte contre la mucoviscidose chez l'adulte ; directeur du développement thérapeutique de la mucoviscidose ; professeur (titulaire), départements de médecine et de pédiatrie, The Tuchman Family Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, National Jewish Health.

Le Dr Jennifer Taylor-Cousar est professeur titulaire de médecine pulmonaire adulte et pédiatrique au National Jewish Health (NJH), où elle occupe le poste de directrice médicale des services de recherche clinique. Elle supervise les soins prodigués aux enfants atteints de maladies pulmonaires et aux adultes atteints de fibrose kystique (FK). Le Dr Taylor-Cousar est codirectrice du programme de fibrose kystique pour adultes et directrice des recherches du Réseau de développement thérapeutique de la fibrose kystique (TDN) menées au NJH. Elle a été investigatrice principale sur plus de 40 études et investigatrice globale sur trois études. Ses recherches menées à l'initiative des chercheurs se concentrent sur le développement et l'évaluation de nouvelles thérapies pour le traitement de la FK, et sur la détermination de l'étiologie et du traitement de la bronchectasie chez les primates non humains.

Elle siège à de nombreux comités locaux et nationaux, dont le Conseil consultatif de la recherche clinique de la Fondation de la fibrose kystique, le Comité exécutif de la recherche clinique du TDN de la fibrose kystique et la présidence du groupe de travail sur la recherche en santé des femmes du TDN de la fibrose kystique. Elle a récemment terminé son mandat au sein du comité consultatif scientifique de l'American Thoracic Society (ATS) et a été élue présidente désignée du comité de programmation des problèmes cliniques de l'ATS pour 2019-2020 (présidente en 2020-2021). Elle a coprésidé de nombreuses séances et donné des conférences invitées à la conférence internationale de l'ATS, aux conférences nord-américaine, européenne et australienne sur la fibrose kystique, ainsi qu'à des conférences régionales sur la fibrose kystique et les maladies pulmonaires et à des conférences nationales et internationales sur la médecine vétérinaire. Elle est un membre actif du conseil d'administration de la section FK du Colorado.

Le Dr Taylor-Cousar a obtenu son diplôme de premier cycle en biologie humaine à l'université de Stanford en 1993. Elle a obtenu son doctorat en médecine en 1998, une résidence combinée en médecine interne et en pédiatrie en 2002, et une bourse combinée en médecine pulmonaire adulte et pédiatrique en 2006 au Duke University Medical Center. Le Dr Taylor-Cousar a obtenu un master en sciences cliniques à l'université du Colorado en 2015.

Ted J. Torphy, PhD

Directeur scientifique, BioMotiv ; président du conseil d'administration, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.

Ted J. Torphy, PhD, est le directeur scientifique de BioMotiv, la branche à but lucratif du projet Harrington, dont la mission est d'accélérer la transformation des découvertes universitaires en médicaments. Depuis 2004, le Dr Torphy préside également le conseil d'administration de la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. Au cours de cette période, la Fondation a introduit le modèle de la philanthropie de risque en co-investissant avec des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques pour apporter des thérapies révolutionnaires aux personnes atteintes de mucoviscidose, y compris KALYDECO^® et ORKAMBI^TMLes traitements de la fibrose kystique sont les premiers à corriger l'anomalie fondamentale à l'origine de la fibrose kystique.

Avant de rejoindre BioMotiv, le Dr Torphy a passé 30 ans dans l'industrie pharmaceutique, travaillant pour SmithKline Beecham et Johnson & Johnson. Il s'est concentré sur la découverte de médicaments et le développement non clinique de petites molécules et de produits biologiques dans les domaines thérapeutiques des maladies cardiovasculaires, métaboliques, pulmonaires, rénales et inflammatoires. Au cours de cette période, il a joué un rôle déterminant dans la découverte et le développement de plusieurs produits commercialisés, dont SIMPONI^®, STELERA^® et SYLVANT^®. Le Dr Torphy est titulaire d'une licence en pharmacie de l'université du Wisconsin et d'un doctorat en pharmacologie et toxicologie de l'université de Virginie occidentale. Il a terminé sa formation postdoctorale à l'université de Californie, à San Diego.

David B. Weiner, PhD

Vice-président exécutif de l'Institut Wistar ; directeur du Wistar Vaccine Center ; titulaire de la chaire W.W. Smith Charitable Trust en recherche sur le cancer

David B. Weiner, immunologiste de renom et expert en vaccins, PhD, est vice-président exécutif de l'Institut Wistar, directeur du Wistar Vaccine Center et titulaire de la chaire W. W. Smith Charitable Trust en recherche sur le cancer. Le Dr Weiner dirige un laboratoire de recherche translationnelle dans le domaine de l'immunologie moléculaire. Son groupe est l'une des équipes de recherche pionnières dans l'établissement du domaine des vaccins ADN et des thérapies immunitaires. Parmi les rapports importants de son laboratoire, on peut citer le premier vaccin à ADN étudié pour le VIH ainsi que pour la thérapie immunitaire du cancer, le développement précoce d'adjuvants génétiques encodés dans l'ADN, y compris l'IL-12 particulièrement pertinent, les progrès dans l'optimisation des gènes et les progrès dans les technologies d'électroporation qui ont permis d'améliorer l'administration des gènes, entre autres. Son groupe a travaillé avec des collaborateurs pour être le premier à faire passer la technologie de l'ADN à l'étude humaine. Les travaux de son laboratoire ont contribué à revitaliser le domaine en faisant progresser la conception de nouveaux ADN synthétiques et en modifiant les approches d'administration de l'électroporation, ce qui a permis d'obtenir une induction immunitaire puissante ainsi que la première étude d'efficacité de phase IIb de l'ADN (pour l'immunothérapie du VPH) chez l'homme.

Weiner a reçu de nombreuses distinctions, dont l'élection en tant que membre de l'American Association for the Advancement of Science en 2011 et de l'International Society for Vaccines en 2012. Il a reçu le NIH Director's Transformative Research Award et le Vaccine Industry Excellence Award pour la meilleure équipe de recherche universitaire en 2015 lors du World Vaccine Congress. Weiner a reçu le prestigieux Hilleman Lectureship en 2015 lors de la session Grand Rounds de l'hôpital pour enfants de Philadelphie et a reçu le Stone Family Award de l'Abramson Cancer Center pour ses travaux novateurs sur les vaccins ADN pour la thérapie immunitaire contre le cancer.

En mars 2016, Weiner est revenu à Wistar après avoir occupé le poste de professeur de pathologie et de médecine de laboratoire à l'École de médecine de l'Université de Pennsylvanie. De 1990 à 1993, Weiner a occupé un poste conjoint de professeur adjoint de pathologie et de médecine de laboratoire à l'Institut Wistar et à l'École de médecine de l'Université de Pennsylvanie.

M. Weiner est titulaire d'une licence en biologie de SUNY at Stony Brook, à Stony Brook, NY, d'une maîtrise en biologie de l'université de Cincinnati et d'un doctorat en biologie du développement du collège de médecine de l'université de Cincinnati.

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