L'Entourage d'Emily attribue une bourse de recherche de $220 000 au Dr Andrew Berical de l'Université de Boston pour faire avancer la recherche sur les méthodes d'administration des gènes

La recherche est axée sur développer des voies respiratoires de souris partiellement humanisées qui seront utilisées pour tester l'efficacité des méthodes d'administration de gènes, y compris les vecteurs AAV et les nanoparticules lipidiques.

Andrew Berical, MD
Université de Boston

Lower Merion, PA - Novembre 20, 2023 - L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a annoncé aujourd'hui qu'elle avait reçu le prix de l'Entourage d'Emily. $220,000 Andrew Berical, MD, Physician Scientist et Assistant Professor of Medicine at Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine. La subvention soutient la recherche visant à développer un modèle in vivo de cellules épithéliales des voies respiratoires humaines pour tester la thérapie génique.

Le Dr Berical est actuellement membre de la faculté et scientifique au Centre de médecine régénérative, où ses recherches se concentrent sur la modélisation des maladies des voies respiratoires ainsi que sur le rôle de la régénération cellulaire en tant que thérapie potentielle pour la fibrose kystique et la dyskinésie ciliaire primitive. Dans ce projet de recherche, intitulé "Cellules épithéliales in vivo des voies respiratoires humaines pour la thérapie génique CFTR,"Il prévoit d'étudier les obstacles aux différentes méthodes d'administration de gènes en utilisant des cellules épithéliales des voies respiratoires humaines W1282X et un nouveau modèle de souris humanisée.

La proposition de recherche comprend l'évaluation de la capacité des vecteurs viraux et des nanoparticules lipidiques (LNP) à délivrer de l'ARNm aux cellules épithéliales des voies respiratoires humaines, dans le but de comprendre les préférences des agents de délivrance pour certains types de cellules des voies respiratoires humaines et la longévité de ces technologies de délivrance de gènes.

"Nous sommes fiers de soutenir le Dr Berical dans cette recherche révolutionnaire", a déclaré le Dr Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique d'EE. "La recherche pionnière du Dr Berical vise à créer un système d'information sur la santé. in vivo modèle de cellules épithéliales des voies respiratoires humaines pour faciliter l'essai des mécanismes d'administration de la thérapie génique, ce qui représente actuellement un obstacle majeur au progrès et est essentiel pour accélérer le développement de nouvelles thérapies pour les personnes atteintes de FK, y compris celles de la 10% finale".

S'appuyant sur l'expertise en matière de différenciation dirigée des cellules souches pluripotentes et sur les progrès récents dans la transplantation de cellules basales dérivées de cellules souches pluripotentes induites humaines (iPSC) dans les voies respiratoires d'une souris, le projet vise à créer des voies respiratoires de souris partiellement humanisées pour tester l'efficacité des méthodes d'administration de gènes. L'équipe utilisera ensuite ce système pour évaluer la capacité de deux agents spécifiques à délivrer des gènes aux cellules épithéliales des voies respiratoires humaines : un vecteur de virus adéno-associé (AAV) et des LNP. 

"Ce généreux soutien de l'Entourage d'Emily permettra à notre laboratoire de combler une lacune importante dans la recherche sur la fibrose kystique. En créant un système modèle comprenant des cellules épithéliales humaines des voies respiratoires, nous pourrons mieux comprendre les mécanismes de transmission des gènes et ouvrir la voie à des thérapies diagnostiques de la mutation qui pourront bénéficier à toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit leur mutation CFTR spécifique", a déclaré le Dr Berical.

Grâce à cette recherche, le Dr Berical et son équipe de chercheurs espèrent combler une lacune importante dans le domaine de la fibrose kystique et contribuer ainsi au développement de thérapies efficaces pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique.

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE) 

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie à risque.

À ce jour, l'EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribué à garantir des millions de dollars de financement complémentaire. Pour consulter les subventions accordées, visitez le site https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficie pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, a lancé une société de thérapie génique de la FK aujourd'hui acquise, a développé un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et a mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

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L'entourage d'Emily

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